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huntington [작성일 : 2020-11-02 22:30:27 ]   
제목 Huntington Study Group 컨퍼런스 발표내용

1. Vaccinex사에서 시험중인 헌팅턴 증상을 지연시키는 약물인 pepinemab가 기대한 효과에 미치지 못했다. 다양한 실험군을 대상으로 추가적인 연구가 필요할 것으로 판단된다.


2. NeuroSearch사의 Pridopidine라는 약품이 헌팅턴 진행을 지연시킨다는 연구 결과가 있었지만, 최근까지는 유의미한 결과를 나타내지 못했다. 

1년간의 3상 시험을 통해 유효성을 검증할 예정이다.


3. Wave Life Sckences에서 개발중인 DNA Silencing 약품은 헌팅턴 수치를 낮추는데 의미있는 결과가 나타난 것으로 판단된다. 추가 시험을 통해 검증할 예정이다.


4. UniQure에서 연구중인 HD-GeneTRX-1 치료법에 대한 업데이트 내용이 올라왔다. 해당 치료법은 뇌 수술을 통해 뇌 내의 헌팅턴 수치를 낮추는 방법이다.


5. Annexon Biosciences는 뉴런 간의 연결을 제거하는 단백질을 연구 중이며, 이 단백질은 헌팅턴 증상에서 이어지는 뇌손상을 지연시키는데 도움이 될 수 있다. 길랭-바레 증후군 환자들에 대한 안전성 테스트를 마쳤으며, 헌팅턴 환자들에게도 안전한지 여부를 테스트 중이다.


6. Roche에서 개발중인 tominersen이라는 huntington-lowering 약품은 현재 18개국 800명의 참가자를 대상으로 3상 임상시험 중에 있으며, 결과 발표는 2022년을 목표로 하고 있다.


7. Azevan Pharmaceuticals에서 개발중인 SRX246이라는 약품은 헌팅턴 환자들의 공격성을 낮추는 약물로 현재 2상 임상 시험까지 마치며 유의미한 결과를 나타냈다. 

더 큰 규모로 3상 시험이 있을 예정이다.


8. Novartis사의 branaplam은 소아-척수성 근위축증 환자의 헌팅턴 수치를 낮추는 것으로 나타났다. 성인을 대상으로도 소규모 실험이 이루어졌으며, 유의미한 결과를 나타냈다. 2021년 부터 25-75 헌팅턴 환자를 대상으로 2상 임상시험이 있을 예정이다. Branaplam의 경우 복용하는 알약으로, 헌팅턴 치료에 효과적으로 나타난다면 잠재력이 뛰어난 약품이다.

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