³ª´®ÅÍ
°øÁö»çÇ×
ÀÇÇÐÁ¤º¸
º¹ÁöÁ¤Ã¥
ȯ¿ìȸ¼Ò½Ä
ȸºñ ¹× ÈÄ¿ø±Ý ³³ºÎ³»¿ª
ÇåÆÃÅϺ´ ¸Þ´º¾ó
HOME > ³ª´®ÅÍ > ÀÇÇÐÁ¤º¸

ÀÛ¼ºÀÚ
huntington [ÀÛ¼ºÀÏ : 2020-03-21 13:19:46 ]   
Á¦¸ñ ·Î½´, 'ÁßÃßÀûÀÎ' ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ¿¬±¸ ¼¼ºÎ»çÇ× ¹ßÇ¥

ÇåÆÃÅϺ´À» ÀÏÀ¸Å°´Â ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÇ »ý»êÀ» ÁÙÀÌ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â ÇåÆÃƾ ÀúÇÏÁ¦ ºÐ¾ß¿¡¼­ ¾öû³­ ¹ßÀüÀÌ ÀϾ´Â ½Ã±âÀÔ´Ï´Ù. Áö³­ ÁÖ EHDN(European Huntington's Disease Network) ȸÀÇ¿¡¼­ Roche´Â Ionis-HTTRx·Î ´õ Àß ¾Ë·ÁÁø ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ¾à¹°ÀÎ RG6042¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ *ÁßÃß* ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÑ È®°íÇÑ ¼¼ºÎ »çÇ×À» ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. ±×·¡¼­ ¿ì¸®´Â ÀçÆÇ¿¡ ´ëÇØ ¹«¾ùÀ» ¾Ð´Ï±î?


# ÇåÆÃƾ ÀúÇ϶õ?


ù°, ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·áÁ¦·Î¼­ÀÇ ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ¿¡ ´ëÇÑ °£·«ÇÑ ¿ä¾àÀÔ´Ï´Ù. HD¿¡¼­ ³ú ¼Õ»óÀº µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃƾÀ̶ó´Â ÇØ·Î¿î ´Ü¹éÁú¿¡ ÀÇÇØ ¹ß»ýÇÑ´Ù´Â °ÍÀ» ±â¾ïÇϽʽÿÀ. HD À¯ÀüÀÚ(¶§·Î´Â **huntingtin** À¯ÀüÀÚ¶ó°íµµ ÇÔ)´Â Huntingtin ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µé±â À§ÇÑ ·¹½ÃÇÇÀÔ´Ï´Ù.


¼¼Æ÷°¡ ´õ ¸¹Àº ƯÁ¤ ´Ü¹éÁú, ¿¹¸¦ µé¾î ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» ÇÊ¿ä·Î ÇÒ ¶§, ±×°ÍÀº RNA¶ó°í ÇÏ´Â ¾à°£ ´Ù¸¥ È­ÇÐ ¹°ÁúÀ» »ç¿ëÇÏ¿© ÀÛ¼ºµÈ ¸Þ½ÅÀú ºÐÀÚÀÎ À¯ÀüÀÚÀÇ ÀÏÁ¾ÀÇ ½ºÅ©·¡Ä¡ º¹»çº»À» ¸¸µì´Ï´Ù. ÀÌ RNA°¡ ¸Þ½ÃÁö¸¦ Àü´ÞÇϱ⠶§¹®¿¡ °úÇÐÀÚµéÀº ±×°ÍÀ» **¸Þ½ÅÀú RNA** ¶Ç´Â mRNA¶ó°í ºÎ¸¨´Ï´Ù. À¯ÀüÀÚ¿¡¼­ ¸Þ½ÅÀú, ´Ü¹éÁú¿¡ À̸£±â±îÁö ÀÌ »ç½½ÀÌ ²÷¾îÁö¸é ¼¼Æ÷´Â ƯÁ¤ ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µéÁö ¾ÊÀ» °ÍÀÔ´Ï´Ù.


ÀÌ°ÍÀº ÇåÆÃƾ ¸Þ½ÅÀú RNA¸¦ Ç¥ÀûÀ¸·Î ÇÏ°í ¼¼Æ÷¿¡ À̸¦ ¹«½ÃÇϰųª »èÁ¦Çϵµ·Ï Áö½ÃÇÔÀ¸·Î½á HD Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ **ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ** Á¢±Ù ¹æ½ÄÀÔ´Ï´Ù. ¸Þ½ÃÁö°¡ Àû°í ´Ü¹éÁúÀÌ Àû½À´Ï´Ù.


´ëºÎºÐÀÇ HD ¿¬±¸ÀÚµéÀº ÀÌ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀÌ ¸Å¿ì Èï¹Ì·Ó´Ù°í »ý°¢ÇÕ´Ï´Ù. »ó½Ä°ú ¼ö¸¹Àº µ¿¹° ¿¬±¸¿¡ µû¸£¸é µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» ÁÙÀ̰ųª Á¦°ÅÇϸé HD Áõ»óÀÇ ½É°¢¼ºÀ» ÁÙÀÏ ¼ö Àֱ⠶§¹®ÀÔ´Ï´Ù.


# ÇåÆÃÅϺ´ÀÇ ASO


ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ºÐ¾ßÀÇ Ãʱ⠸®´õ´Â Ķ¸®Æ÷´Ï¾Æ Ä®Áî¹èµå¿¡ ÀÖ´Â Ionis Pharmaceuticals¶ó´Â »ý¸í°øÇРȸ»çÀÔ´Ï´Ù. ¼ö½Ê ³â¿¡ °ÉÃÄ ±×µéÀº **¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°í´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀ̵å**¶ó°í ºÒ¸®´Â Á¢±Ù ¹æ½ÄÀ» °³¹ßÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ Á¢±Ù ¹æ½ÄÀº ¼¼Æ÷ ³»ºÎ¿¡ ¶°´Ù´Ï´Â ÇϳªÀÇ Æ¯Á¤ ¸Þ½ÅÀú RNA¸¸ ÀνÄÇϵµ·Ï ÇÁ·Î±×·¡¹ÖµÈ ½ÉÇÏ°Ô º¯ÇüµÈ DNA À¯»ç ºÐÀÚÀÔ´Ï´Ù.


ÀÌ·¯ÇÑ ASO°¡ ÇÁ·Î±×·¥µÈ Ç¥Àû¿¡ ´Þ¶óºÙÀ¸¸é ¼¼Æ÷°¡ À̸¦ Æı«ÇÏ¿© ÇϳªÀÇ Æ¯Á¤ ¸Þ½ÅÀú RNA ¼öÁØÀ» ±ØÀûÀ¸·Î °¨¼Ò½Ãŵ´Ï´Ù. Àü·ÉÀÌ Àû´Ù´Â °ÍÀº ÇåÆÃƾ À¯ÀüÀÚÀÇ À¯ÀüÀÚ Äڵ尡 DNA¿¡ ¿©ÀüÈ÷ Á¸ÀçÇÔ¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ´Ü¹éÁúÀÌ Àû´Ù´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù.

µ¿¹° ½ÇÇèÀÇ ¼º°øÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î Ionis´Â 2015³â¿¡ ½ÃÀÛµÈ 46¸íÀÇ ¿ë°¨ÇÑ HD ÀÚ¿ø ºÀ»ç ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Ãʱ⠿¬±¸¸¦ ÁÖµµÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ ¼Ò±Ô¸ð ¿¬±¸´Â **HTTRx**¶ó´Â ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ¾à¹°ÀÌ ¾ÈÀüÇÑÁö ¿©ºÎ¸¦ È®ÀÎÇϱâ À§ÇÑ ¸ñÀûÀ¸·Î¸¸ ¼³°èµÇ¾ú½À´Ï´Ù. HTTRx Ä¡·á´Â ½Å°æ°è¿¡¼­ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁú »ý»êÀ» °¨¼Ò½ÃÄ×½À´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â ³ú Á¶Á÷ »ùÇÃÀ» äÃëÇÒ ¼ö ¾øÁö¸¸ ³ú¸¦ °¨½Î°í Àִ ô¼ö¾×¿¡¼­ µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÇ ¼öÁØÀ» ÃøÁ¤ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


[HDBuzz¿¡¼­ ³íÀÇ](/249), 2017³â 12¿ù Ionis¿Í ÆÄÆ®³Ê Roche´Â ½ÃÇèÀÌ ¼º°øÀûÀ̾ú´Ù°í ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. ³î¶ø°Ôµµ, ¸Å´Þ ô¼ö¾× Áֻ簡 ÇÊ¿äÇßÀ½¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í 46¸íÀÇ È¯ÀÚ Áß ´©±¸µµ ¿¬±¸¸¦ Áß´ÜÇÏÁö ¾Ê¾Ò½À´Ï´Ù. ±×¸®°í ÈξÀ ´õ ³î¶ø°Ôµµ, HTTRx·Î Ä¡·áÇϸé ô¼ö¾×¿¡¼­ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁú ¼öÁØÀÌ ÇöÀúÇÏ°Ô °¨¼ÒÇß½À´Ï´Ù.


·Î½´´Â ½ºÀ§½º¿¡ º»»ç¸¦ µÐ °Å´ë Á¦¾àȸ»ç·Î ¹Ì±¹ Áö»ç´Â Á¦³ÙÅØ(Genentech)ÀÌ´Ù. ù ¹ø° ½ÃÇèÀÇ ÁÁÀº ¼Ò½Ä°ú ÇÔ²² Roche´Â HTTRxÀÇ ´ÙÀ½ ½ÃÇèÀ» °èȹÇÏ°í À̲ø °ÍÀ̶ó°í È®ÀÎÇßÀ¸¸ç ÀÌ ½ÃÇèÀº ¾çµµÀÇ ÀÏȯÀ¸·Î **RG6042**·Î À̸§ÀÌ º¯°æµÇ¾ú½À´Ï´Ù. RG6042¿¡ ´ëÇÑ À̾߱⿡ Àͼ÷ÇØÁö½Ê½Ã¿À. ±×·¯³ª ÀÌ°ÍÀÌ ¿ì¸®°¡ ÁÙ°ð ÀÀ¿øÇØ ¿Â µ¿ÀÏÇÑ HTTRx ¾à¹°À̶ó´Â °ÍÀ» ±â¾ïÇϽʽÿÀ.



# È¿´É Å×½ºÆ®


¹°·Ð ¿¬±¸ÀÚ¿Í ÇåÆÃÅϺ´ Ä¿¹Â´ÏƼ ¸ðµÎ ô¼ö¾×ÀÇ ÀϺΠÃøÁ¤ ¼öÁØÀ» º¯°æÇÏÁö ¾Ê°í HDÀÇ ÁøÇàÀ» ´ÊÃß´Â µ¥ °ü½ÉÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª IonisÀÇ ¼º°øÀûÀÎ ¾ÈÀü¼º ¿¬±¸¿¡¼­´Â 46¸íÀÇ È¯ÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ 3°³¿ùÀÇ Åõ¾à ±â°£ÀÌ ÀÖ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ´Â Ä¡·á°¡ HD Áõ»ó¿¡ ¿µÇâÀ» ¹ÌÃÆ´ÂÁö ¿©ºÎ¸¦ ¸»Çϱ⿡´Â ³Ê¹« ª°í ³Ê¹« Àû½À´Ï´Ù.


ÀÌÁ¦ Ionis/RocheÀÇ ¾à¹°ÀÌ ´Ü¹éÁúÀ» ³·Ãß°í ¾ÈÀüÇÑ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µÀ¸¹Ç·Î Áö±Ý ¿ì¸®¿¡°Ô ÇÊ¿äÇÑ °ÍÀº RG6042°¡ ¼Óµµ¸¦ ´ÊÃß´ÂÁö ¿©ºÎ¸¦ °áÁ¤Çϱâ À§ÇØ **3»ó** ½ÃÇèÀ̶ó°í ÇÏ´Â ÈξÀ ´õ Å« ±×·ìÀÇ »ç¶÷µéÀ» ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ ´ë±Ô¸ð ¿¬±¸ÀÔ´Ï´Ù. ÇåÆÃÅϺ´ÀÇ ÁøÇà.


12¿ùºÎÅÍ ¿ì¸®´Â ÀÌ ´õ Å« ½ÃÇè¿¡ ´ëÇÑ ¹ßÇ¥¸¦ °£ÀýÈ÷ ±â´Ù¸®°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×¸®°í 9¿ù 16ÀÏ, ¿ì¸®´Â ±×°ÍÀ» ¾ò¾ú½À´Ï´Ù!


# GENERATION-HD1


2018³â À¯·´ ÇåÆÃÅϺ´ ³×Æ®¿öÅ©(EHDN) ȸÀÇ¿¡¼­ RocheÀÇ Scott SchobelÀº ´Ù°¡¿À´Â ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÑ Ã¹ ¹ø° °ø½Ä °³¿ä¸¦ ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. Æò°¡ÆÇ À̸§Àº **GENERATION-HD1**ÀÔ´Ï´Ù.


(GENERATION-HD1À̶ó´Â À̸§Àº *Global EvaluationN of Efficacy and safety of Roche/genentech Antisense OligoNucleotide for Huntington's Disease*¿¡¼­ µû¿Ô½À´Ï´Ù. ¾Æ¸¶µµ µÎ¹®Àھ ±â¾ïÇÏ´Â °ÍÀÌ °¡Àå ÁÁÀ» °ÍÀÔ´Ï´Ù...)


# »çÀÌÁî°¡ Áß¿äÇÏ´Ù


GENERATION-HD1Àº 2018³â ¸»¿¡ Ãâ½ÃµÇ¸ç 2019³â ÃÊ¿¡ ù ȯÀÚ°¡ µî·ÏµË´Ï´Ù. ¾à **15°³±¹**ÀÇ **80-90°³ »çÀÌÆ®**¿¡¼­ ÁøÇàµË´Ï´Ù.


ƯÁ¤ »çÀÌÆ® ¹ßÇ¥°¡ ¾ø¾ú½À´Ï´Ù. Áï, ƯÁ¤ Ŭ¸®´ÐÀ̳ª ½ÉÁö¾î ±¹°¡°¡ ¿¬±¸¸¦ ÁÖÃÖÇÒÁö ¿©ºÎ¿¡ ´ëÇÑ °ø°³ Á¤º¸°¡ ¾ÆÁ÷ ¾ø½À´Ï´Ù. ÇØ´ç Á¤º¸°¡ °ð Á¦°øµÉ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÕ´Ï´Ù.


**¸Å´ÏÆ佺Ʈ HD**°¡ ÀÖ´Â **660¸íÀÇ È¯ÀÚ**¸¦ µî·ÏÇÏ´Â ¸Å¿ì ´ë±Ô¸ð ¿¬±¸ÀÔ´Ï´Ù. 'Manifest HD'´Â ´Ü¼øÈ÷ HDÀÇ ÀÓ»ó ¡ÈÄ¿Í Áõ»óÀ¸·Î °ø½ÄÀûÀ¸·Î Áø´ÜµÈ »ç¶÷µéÀ» µî·ÏÇÑ´Ù´Â ÀǹÌÀ̸ç, µ¹¿¬º¯ÀÌ°¡ ÀÖÁö¸¸ ¸íÈ®ÇÑ Áõ»óÀÌ ¾ø´Â »ç¶÷µé(premanifest ¶Ç´Â prodromal HD)ÀÔ´Ï´Ù.


# ÀÚ°Ý


µÎ °¡Áö ÁÖ¿ä ÀÓ»ó °áÁ¤ÀÚ ¶Ç´Â Æ÷ÇÔ ±âÁØÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ù°, ȯÀÚ´Â "°ÉÀ» ¼ö ÀÖ°í" "¾ð¾îÀû"À̾î¾ß ÇÕ´Ï´Ù. Áï, °È°í ¸»ÇÒ ¼ö ÀÖ¾î¾ß ÇÕ´Ï´Ù. µÑ°, ±â´É Æò°¡¶ó°í ÇÏ´Â µ¶¸³ÀûÀÎ Å×½ºÆ®¿¡¼­ 70% ÀÌ»óÀÇ Á¡¼ö¸¦ ¹Þ¾Æ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ±×°ÍÀº ±×µéÀÌ ½º½º·Î ¾ÄÀ» ¼ö ÀÖ°í ¿ä¸®¿Í Ä® »ç¿ë°ú °°Àº "Á¦ÇѵÈ" °¡»ç ÀÏÀ» ¼öÇàÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÀÏ»óÀûÀÎ ±â´É ¼öÁØÀ» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù.


**À̵éÀº ÀÌÀü ½ÃÇ躸´Ù ÈξÀ ´õ ±¤¹üÀ§ÇÑ ÀÓ»ó Æ÷ÇÔ ±âÁØÀÔ´Ï´Ù**. ÀÌ ½ÃÇèÀº ÀÏ»óÀûÀÎ ±â´ÉÀÌ °ÅÀÇ Á¤»óÀÎ Ãʱâ HD·Î ¸Å¿ì ¾ö°ÝÇÏ°Ô Á¦ÇѵǾú½À´Ï´Ù.


**CAP Á¡¼ö**¶ó´Â °ÍÀÌ Æ¯Á¤ °ª ÀÌ»óÀ̾î¾ß ÇѴٴ ƯÁ¤ ¿ä±¸ »çÇ×µµ ÀÖ½À´Ï´Ù.


CAP Á¡¼ö´Â »ç¶÷ÀÇ ³ªÀÌ¿Í CAG ¹Ýº¹ ¼ö(ÇåÆÃÅϺ´À» À¯¹ßÇÏ´Â ºñÁ¤»óÀûÀÎ DNA ±æÀÌ)¸¦ °áÇÕÇÏ´Â °£´ÜÇÑ ¼öÇÐÀû ¹æ¹ýÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ Á¡¼ö´Â ´õ ½É°¢ÇÑ HD µ¹¿¬º¯ÀÌ(´õ ±ä CAG ¹Ýº¹)°¡ ÀÖ´Â »ç¶÷µéÀÌ ´õ ¾î¸° ³ªÀÌ¿¡ HD Áõ»óÀ» ³ªÅ¸³»´Â °æÇâÀÌ Àֱ⠶§¹®¿¡ »ç¿ëµË´Ï´Ù. µû¶ó¼­ »ç¶÷ÀÇ ½Ã°£ °æ°ú¿¡ µû¸¥ HD Áõ»óÀÇ ÁøÇàÀ» ÃßÀûÇÏ·Á¸é ¿¬·É°ú CAG Å©±â¸¦ ¸ðµÎ °í·ÁÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ÃÖ¼Ò CAP Á¡¼ö ¿ä±¸ »çÇ×À» ¼³Á¤ÇÏ¸é ¾à¹°ÀÇ ÀÌÁ¡À» °¡Àå Àß º¸¿©ÁÙ °¡´É¼ºÀÌ ÀÖ´Â »ç¶÷µé¿¡°Ô ½ÃÇèÀ» ÁýÁßÇÒ ¼ö ÀÖÀ¸¹Ç·Î °¡´ÉÇÑ ÇÑ ÀÛ°í ºü¸£°Ô ¸¸µì´Ï´Ù.


# ¿äÃß ÃµÀÚ°¡ ¸¹´Ù


½ÃÇè¿¡´Â ½ÃÇè Âü°¡ÀÚÀÇ ¾à 1/3ÀÎ **À§¾à** ¶Ç´Â ´õ¹Ì Ä¡·á ±×·ìÀÌ Æ÷ÇԵ˴ϴÙ. ÀÌ ±×·ìÀº **Çöó½Ãº¸ È¿°ú**¿¡ ´ëóÇÏ´Â µ¥ Àý´ëÀûÀ¸·Î ÇÊ¿äÇÕ´Ï´Ù. Áï, ¾à¹°ÀÌ È¿°ú°¡ ¾ø´õ¶óµµ ½ÃÇè¿¡ Âü¿©ÇÏ¸é ±âºÐÀÌ ÁÁ¾ÆÁö°í ±â´Éµµ ÁÁ¾ÆÁø´Ù´Â »ç½ÇÀÔ´Ï´Ù.


Âü°¡ÀÚÀÇ ³ª¸ÓÁö 2/3´Â È°¼º ¾à¹°À» ¹Þ´Â µÎ ±×·ìÀ¸·Î ³ª´¹´Ï´Ù. Ä¡·á ±×·ìÀÇ Àý¹ÝÀº ¸Å´Þ ¾àÀ», ³ª¸ÓÁö Àý¹ÝÀº °Ý¿ù·Î ¾à¹°À» ¹Þ°Ô µË´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº ¿ù°£ Åõ¿©¿Í µ¿ÀÏÇÑ È¿°ú°¡ ÀÔÁõµÈ´Ù¸é ´ú ÀÚÁÖ Ä¡·áÇÒ ¼ö Àֱ⠶§¹®¿¡ Èï¹ÌÁøÁøÇÕ´Ï´Ù.


±×·¯³ª ¸ðµç ±×·ìÀÇ ¸ðµç Âü°¡ÀÚ´Â 2³â µ¿¾È ¸Å´Þ ô¼ö¾×À» ÁÖÀÔÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. À§¾à ±×·ìÀº ¸Å´Þ À§¾à Áֻ縦 ¸ÂÀ» °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¿ù°£ ¾à¹° ±×·ìÀº ¸Å´Þ ¾à¹°À» ¹Þ°Ô µË´Ï´Ù. ±×¸®°í 2°³¿ù¿¡ ÇÑ ¹ø ±×·ìÀº ¾à¹°°ú À§¾à Áֻ縦 ¹ø°¥¾Æ °¡¸ç ÁøÇàÇÕ´Ï´Ù. Áï, ¾Æ¹«µµ ÀÚ½ÅÀÌ ÇÒ´çµÈ ±×·ìÀ» ¾Ë ¼ö ¾ø½À´Ï´Ù.


°á·Ð: ½ÃÇè¿¡ Âü¿©ÇÏ´Â ¸ðµç »ç¶÷Àº 2³â¿¡ °ÉÃÄ 25ȸ Á¤µµ ô¼ö õÀÚ ¹× ôÃß Áֻ縦 ¸Â¾Æµµ ±¦ÂúÀ» °ÍÀÔ´Ï´Ù.


# °á°ú Á¶Ä¡


½ÃÇèÀÇ ¼º°ø ¶Ç´Â ½ÇÆд ¹Ì±¹¿¡¼­ **ÃÑ ±â´É ¿ë·®** ôµµ ¶Ç´Â ÁÙ¿©¼­ TFC¶ó°í ÇÏ´Â °Í¿¡ ÀÇÇØ °áÁ¤µË´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº Áý¿¡¼­ ±âº»ÀûÀÎ Àǹ«¸¦ ¼öÇàÇÏ°í, ÀÏÇÏ°í, ½º½º·Î¸¦ µ¹º¼ ¼ö ÀÖ´Â °³ÀÎÀÇ ´É·ÂÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÏ´Â ¸Å¿ì °£´ÜÇÑ Æò°¡ ôµµÀÔ´Ï´Ù.


À¯·´¿¡¼­ ÀÌ ½ÃÇèÀº **º¹ÇÕ ÅëÇÕ ÇåÆÃÅϺ´ Æò°¡ ôµµ** ¶Ç´Â cUHDRS¶ó°í ÇÏ´Â ¾à°£ ´õ Á¤±³ÇÑ ÃøÁ¤À» »ç¿ëÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ Á¡¼ö´Â TFC, ¿òÁ÷ÀÓ Á¡¼ö ¹× ÀϺΠ»ç°í Å×½ºÆ®¸¦ °áÇÕÇÏ¿© HD Áõ»óÀÇ ´õ ³ÐÀº ¹üÀ§¸¦ °í·ÁÇÕ´Ï´Ù.


´Ù¸¥ ±¹°¡¿¡¼­ ´Ù¸¥ ³¡Á¡À» »ç¿ëÇÏ¿© ½ÃÇèÀ» ¼öÇàÇÏ´Â °ÍÀº ¾à°£ ÀÌ·ÊÀûÀÎ ÀÏÀÌÁö¸¸ Àü·Ê°¡ ¾ø´Â °ÍÀº ¾Æ´Õ´Ï´Ù. ±×·¯³ª ÀÌ·¯ÇÑ Á¡¼ö´Â ¸ðµÎ µ¿ÀÏÇÑ ±âº» ÇÁ·Î¼¼½º¸¦ ÃøÁ¤ÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç HD´Â ½Ã°£ÀÌ Áö³²¿¡ µû¶ó ¾ÇÈ­µÇ°í ÀÖÀ¸¸ç, ´Ù¸¥ ±ÔÁ¦ ±â°üÀº À̸¦ ÃøÁ¤ÇÏ´Â ÃÖ¼±ÀÇ ¹æ¹ý¿¡ ´ëÇØ ¼­·Î ´Ù¸¥ ÀÇ°ßÀ» °®°í ÀÖ´Â °ÍÀ¸·Î º¸ÀÔ´Ï´Ù. °á±¹, ¿ì¸®´Â ¾à¹°ÀÌ È¿°ú°¡ ÀÖ´Ù¸é µÎ Á¡¼ö°¡ °°Àº ¹æÇâÀ¸·Î ¿òÁ÷ÀÏ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù.


¸ðµç ȯÀÚ°¡ ½ÃÇè ù³¯¿¡ µî·ÏÇÏ´Â °ÍÀº ¾Æ´Ï¹Ç·Î °¢ Âü°¡ÀÚ°¡ 25°³¿ù µ¿¾È Âü¿©ÇÏ´Â ½ÃÇèÀº ½ÇÇàÇÏ´Â µ¥ ½Ã°£ÀÌ ¾à µÎ ¹è, ´õ ¿À·¡ °É¸± ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


# ÇÏÁö¸¸ Àá±ñ, ´õ ÀÖ½À´Ï´Ù


Roche´Â ¶ÇÇÑ HD ÁøÇà¿¡ ´ëÇÑ Áß¿äÇÑ Á¤º¸¸¦ Á¦°øÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â **Natural History Study**¶ó´Â ¶Ç ´Ù¸¥ ¿¬±¸¸¦ ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. ÃÖ´ë 100¸íÀÇ È¯ÀÚ°¡ µî·ÏµÇ¸ç, ÀÌ¹Ì ÁøÇà ÁßÀÎ RG6042ÀÇ Open-Label Extension ¿¬±¸ Âü°¡ÀÚ¿Í ÀÏÄ¡ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ °ø°³ ¶óº§ Âü°¡Àڴ ù ¹ø° ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÇ »ç¶÷µéÀ̸ç ÇöÀç´Â ¸ðµÎ Á¤±âÀûÀ¸·Î ¾àÀ» º¹¿ëÇÏ°í ÀÖÀ¸¹Ç·Î ÀÚ¿¬»ç ¿¬±¸´Â °ø°³ ¶óº§ ¿¬±¸¿¡¼­ ³ª¿À´Â »õ·Î¿î µ¥ÀÌÅ͸¦ ÀÌÇØÇÏ´Â µ¥ µµ¿òÀÌ µÉ °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¸ðµç °ÍÀÌ °èȹ´ë·Î ÁøÇàµÈ´Ù¸é, ÀÚ¿¬»ç ¿¬±¸ÀÇ Âü°¡Àڵ鿡°Ôµµ Á¤±âÀûÀÎ ¿äÃß ÃµÀÚ¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ¿© 15°³¿ù °£ÀÇ Âü¿© ÈÄ¿¡ °ø°³ Ä¡·á°¡ Á¦°øµÉ °ÍÀÔ´Ï´Ù.


# ±×¸®°í ´õ!


EHDN ȸÀÇ¿¡´Â Wave Life Sciences, PTC Therapeutics ¹× Uniqure¸¦ ºñ·ÔÇÑ ±âŸ Èï¹Ì·Î¿î ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ÇÁ·Î±×·¥¿¡ ´ëÇÑ ¾÷µ¥ÀÌÆ®°¡ Æ÷ÇԵǾú½À´Ï´Ù. EHDN 2018¿¡¼­ ÀÌ·¯ÇÑ Á¤º¸ ¹× ±âŸ °£´ÜÇÑ Á¤º¸¿¡ ´ëÇÑ ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ °ð Á¦°øÇÒ ¿¹Á¤ÀÔ´Ï´Ù.


# ÀÌÁ¦ ¹¹?


´Ü±â ¾ÈÀü¼º°ú ¼º°øÀûÀÎ ÇåÆÃƾ ÀúÇϸ¦ ÀÔÁõÇÑ Ã¹ ¹ø° ¿¬±¸¿¡ À̾î ÀÌÁ¦ ¿ì¸®´Â RG6042°¡ ÀÛµ¿ÇÏ´ÂÁö ¿©ºÎ¸¦ Áõ¸íÇϱâ À§ÇÑ 'ÁßÃß' ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÑ È®½ÇÇÑ ¼¼ºÎ Á¤º¸¿Í ±×°ÍÀÌ ÀϾ ¸Å¿ì ¸íÈ®ÇÑ ÀÏÁ¤À» °®°Ô µÇ¾ú½À´Ï´Ù.


GENERATION-HD1¿¡ Âü¿©ÇÏ´Â »ç¶÷µé ¾Õ¿¡´Â ¸Ö°íµµ Çè³­ÇÑ ±æÀÌ ÀÖÀ¸¸ç Âü¿©ÇÏ´Â °ÍÀº À°Ã¼ÀûÀ¸·Î³ª Á¤½ÅÀûÀ¸·Î Èûµç ÀÏÀÓÀ» ¸í½ÉÇÏ´Â °ÍÀÌ Áß¿äÇÕ´Ï´Ù.


ºÎµæÀÌÇÏ°Ô ¿©·¯ °¡Áö ÀÌÀ¯·Î Âü¿©ÇÏÁö ¸øÇÏ´Â ºÐµéµµ ¸¹À» °ÍÀÔ´Ï´Ù. ±× »ç¶÷µé¿¡°Ô´Â ¸Å¿ì ½Ç¸Á½º·¯¿ï ¼ö ÀÖÁö¸¸ **¾à¹°Àº Àü ¼¼°èÀÇ ÀÚ¿ø ºÀ»çÀÚ¿¡ ÀÇÇØ Å×½ºÆ®µÉ °ÍÀ̸ç** ½ÃÇèÀÇ ¸ñÀûÀº ¸ðµç »ç¶÷°ú ¹Ì·¡ ¼¼´ë¸¦ À§ÇØ ¾à¹°À» Å×½ºÆ®ÇÏ´Â °ÍÀÓÀ» ±â¾ïÇÏ´Â °ÍÀÌ Áß¿äÇÕ´Ï´Ù. °³Àο¡°Ô ¾àÀ» ÁÖÁö ¸¶½Ê½Ã¿À.


Áï, ÀÌ°ÍÀº ¾öû³­ ¼Ò½ÄÀÔ´Ï´Ù. ¼ö¹é ¸íÀÇ »ç¶÷µéÀÌ ¼ö³â°£ ¿¬±¸ÇÑ ³¡¿¡ ¸¶Ä§³» ÀÌ ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ¾à¹°ÀÎ RG6042¸¦ »ç¿ëÇÑ Ä¡·á°¡ HD Áõ»ó¿¡ µµ¿òÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ´ÂÁö ÀÌÇØÇÏ´Â ÀÏÁ¤ÀÌ ÀâÇû½À´Ï´Ù.


¿ì¸®´Â ÀÌ ¹ßÇ¥¿Í ´õ ÀϹÝÀûÀ¸·Î ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ºÐ¾ßÀÇ »óÅ¿¡ ´ëÇØ ¸Å¿ì ±â»Ú°Ô »ý°¢ÇÕ´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â HD Ä¿¹Â´ÏƼ ȸ¿øµéÀÌ °°Àº °¨Á¤À» ´À³¢´Â °ÍÀÌ °øÁ¤ÇÏ´Ù°í »ý°¢ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ ¾÷µ¥ÀÌÆ® ¹× ±âŸ Æò°¡ÆÇ °³¹ß¿¡ ´ëÇÑ ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ º¸·Á¸é HDBuzz¸¦ °è¼Ó ÁöÄѺÁ ÁֽʽÿÀ.


[ »õ±Û | ´ä±Û | ¼öÁ¤ | »èÁ¦ ] [ ¸ñ·Ï ]
[ ÃѰԽù° : 120 | page : 6 ]
[ Á¤·ÄÁ¶°Ç : µî·ÏÀÏ | Á¶È¸  ]
¼ø¹ø Á¦¸ñ Á¶È¸ ÆÄÀÏ µî·ÏÀÏ ÀÛ¼ºÀÚ
80   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÇÐȸ - 3 ÀÏÂ÷ 697 17/04/26 ¿î¿µÀÚ  
79   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÇÐȸ - 2 ÀÏÂ÷ 577 17/04/20 ¿î¿µÀÚ  
78   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÇÐȸ - 1 ÀÏÂ÷ 503 17/04/06 ¿î¿µÀÚ  
77   Ä¡¸Å¸¦ À§ÇÑ "³î¶ó¿î ¾à¹°"ÀÌ ¹ß°ß µÇ¾ú½À´Ï±î? (½ºÆ÷ÀÏ·¯ : ¾Æ´Ï¿À.) 621 21/05/10 ¿î¿µÀÚ  
76   ÀáÀçÀûÀÎ HD ¹ÙÀÌ¿À ¸¶Ä¿¸¦ ¹àÈ÷±â À§ÇÑ »õ·Î¿î ¿¬±¸ 623 21/06/29 ¿î¿µÀÚ  
75   À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀ» À§ÇÑ ÁøÀϺ¸: CRISPR-Cas9 ¿Í ÇåÆÃÅϺ´ 595 21/06/01 ¿î¿µÀÚ  
74   Á¤¹ÐÇÑ ÇåÆÃƾ-µ¹¿¬º¯ÀÌ ´Ü¹éÁúÀ» Ç¥ÀûÀ¸·Î ÇÏ´Â ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß´Â ¾à¹° 595 21/07/29 ¿î¿µÀÚ  
73   °Ç°­ÇÑ huntingtin ´Ü¹éÁúÀ» Á¦°ÅÇÏ¿© ±× ±â´ÉÀ» ÀÌÇØÇÏ´Â ¿¬±¸ 560 21/07/13 ¿î¿µÀÚ  
72   ÇåÆÃÅϺ´ £§À¯ÀüÀÚ Ä§¹¬£§ ÀÓ»ó¿¡ ´ëÇÑ ¾÷µ¥ÀÌÆ® 530 18/10/07 ¿î¿µÀÚ  
71   ÇåÆÃÅϺ´ ¿¹¹æÀ» À§ÇÑ ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ ´ëÇÑ »õ·Î¿î Á¢±Ù 543 21/08/01 ¿î¿µÀÚ  
70   °Ô³ðÆíÁý ÈÄ ÀÛµ¿À» ¸ØÃßµµ·Ï ÇÏ´Â ±âÀü¿¬±¸ 511 21/09/21 ¿î¿µÀÚ  
69   ASO ¾à¹°ÀÌ ÇåÆÃÅÏ Áúȯ ȯÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ ´Ü¹éÁú ¼öÁØ °¨¼Ò½ÃÅ°´Âµ¥ ¼º 564 18/11/04 ¿î¿µÀÚ  
68   ÇåÆÃƾ ³·Ãß±â ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ ´ëÇÑ Àü¹®°¡¿ÍÀÇ ÁúÀÇ ÀÀ´ä 603 21/10/30 ¿î¿µÀÚ  
67   ±âÁ¸ Ÿ°Ù¿¡ ´ëÇÑ »õ·Î¿î °ü½É 538 18/08/20 ¿î¿µÀÚ  
66   ÇåÆÃÅÏ º´ À¯ÀüÀÚÀÇ Ãʱ⠿ªÇÒ – ÇÏÁö¸¸ ÀÌ¿¡ °üÇÑ ¸ðµç ±â»çµéÀ»... 585 18/09/09 ¿î¿µÀÚ  
65   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÄÁÆÛ·±½º - 3 ÀÏÂ÷ 505 19/02/20 ¿î¿µÀÚ  
64   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÄÁÆÛ·±½º - 2 ÀÏÂ÷ 483 19/02/02 ¿î¿µÀÚ  
63   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÄÁÆÛ·±½º - 1 ÀÏÂ÷ 551 19/01/10 ¿î¿µÀÚ  
62   ÇåÆÃÅϺ´À» ÀÏÀ¸Å°´Â ´Ü¹éÁúÀÇ ±¸Á¶ 632 21/11/10 ¿î¿µÀÚ  
61   ÇåÆÃÅϺ´ ¿¬±¸Àڵ鿡 ÀÇÇØ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Â °ø°³Àû ¿¬±¸ 611 21/11/01 ¿î¿µÀÚ  

1 2 3 4 5 6 [ »õ±Û | óÀ½¸ñ·Ï | ¸ñ·Ï ]  
´Üü¸í : ÇåÆÃÅϺ´ ȯ¿ìȸ   ÁÖ¼Ò : ¼­¿ï½Ã Á¾·Î±¸ ¿¬°Çµ¿ ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø  

Copyright¨Ï by huntington.co.kr All rights reserved.    webmaster  °³ÀÎÁ¤º¸ Ãë±Þ¹æħ