³ª´®ÅÍ
°øÁö»çÇ×
ÀÇÇÐÁ¤º¸
º¹ÁöÁ¤Ã¥
ȯ¿ìȸ¼Ò½Ä
ȸºñ ¹× ÈÄ¿ø±Ý ³³ºÎ³»¿ª
ÇåÆÃÅϺ´ ¸Þ´º¾ó
HOME > ³ª´®ÅÍ > ÀÇÇÐÁ¤º¸

ÀÛ¼ºÀÚ
huntington [ÀÛ¼ºÀÏ : 2020-05-25 13:15:36 ]   
Á¦¸ñ ÇåÆÃÅϺ´À» À¯¹ßÇÏ´Â ´Ü¹éÁú°úÀÇ ÀüÅõ¿¡¼­ ¸¹Àº Àü¼±¿¡¼­ ¹ßÀü

Ionis¿Í Roche/Genentech¿¡¼­ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁú »ý»êÀ» ³·Ãß´Â ¾à¹°À» Å×½ºÆ®ÇÏ´Â ÇÁ·Î±×·¥¿¡ ´ëÇØ Èï¹Ì·Î¿î ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ ÁøÇàÇßÁö¸¸ ´õ ÀÌ»ó ÀÌ Áö¿ªÀÇ À¯ÀÏÇÑ °ÔÀÓÀº ¾Æ´Õ´Ï´Ù. ÃÖ±Ù Wave Life Sciences, PTC Therapeutics ¹× Voyager Therapeutics¸¦ ºñ·ÔÇÑ ¿©·¯ ´Ù¸¥ ¾÷üµéÀÌ ÀÚü ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ÇÁ·Î±×·¥¿¡ ´ëÇØ Å« ¹ßÇ¥¸¦ Çß½À´Ï´Ù. ¸¹Àº ÀÏÀÌ ÀϾ°í ÀÖÀ¸¸ç HDBuzz´Â ÀÌ·¯ÇÑ ¸ðµç Á¢±Ù ¹æ½ÄÀ» ÇØ°áÇÏ´Â µ¥ µµ¿òÀÌ µË´Ï´Ù.


# ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ


ÀÌ·¯ÇÑ ¸ðµç Á¢±Ù ¹æ½ÄÀÇ ¸ñÇ¥´Â ³ú ¼¼Æ÷¿¡¼­ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÇ ¾çÀ» ³·Ãß´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀº HD À¯ÀüÀÚ¿¡¼­ ¹ß°ßµÈ û»çÁøÀ» µû¶ó ¼¼Æ÷°¡ ¸¸µå´Â ÀÛÀº ±â°èÀÔ´Ï´Ù. ´ëºÎºÐÀÇ ¿¬±¸ÀÚµéÀÌ HD¸¦ À¯¹ßÇÏ´Â ³ú ¼¼Æ÷ ±â´É Àå¾Ö¸¦ À¯¹ßÇÑ´Ù°í ¹Ï´Â °ÍÀº DNAÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ°¡ ¾Æ´Ï¶ó µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÔ´Ï´Ù.


ÀÌ °úÁ¤ÀÌ ¾î¶»°Ô ÀÛµ¿ÇÏ´ÂÁö¿¡ ´ëÇÑ ÇÑ °¡Áö ºü¸¥ ¾Ë¸²Àº ¿ì¸®°¡ ¶Ù¾îµé±â Àü¿¡ ¼ø¼­´ë·Î ÇÏ´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¼¼Æ÷´Â DNA¿¡ ÀÖ´Â Áö½Ã¸¦ µû¸£Áö¸¸ ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µå´Â µ¥ Á÷Á¢ »ç¿ëÇÏÁö´Â ¾Ê½À´Ï´Ù. DNA¿¡ ÀÖ´Â Áö½Ã¸¦ ÀÏÁ¾ÀÇ ½ºÅ©·¡Ä¡ º¹»çº»À¸·Î º¹»çÇÕ´Ï´Ù. RNA¶ó°í ºÒ¸®´Â ¹ÐÁ¢ÇÏ°Ô °ü·ÃµÈ È­ÇÐ ¹°Áú·ÎºÎÅÍ ¸¸µé¾îÁø À¯Àü Á¤º¸. °úÇÐÀÚµéÀº ÀÌ ½ºÅ©·¡Ä¡ Ä«ÇǸ¦ **¸Þ½ÅÀú RNA** ¶Ç´Â ª°Ô mRNA¶ó°í ºÎ¸¨´Ï´Ù.


±×·¡¼­ ¿ì¸® DNA¿¡ ÀÖ´Â HD À¯ÀüÀÚÀÇ Áö½Ã »çÇ×Àº Àü·É RNA·Î º¹»çµÇ°í, ±× ´ÙÀ½ ¼¼Æ÷´Â À̸¦ Çؼ®ÇÏ¿© ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µì´Ï´Ù. ¾à°£ È¥¶õ ½º·´Áö¸¸ ÀÛµ¿ÇÕ´Ï´Ù!


ÇÑ °¡Áö¸¸ ±â¾ïÇϽŴٸé ÀÌ°ÍÀ» ±â¾ïÇϽʽÿÀ. »ç½½ÀÌ ²÷¾îÁö¸é ¼¼Æ÷°¡ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µå´Â °ÍÀ» ¸·À» ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. µ¿¹° ¿¬±¸¿¡¼­ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» ³·Ã߸é HD À¯»ç Áõ»óÀÌ Å©°Ô °³¼±µÇ¾ú½À´Ï´Ù.


HD ¿ä¹ý¿¡ ´ëÇÑ ÀÌ·¯ÇÑ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀº **ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ**¶ó°í Çϸç Ionis/Roche ÇÁ·Î±×·¥ ¹× [ÇâÈÄ ´ë±Ô¸ð 3»ó ½ÃÇè](/265)ÀÇ ¹èÈÄ¿¡ ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª ÃÖ±Ù¿¡ Àû¾îµµ 3°³ÀÇ ´Ù¸¥ ȸ»ç°¡ ´Ù¾çÇÑ ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ Á¢±Ù¹ý¿¡¼­ Èï¹Ì·Î¿î ¹ßÀüÀ» ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù.


# ¿þÀ̺êÀÇ Å¸°Ù Á¢±Ù ¹æ½Ä


ù ¹ø°´Â Wave Life SciencesÀÇ ÇÑ °¡Áö°¡ ¾Æ´Ï¶ó µÎ °¡Áö ½ÃµµÀÔ´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â [¿©±â](/245)¿¡ WaveÀÇ Á¢±Ù ¹æ½Ä¿¡ ´ëÇØ ½è½À´Ï´Ù. ÇöÀç HD ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î Å×½ºÆ® ÁßÀÎ Ionis/Roche/Genentech ¾à¹°°ú ¸¶Âù°¡Áö·Î WaveÀÇ ±â¼úÀº ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°í´ºÅ¬·¹¿ÀƼµå(ASO)¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÕ´Ï´Ù.


Ionis/Roche ½ÃÇè¿¡¼­¿Í °°ÀÌ Wave´Â HD Áõ»óÀ» °³¼±Çϱâ À§ÇØ ÇåÆÃƾ ¸Þ½ÃÁö¸¦ Æı«ÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î »ï°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª Wave´Â ¾à°£ ´Ù¸¥ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀ» ÃëÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. °ÅÀÇ ¸ðµç HD ȯÀÚ´Â ÇϳªÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ HD À¯ÀüÀÚ¿Í ÇϳªÀÇ Á¤»ó »çº»À» °¡Áö°í ÀÖÀ½À» ±â¾ïÇϽʽÿÀ. Ionis/Roche ¾à¹°Àº µÎ º¹Á¦¹°À» ¸ðµÎ Ç¥ÀûÀ¸·Î »ï¾Æ ±Ã±ØÀûÀ¸·Î ³úÀÇ Á¤»ó ¹× µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁú ¼öÁØÀ» ¸ðµÎ °¨¼Ò½Ãŵ´Ï´Ù.


WaveÀÇ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀº Áúº´À» À¯¹ßÇÏ´Â CAG ½ºÆ®·¹Ä¡ ¿ÜºÎ¿¡¼­ °Ç°­ÇÑ HD À¯ÀüÀÚ¿Í µ¹¿¬º¯ÀÌ HD À¯ÀüÀÚ »çÀÌÀÇ ÀÛÀº À¯ÀüÀû Â÷À̸¦ ¸ñÇ¥·Î ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ »ç¼ÒÇÑ Ã¶ÀÚ Â÷ÀÌ´Â Á¤»óÀûÀÎ Àΰ£ À¯ÀüÀû º¯ÀÌÀÇ ÀϺÎÀ̸ç HD Áõ»ó¿¡ ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡Áö ¾Ê´Â °ÍÀ¸·Î º¸ÀÔ´Ï´Ù. ±×·¯³ª ÀÛÀº öÀÚ Â÷ÀÌ·Î ÀÎÇØ ASOÀÇ Ç¥ÀûÀÌ µÇ¾î ÀÏ¹Ý HD ¸Þ½ÃÁö¿Í µ¹¿¬º¯ÀÌ ¸Þ½ÃÁö¸¦ ±¸º°ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


¿Ïº®ÇÑ ¼¼°è¿¡¼­´Â µ¹¿¬º¯ÀÌ HD À¯ÀüÀÚ¸¸À» Ç¥ÀûÀ¸·Î ÇÏ´Â °ÍÀÌ ºÐ¸íÈ÷ ´õ ÁÁ½À´Ï´Ù. Á¤»óÀûÀÎ HD À¯ÀüÀÚ´Â ¿ì¸®°¡ ¿Ïº®ÇÏ°Ô ÀÌÇØÇÏ´Â °ÍÀº ¾Æ´ÏÁö¸¸ ¼¼Æ÷¿¡¼­ ¿©·¯ °¡Áö Áß¿äÇÑ ¿ªÇÒÀ» ÇÕ´Ï´Ù. µ¹¿¬º¯ÀÌ »çº»¸¸ Á¦°ÅÇÏ´Â °ÍÀÌ ±×·¸°Ô ½¬¿ü´Ù¸é ¿ì¸®°¡ ÇØ¾ß ÇÒ ÀÏÀÔ´Ï´Ù.


±×·¯³ª Ç×»ó ÀýÃæÁ¡ÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ÇåÆÃƾ ÀúÇÏÀÇ °æ¿ì ¸ðµç HD ȯÀÚ°¡ Wave¿¡¼­ °³¹ß ÁßÀÎ ASO¸¦ »ç¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â °ÍÀº ¾Æ´Õ´Ï´Ù. Á¢±Ù ¹æ½ÄÀÌ È¿°ú¸¦ ¹ßÈÖÇÏ·Á¸é HD µ¹¿¬º¯ÀÌ **¹×** ¶ÇÇÑ ¾à¹°ÀÌ ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÏ´Â À¯ÀüÀû öÀÚ Â÷ÀÌ Áß Çϳª¸¦ ¹°·Á¹Þ¾Æ¾ß ÇÕ´Ï´Ù.


Wave´Â HD Ŭ¸®´Ð¿¡¼­ ¿¬±¸¸¦ ¼öÇàÇßÀ¸¸ç HD ȯÀÚÀÇ ÃÖ´ë ¾à 2/3°¡ ±×µéÀÌ °³¹ßÇÑ µÎ °¡Áö ASO Áß Çϳª·Î Ä¡·á¿¡ ÀûÇÕÇÒ ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌµé °¢°¢Àº ¼­·Î ´Ù¸¥ À¯ÀüÀû º¯À̸¦ ¸ñÇ¥·Î Çϸç, µÎ °¡Áö ¾à¹°À» »ç¿ëÇϸé HD Àα¸ÀÇ ´õ ¸¹Àº ºÎºÐ¿¡ ´ëÇÑ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀ» »ç¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


±×µéÀº ij³ª´Ù, À¯·´ ¹× ¹Ì±¹¿¡¼­ HD ȯÀÚÀÇ ASO¸¦ ³·Ãߴ ù µÎ µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃƾÀÇ ¾ÈÀü¼ºÀ» Å×½ºÆ®ÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. [1Â÷ Ionis/Roche ½ÃÇè](/249)°ú ¸¶Âù°¡Áö·Î ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ ¸ñÇ¥´Â ÀÌ·¯ÇÑ ¾à¹°ÀÌ ¾ÈÀüÇÑÁö ¿©ºÎ¸¦ È®ÀÎÇÏ´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ±×·¸´Ù¸é ´õ Å« ¿¬±¸¿¡¼­ HD Áõ»óÀ» °³¼±ÇÏ´Â ´É·Â¿¡ ´ëÇØ ÈļÓÀûÀ¸·Î Å×½ºÆ®µÉ °ÍÀÔ´Ï´Ù.


¿ì¸®´Â ¶ÇÇÑ ÃÖ±Ù¿¡ Wave¿¡¼­ HD À¯ÀüÀÚÀÇ ¶Ç ´Ù¸¥ º¯À̸¦ ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â ¶Ç ´Ù¸¥ ASO¿¡¼­ ¹èÈÄ¿¡¼­ ÀÛ¾÷ÇÏ°í ÀÖ´Ù´Â ¼Ò½ÄÀ» µé¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ ¼¼ ¹ø° ¾à¹°Àº ¾ÆÁ÷ Àΰ£À» ´ë»óÀ¸·Î Å×½ºÆ®µÇÁö ¾Ê¾ÒÁö¸¸ ±âÁ¸ Wave ¾à¹°¿¡ ´ëÇÑ ÀÚ°ÝÀÌ ¾ø´Â »ç¶÷µé¿¡°Ô Ãß°¡ Èñ¸ÁÀ» Á¦°øÇÕ´Ï´Ù. 2019³â¿¡´Â ù ¹ø° µÎ ¹øÀÇ Wave ½ÃÇè¿¡¼­ Àΰ£ ¾ÈÀü ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÑ ¿¹ºñ ¾÷µ¥ÀÌÆ®¿Í ¼¼ ¹ø° ASO¸¦ °³¹ßÇÏ´Â ÇÁ·Î±×·¥¿¡ ´ëÇÑ ÀÚ¼¼ÇÑ ³»¿ëÀ» µéÀ» ¼ö Àֱ⸦ ¹Ù¶ø´Ï´Ù.


# P-T-C°¡ ¹«¾ùÀΰ¡¿ä?


ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡¸¦ ³·Ãß´Â °ÍÀº ASO¸¸ÀÌ ¾Æ´Õ´Ï´Ù. ¿Ã °¡À» ºñ¿£³ª¿¡¼­ ¿­¸° European Huntington's Disease Network ȸÀÇ¿¡¼­ PTC TherapeuticsÀÇ Anu Bhattacharyya´Â EHDN ûÁß¿¡°Ô ÀÚ½ÅÀÇ È¸»ç¿¡¼­ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Â Èï¹Ì·Î¿î ÁøÀü¿¡ ´ëÇØ ¾÷µ¥ÀÌÆ®Çß½À´Ï´Ù.


PTCÀÇ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀº Wave ¹× Ionis/RocheÀÇ ASO Á¢±Ù ¹æ½Ä°ú ¿ÏÀüÈ÷ ´Ù¸¨´Ï´Ù. ´Ù¸¥ ¸ðµç ÇÁ·Î±×·¥Àº ³ú³ª ôÁÖ¿¡ ÁÖ»çÇÏ´Â °Í°ú °ü·ÃÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÛµ¿ÇÑ´Ù¸é °¡Ä¡°¡ ÀÖÁö¸¸ ±Ã±ØÀûÀ¸·Î º¸°íÀÚ ÇÏ´Â °Íº¸´Ù ÈξÀ ´õ ħ½ÀÀûÀÔ´Ï´Ù. PTC´Â ¿¬±¸ÀÚµéÀÌ ÇåÆÃƾ ¸Þ½ÅÀú RNAÀÇ ¼öÄ¡¸¦ ³·Ãß±â À§ÇØ ¾Ë¾àÀ¸·Î º¹¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¾à¹°À» ÀǹÌÇÏ´Â **¼ÒºÐÀÚ**¶ó°í ºÎ¸£´Â °ÍÀ» °³¹ßÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ¸î ³â Àü¸¸ Çصµ ÀÌ°ÍÀº °ø»ó°úÇÐ ¼Ò¼³Ã³·³ º¸¿´À» °ÍÀÔ´Ï´Ù. ±×·¯³ª ¸î¸î ȸ»ç¿¡¼­´Â ÀÌ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀÌ È¿°ú°¡ ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î º¸ÀÌ´Â ½ÇÇè ¾à¹°À» ¼³¸íÇß½À´Ï´Ù.


PTC´Â ƯÁ¤ ¸Þ½ÅÀú RNA¸¦ ¹æÇØÇÏ´Â ÀÌ »õ·Î¿î Á¢±Ù ¹æ½ÄÀ» °³¹ßÇϴ ȸ»çÀÇ ÃÖÀü¼±¿¡ ÀÖÀ¸¸ç HD¿¡ ÁÖ¸ñÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×µéÀº ¼¼Æ÷¿¡¼­ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁú ¼öÁØÀ» °¨¼Ò½ÃÅ°´Â ¾à¹°À» °³¹ßÇß½À´Ï´Ù. óÀ½À¸·Î EHDN¿¡¼­ Bhattacharyya´Â ÀÌ·¯ÇÑ ¾à¹°ÀÌ »ì¾ÆÀÖ´Â ÁãÀÇ ³ú¿¡¼­µµ ÀÛ¿ëÇÑ´Ù´Â »ç½ÇÀ» ¹àÇû½À´Ï´Ù.


ÀÌ°Í¿¡ ´ëÇØ Æ¯È÷ ¸ÚÁø Á¡Àº ¾Ë¾àÀ¸·Î º¹¿ëÇÏ´Â ¾à¹°ÀÌ ÁÖ»çµÈ ¾à¹°º¸´Ù ÀûÀº ¾çÀ¸·Î ³úÀÇ ÇåÆÃƾÀ» °¨¼Ò½ÃŲ´Ù ÇÏ´õ¶óµµ ¿©ÀüÈ÷ Á¤¸» À¯¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß´Â ¾àÀº ´õ °­·ÂÇÑ ¾à¹°ÀÇ Ã´Ãß Áֻ簡 1~2°³¿ùÀÌ ¾Æ´Ñ 6~12°³¿ù¸¶´Ù ÇÊ¿äÇÒ ¼ö ÀÖÀ½À» ÀǹÌÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


PTCÀÇ ÇÁ·Î±×·¥Àº ¾ÆÁ÷ µ¿¹° ½ÇÇè ÁßÀ̱⠶§¹®¿¡ Ionis/Roche ¹× Wave ÇÁ·Î±×·¥º¸´Ù Ãʱ⠴ܰ迡 ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª ÇâÈÄ ½ÃÇè¿¡¼­ ¾ÈÀüÇÏ°í È¿°úÀûÀÎ °ÍÀ¸·Î ÀÔÁõµÈ´Ù¸é ÁøÁ¤ÇÑ ÀÌÁ¡À» Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÁøÁ¤À¸·Î Èï¹Ì·Î¿î Á¢±Ù ¹æ½ÄÀÔ´Ï´Ù. ±×¸®°í PTC´Â ¹Ì·¡¸¦ °èȹÇÏ°í ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î º¸ÀÔ´Ï´Ù. Bhattacharyya´Â EHDN¿¡¼­ ûÁß¿¡°Ô PTC°¡ 2020³â¿¡ Àΰ£¿¡ ´ëÇÑ ¾ÈÀü¼º ¿¬±¸¸¦ ½ÃÀÛÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î Çß´Ù°í ¸»Çß½À´Ï´Ù. Èï¹Ì·Ó°Ôµµ PTC´Â ±ÙÀÌ¿µ¾çÁõ¿¡ ´ëÇØ ½ÂÀÎµÈ µÎ °¡Áö °æ±¸¿ë ¾à¹°, À¯Àü ½Å°æ°è Áúȯ.


# º¸ÀÌÀú


À̹ø °¡À»¿¡ ¿­¸®´Â ¶Ç ´Ù¸¥ ȸÀÇÀÎ À¯·´ À¯ÀüÀÚ ¼¼Æ÷ Ä¡·á ÇÐȸ ȸÀÇ¿¡¼­ ¿ì¸®´Â Voyager Therapeutics·ÎºÎÅÍ Èï¹Ì·Î¿î ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ ¶Ç Çϳª ¾ò¾ú½À´Ï´Ù. Voyager´Â **À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ý**À» »ç¿ëÇÏ¿© ÇåÆÃÅϺ´À» ºñ·ÔÇÑ ³ú ÁúȯÀ» Ä¡·áÇÏ´Â µ¥ ÁÖ·ÂÇÏ´Â »ý¸í°øÇРȸ»çÀÔ´Ï´Ù.


À¯ÀüÀÚ Ä¡·á´Â ASO³ª ÀúºÐÀÚ ¾à¹°°ú´Â ¸Å¿ì ´Ù¸£°Ô ÀÛ¿ëÇÕ´Ï´Ù. À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ýÀº »õ·Î¿î À¯Àü Á¤º¸¸¦ ¼¼Æ÷(ÀÌ °æ¿ì ³ú ¼¼Æ÷)¿¡ Àü´ÞÇϱâ À§ÇØ ÀÛ°í ¹«ÇØÇÑ ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ ÀÇÁ¸ÇÕ´Ï´Ù. ¹ÙÀÌ·¯½º´Â ¼¼Æ÷¿¡ ÀáÀÔÇÏ´Â µ¥ ¸Å¿ì ´É¼÷ÇϹǷΠ¿µ¸®ÇÑ ¿¬±¸ÀÚµéÀº À¯ÀÍÇÑ °ÍÀ» ½ÅüÀÇ ´Ù¸¥ ¼¼Æ÷¿¡ Àü´ÞÇϵµ·Ï ¼ÓÀÌ´Â ¹æ¹ýÀ» ¾Ë¾Æ³Â½À´Ï´Ù.


ÀÌ °æ¿ì VoyagerÀÇ ¿¬±¸¿ø ÆÀÀº Huntingtin mRNA¸¦ ã¾Æ Æı«Çϴ Ưº°ÇÑ RNA Á¶°¢À» ¸¸µå´Â ¹æ¹ýÀ» ³ú ¼¼Æ÷¿¡ Áö½ÃÇÏ´Â ÁöħÀ» Àü´ÞÇÏ´Â ¸ÂÃãÇü ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ±¸ÃàÇß½À´Ï´Ù. ½ÇÁ¦·Î, ¹ÙÀÌ·¯½º´Â À§¿¡¼­ ³íÀÇÇÑ ASO¿Í °°ÀÌ ÀÛµ¿ÇÏ´Â ¾à¹°À» ¸ÅÀÏ °ø±ÞÇϵµ·Ï ¼¼Æ÷¸¦ °øÀåÀ¸·Î ÀçÇÁ·Î±×·¡¹ÖÇÕ´Ï´Ù.


ÀÌ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀº Ä¡·á¸¦ ÇÑ ¹ø¸¸ ¼öÇàÇÏ¸é µÈ´Ù´Â Å« ÀÌÁ¡ÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÏ´Ü Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀ¸¸é ³ú ¼¼Æ÷´Â ÀÌ·ÐÀûÀ¸·Î ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß´Â ºÐÀÚ¸¦ ¹«±âÇÑ »ý»êÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¾ÈÀüÇÏ°í È¿°úÀûÀ̶ó¸é ¸Å´Þ ô¼ö¾×À» ÁÖ»çÇϰųª ½ÉÁö¾î ¸ÅÀÏ ¾àÀ» º¹¿ëÇÏ´Â °Íº¸´Ù ÈξÀ ³ªÀ» °ÍÀÔ´Ï´Ù.


±×·¯³ª ÀÌ Á¢±Ù ¹æ½Ä¿¡´Â ¸î °¡Áö ÀáÀçÀûÀÎ ´ÜÁ¡ÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ù° - ÀÌ ´Ü°è¿¡¼­ ¿¹ÃøÇÒ ¼ö ¾ø´Â ¾î¶² ¹æ½ÄÀ¸·Îµç ¾ÈÀüÇÏÁö ¾ÊÀº °ÍÀ¸·Î ÆǸíµÉ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×¸®°í Ä¡·á´Â µÇµ¹¸± ¼ö ¾ø±â ¶§¹®¿¡ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ½ÇÇè¿¡¼­´Â ¾ÈÀü¼º¿¡ °¢º°ÇÑ ÁÖÀÇ°¡ ÇÊ¿äÇÕ´Ï´Ù. µÑ°, ÀÌ ÇØÅ·µÈ ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ÀÛÀº ÁãÀÇ ³ú¿¡ ÀÖ´Â ´ëºÎºÐÀÇ ¼¼Æ÷¿¡ ¿Å±â´Â °ÍÀº ¸Å¿ì ½±Áö¸¸ Àΰ£ÀÇ ³ú¿¡ ÀÖ´Â 860¾ï °³ÀÇ ´º·±¿¡ ÇÏ´Â °ÍÀº ÈξÀ ´õ ±î´Ù·Ó½À´Ï´Ù.


ÀÌ°ÍÀÌ º¸ÀÌÀú °úÇÐÀÚµéÀÇ À̹ø ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ ƯÈ÷ Èï¹Ì·Ó°Ô ¸¸µå´Â ÀÌÀ¯ÀÔ´Ï´Ù. ±×µéÀº ¿ì¸® Àڽſ¡ ÈξÀ ´õ °¡±î¿î Å©°í º¹ÀâÇÑ µÎ³ú¸¦ °¡Áø ¿ø¼þÀÌ¿¡¼­ ¼öÇàµÈ ½ÇÇè¿¡ ´ëÇØ º¸°íÇß½À´Ï´Ù. º¸ÀÌÀú(Voyager)´Â ±íÀº ³ú ±¸Á¶¿Í ÇÇÁú(³úÀÇ ÁÖ¸§Áø ¹Ù±ùÂÊ ºÎºÐ) ¸ðµÎ ¿ø¼þÀÌ ³úÀÇ ¸Å¿ì Å« ºÎºÐ¿¡ ¹ÙÀÌ·¯½º°¡ ÆÛÁöµµ·Ï µ½´Â ¿Ü°úÀû ±â¼úÀ» °³¹ßÇß½À´Ï´Ù.


Voyager°¡ ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â ½ÉÃþ ³ú ±¸Á¶´Â ASO ¾à¹°¿¡ ÀÇÇØ »ó´ëÀûÀ¸·Î Á¦´ë·Î µµ´ÞÇÏÁö ¸øÇÏÁö¸¸ HD¿¡¼­´Â Áß¿äÇÑ ¿ªÇÒÀ» Çϱ⠶§¹®¿¡ ÀÌ°ÍÀº ƯÈ÷ Áß¿äÇÑ ¹ßÀüÀÔ´Ï´Ù. º¸ÀÌÀúÀÇ ½ÇÇèÀº ¶ÇÇÑ ¿ø¼þÀÌ ÇåÆÃƾ À¯ÀüÀÚÀÇ ¸Å¿ì ¿ì¼öÇÑ ¾ïÁ¦¸¦ º¸¿©ÁÝ´Ï´Ù. ±íÀº ³ú ±¸Á¶¿¡¼­ ¾à 2/3, ¿ÜºÎ ÇÇÁú ³ú ¼¼Æ÷¿¡¼­ ¾à 1/3ÀÌ °¨¼ÒÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ´Â »ó´çÇÑ °¨¼ÒÀ̸ç Àΰ£ HD ȯÀÚ¿¡¼­ À¯»çÇÑ °á°ú¸¦ ¾ò´Â °ÍÀÌ ½ÇÁúÀûÀÎ ÀÌÁ¡À» Á¦°øÇÒ ¼ö Àֱ⸦ Èñ¸ÁÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


Ionis/Roche ½ÃÇè°ú ¸¶Âù°¡Áö·Î Voyager°¡ ±¸»óÇÑ °æ·Î´Â HD À¯ÀüÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ ¹× Á¤»ó »çº»À» ¸ðµÎ ÁÙÀÌ´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ°Í°ú ±×µéÀÇ Ä¡·á°¡ Àü´ÞµÈ ÈÄ¿¡ Áß´ÜµÉ ¼ö ¾ø´Ù´Â »ç½ÇÀ» °¨¾ÈÇÒ ¶§, ÀÌ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀº ¸Å¿ì ½ÅÁßÇÑ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀ» ¿ä±¸Çϸç, ÀÌ´Â ±×µéÀÌ ÀÌ ¸ðµç ¿ø¼þÀÌ ¿¬±¸¿¡¼­ ÃëÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î º¸ÀÔ´Ï´Ù.


# Áý¿¡ °¡Á®°¡


ÁøÇàÁßÀÎ Ionis/Roche/Genentech ¿¬±¸¿¡ ´ëÇØ HD Ä¿¹Â´ÏƼ¿¡¼­ ¸¹Àº Á¤´çÇÑ ÈïºÐÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. HDBuzz¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ ¸ðµç »ç¶÷ÀÌ ÀÌ ¿¬±¸¿¡ Âü¿©ÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç HD ȯÀÚ¿¡°Ô ¾à°£ÀÇ ÀÌÁ¡À» Á¦°øÇÒ ¼ö Àֱ⸦ Èñ¸ÁÇÕ´Ï´Ù. ±×·¯³ª ÀÌ·¯ÇÑ ÃÖ±ÙÀÇ ¹ßÀüÀÌ º¸¿©ÁÖµíÀÌ ÀÌ µµ½ÃÀÇ À¯ÀÏÇÑ °ÔÀÓÀº ¾Æ´Õ´Ï´Ù. ±×´ÙÁö ¸ÖÁö´Â ¾ÊÁö¸¸ Å« ÀáÀçÀû ÀÌÁ¡À» Á¦°øÇÏ´Â Huntingtin ÀúÇÏ¿¡ ´ëÇÑ ´Ù¸¥ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù.


¿ä¾àÇÏÀÚ¸é, ȯÀÚ¿¡°Ô ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß´Â ASO¸¦ »ç¿ëÇÑ µÎ °¡Áö ÁøÇà ÁßÀÎ ½ÃÇè ÇÁ·Î±×·¥ÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. Çϳª´Â HD À¯ÀüÀÚ(Roche/Genentech)ÀÇ µÎ º¹»çº»À» ¸ðµÎ ´ë»óÀ¸·Î ÇÏ¸ç ¾ÈÀü¼º Å×½ºÆ®¸¦ Åë°úÇßÀ¸¸ç °ð È¿´É Å×½ºÆ®¸¦ ¹Þ°Ô µË´Ï´Ù. ´Ù¸¥ Çϳª´Â µ¹¿¬º¯ÀÌ À¯ÀüÀÚ(Wave)¸¸À» Ç¥ÀûÀ¸·Î Çϸç ÇöÀç ¾ÈÀü¼º Å×½ºÆ®¸¦ ¹Þ°í ÀÖ´Ù. ±× µÚ¿¡ ¿ì¸®´Â ÀÎü ½ÇÇè(Voyager ¹× ±âŸ)À» ÁغñÇϱâ À§ÇØ ±¤¹üÀ§ÇÑ ¾ÈÀü¼º ¿¬±¸¸¦ ÁøÇà ÁßÀÎ ´ÜÀÏ ¼¦ À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ý ½ÇÇè°ú Á¤¸» »õ·Î¿î ¼ÒºÐÀÚ Á¢±Ù ¹æ½Ä(PTC)À» º¸À¯ÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù.


¿©·¯ °ñÀ» Áö¿øÇÏ´Â °ÍÀº ÇÑ ¹ßÀÇ ¼º°ø °¡´É¼ºÀ» ³ôÀÏ »Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó **Çϳª ÀÌ»ó**ÀÇ ±âȸµµ Á¦°øÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ´Â ¾à¹° Á¶ÇÕÀ» »ç¿ëÇÏ¿© °¡´ÉÇÑ °¡Àå ³·Àº À§Çè¿¡ ´ëÇØ ÃÖ´ëÀÇ ÀÌÁ¡À» Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖ´Â °¨Áú³ª´Â ¹Ì·¡¸¦ Á¦°øÇÕ´Ï´Ù. Á¶ÇÕ Á¢±Ù¹ýÀº HIV, ¾Ï ¹× ´ç´¢º´°ú °°Àº ´Ù¸¥ Áúº´¿¡ ´ëÇØ ¼º°øÀûÀÎ °ÍÀ¸·Î ÀÔÁõµÇ¾ú½À´Ï´Ù. °³¹ß ÁßÀÎ ¾à¹°°ú È¿°ú°¡ ÀÖ´Â ¾à¹°¿¡ °üÇؼ­´Â ´õ ¸¹Àº °ÍÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù.

[ »õ±Û | ´ä±Û | ¼öÁ¤ | »èÁ¦ ] [ ¸ñ·Ï ]
[ ÃѰԽù° : 120 | page : 6 ]
[ Á¤·ÄÁ¶°Ç : µî·ÏÀÏ | Á¶È¸  ]
¼ø¹ø Á¦¸ñ Á¶È¸ ÆÄÀÏ µî·ÏÀÏ ÀÛ¼ºÀÚ
60   Ionis¿Í RocheÀÇ ÃÖ½ÅÀÇ huntingtin-Á¦°Å ¿¬±¸¿¡ °üÇÑ HDSAÀÇ Q & A 596 21/12/29 ¿î¿µÀÚ  
59   ÇåÆÃÅϺ´ ½Å¾à Çã°¡ÀýÂ÷¸¦ ºü¸£°Ô Çϱâ À§ÇÑ »õ·Î¿î Çù·Â 538 21/12/20 ¿î¿µÀÚ  
58   óÀ½¿£ µ¹¸®, ÀÌÁ¦´Â ¾Æ±â µÅÁö°¡; »õ·Î¿î ÇåÆÃÅϺ´ Knock-in µÅÁö ¸ðµ¨... 545 19/05/13 ¿î¿µÀÚ  
57   Enroll-HD¿¡ HDBuzz µî·Ï 464 19/04/07 ¿î¿µÀÚ  
56   HuntingtonÀÇ Áúº´ Ä¡·á ȸÀÇ 2020 - 2ÀÏÂ÷ÀÔ´Ï´Ù 529 20/01/29 ¿î¿µÀÚ  
55   HuntingtonÀÇ Áúº´ Ä¡·á ȸÀÇ 2020 - 1ÀÏÂ÷ÀÔ´Ï´Ù. 498 20/01/20 ¿î¿µÀÚ  
54   »õ·Î¿î ºÐÀÚ°¡ ½ÇÇè½Ç ¸ðµ¨¿¡¼­ HuntingtonÀÇ Áúº´ º¯À̸¦ ¿ªÀü ½Ãų ¼ö... 764 22/01/11 ¿î¿µÀÚ  
53   COVID-19´Â Huntington Áúº´ °¡Á· ¹× HD ¿¬±¸¿¡ ¾î¶² Àǹ̰¡ ÀÖ½À´Ï±î? 726 22/01/04 ¿î¿µÀÚ  
52   ÀþÀ½ÀÇ »ù: HTT ´Ü¹éÁúÀº ÀþÀº »óŸ¦ À¯ÁöÇÔÀ¸·Î½á ´º·±À» ȸº¹½Ãŵ´Ï 759 22/02/26 ¿î¿µÀÚ  
51   HD Young Adult Study´Â ´«¿¡ ¶ç´Â º¯È­°¡ ÀÖ´Â Áõ»óÀÌ ¾ø´Â ÁöÁ¡À» Á¤ 754 22/02/20 ¿î¿µÀÚ  
50   ´Ù¸¥ ¼¼Æ÷ À¯ÇüÀ» ´º·±À¸·Î º¯È¯ÇÏ´Â °Í 782 22/02/12 ¿î¿µÀÚ  
49   HD ¹× È÷½ºÅ¸¹Î: ½ºÆ®·¹½º ¹Þ´Â ³ú ´ëÈ­¸¦ ÀáÀç¿ì±â À§ÇØ È¥¼º ¼ö¿ëü¸¦... 732 22/02/02 ¿î¿µÀÚ  
48   À¯ÀüÀÚ ÆíÁý ±â¼úÀÎ CRISPRÀ» °æ°èÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. 485 19/07/23 ¿î¿µÀÚ  
47   ÆÀÀ¸·Î¼­ °°ÀÌ ÀÛ¾÷ÇÕ´Ï´Ù. ³ú ¹ß´ÞÀÇ º¯È­´Â ÀϺΠ³ú ºÎÀ§°¡ °ÔÀ»·¯Áú 417 19/12/23 ¿î¿µÀÚ  
46   À¯ÀüÀÚ°¡ ºÒ¾ÈÁ¤ ÇÒ ¶§ : HD¿¡¼­ ü¼¼Æ÷ÀÇ ºÒ¾ÈÁ¤¼ºÀÇ Ç¥Àû 511 19/11/15 ¿î¿µÀÚ  
45   Signal ¿¬±¸ÀÇ ½½Ç ¼Ò½Ä : pepinemabÀº ÇåÆÃÅϺ´ Áõ»ó¿¡ ¿µÇâÀ» ÁÖÁö 522 19/10/02 ¿î¿µÀÚ  
44   ´Ù¸¥ ½Å°æÁúȯ¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·á¾à¹°ÀÌ ÇåÆÃÅÏ º´ ȯÀÚ¿¡°Ôµµ È¿°ú°¡ ÀÖÀ» ¼ö... 537 19/08/01 ¿î¿µÀÚ  
43   Huntington Study Group (HSG) 2020 ¿¬·Ê ÄÁÆÛ·±½º : ÇåÆÃÅÏ Áúº´ÀÇ ÁÖ 495 20/03/11 ¿î¿µÀÚ  
42   Huntington Study Group (HSG) 2020 ¿¬·Ê ÄÁÆÛ·±½º : ÇåÆÃÅÏ Áúº´ÀÇ ÁÖ 500 20/03/11 ¿î¿µÀÚ  
41   HD Ä¡·á ¼³°è¸¦ À§ÇÑ DNA º¹±¸ÀÇ ¾îµÎ¿î¸éÀ» ¹àÈ÷´Ù 501 19/09/08 ¿î¿µÀÚ  

1 2 3 4 5 6 [ »õ±Û | óÀ½¸ñ·Ï | ¸ñ·Ï ]  
´Üü¸í : ÇåÆÃÅϺ´ ȯ¿ìȸ   ÁÖ¼Ò : ¼­¿ï½Ã Á¾·Î±¸ ¿¬°Çµ¿ ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø  

Copyright¨Ï by huntington.co.kr All rights reserved.    webmaster  °³ÀÎÁ¤º¸ Ãë±Þ¹æħ