³ª´®ÅÍ
°øÁö»çÇ×
ÀÇÇÐÁ¤º¸
º¹ÁöÁ¤Ã¥
ȯ¿ìȸ¼Ò½Ä
ȸºñ ¹× ÈÄ¿ø±Ý ³³ºÎ³»¿ª
ÇåÆÃÅϺ´ ¸Þ´º¾ó
HOME > ³ª´®ÅÍ > ÀÇÇÐÁ¤º¸

ÀÛ¼ºÀÚ
huntington [ÀÛ¼ºÀÏ : 2022-07-11 10:27:30 ]   
Á¦¸ñ ÇåÆÃÅϺ´¿¡ ´ëÇÑ À¯ÀüÀÚ ¿ä¹ý¿¡ ´ëÇÑ uniQureÀÇ ¾÷µ¥ÀÌÆ®

À¯´ÏÅ¥¾î´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ Àü¹® ±â¾÷À¸·Î ³ú ¼ö¼úÀ» ÅëÇØ ÇåÆÃÅϺ´(HD) Ä¡·áÁ¦ AMT-130À» °³¹ß ÁßÀÌ´Ù. ÀÌ°ÍÀº HD Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ Àü·Ê ¾ø´Â À¯ÀüÀû Á¢±ÙÀ̸ç, ÃÖÃÊÀÇ Àΰ£ ½ÇÇè¿¡¼­´Â ¾ÈÀüÀÌ ÃÖ¿ì¼± °úÁ¦ÀÔ´Ï´Ù. 6¿ù 23ÀÏ ¸ñ¿äÀÏ º¸µµ ÀÚ·á ¹× °ø°³ ÇÁ·¹Á¨Å×À̼ÇÀº ¼ö¼úÀ» ¹ÞÀº HD ȯÀÚ 10¸íÀÇ Ã¹ ¹ø° ÄÚȣƮ(±×·ì)ÀÇ ¾ÈÀü¼º ¹× ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ¿¡ ´ëÇÑ 12°³¿ù µ¥ÀÌÅ͸¦ ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. HDBuzz´Â ¶ÇÇÑ uniQureÀÇ ¿¬±¸ °³¹ß »çÀåÀÎ Dr. Ricardo Dolmetsch¿Í À̾߱⸦ ³ª´­ ±âȸ¸¦ °¡Á³½À´Ï´Ù. Àü¹ÝÀûÀ¸·Î ¾à¹°°ú ¼ö¼úÀº ³»¾à¼ºÀÌ ³ô¾ÒÀ¸¸ç Áö±Ý±îÁö Å« ¾ÈÀü ¹®Á¦´Â ¹ß»ýÇÏÁö ¾Ê¾Ò½À´Ï´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ ¼Ò±Ô¸ð ±×·ìÀÇ ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ µ¥ÀÌÅ͸¦ Çؼ®ÇÏ´Â °ÍÀº ¾î·Á¿ï ¼ö ÀÖÁö¸¸ ÇöÀç±îÁö Á¸ÀçÇÏ´Â °ÍÀº À¯¸ÁÇÑ °ÍÀ¸·Î º¸ÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀÌ ÀǹÌÇÏ´Â ¹Ù¿Í ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ ´ÙÀ½ ´Ü°è¸¦ »ìÆ캸°Ú½À´Ï´Ù.


#HD¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á


ÀÌ Æò°¡ÆÇÀÇ ±âº» »çÇ׿¡ ´ëÇÑ º¹½ÀºÎÅÍ ½ÃÀÛÇÏ°Ú½À´Ï´Ù. À¯ÀüÀÚ Ä¡·á´Â »ý¸íü°¡ ¸¸µé¾îÁö´Â ÇÙ½É ÁöħÀ» ¿µ±¸ÀûÀ¸·Î ¼öÁ¤ÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â ±â¼úÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ ¾à¹°À» ½Åü¿Í ³úÀÇ ÀϺηΠ¿î¹ÝÇÏ´Â µ¥¿¡´Â ´Ù¾çÇÑ ´ë»ó°ú ´Ù¾çÇÑ ¹æ¹ýÀÌ ÀÖÁö¸¸ ÇÙ½ÉÀº À¯ÀüÀÚ Ä¡·á°¡ À¯Àü ÁúȯÀÇ ±Ù¿øÀ» Ä¡·áÇÏ´Â ¿µ±¸ÀûÀÎ ÀÏȸ¼º Àü´ÞÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÑ´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ´ëºÎºÐÀÇ HD À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ýÀº ÇåÆÃƾ À¯ÀüÀÚ ¶Ç´Â ±× À¯Àü ¸Þ½ÃÁö ºÐÀÚÀÎ RNA¸¦ Ç¥ÀûÀ¸·Î ÇÏ´Â ÇåÆÃƾ ÀúÇ϶ó´Â ±â¼ú¿¡ ÃÊÁ¡À» ¸ÂÃß°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ¸ñÇ¥´Â HDÀÇ ¾ÇÈ­ Áõ»óÀ» ´ÊÃß±â À§ÇØ À¯ÀüÀÚ¸¦ ²ô°í ³ú¿¡ ÃàÀûµÇ´Â Çطοî ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÇ ¾çÀ» ÁÙÀÌ´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù.

  

uniQure´Â AMT-130À̶ó´Â HD À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×µéÀº Àΰø À¯Àü ¹°Áú Á¶°¢À» ¹«ÇØÇÑ ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ Æ÷ÀåÇÏ¿© HDÀÇ ¿µÇâÀ» °¡Àå ¸¹ÀÌ ¹Þ´Â ³ú ºÎºÐÀÎ ¼±Á¶Ã¼¿¡ Á÷Á¢ Àü´ÞÇÏ´Â Á¢±Ù ¹æ½ÄÀ» »ç¿ëÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. À̸¦ À§Çؼ­´Â µÎ°³°ñ¿¡ ¹Ì¼¼ÇÑ ±¸¸ÛÀ» ¸¸µé°í ÀÛÀº ¹Ù´ÃÀ» »ç¿ëÇÏ¿© ³ú ±í¼÷ÇÑ 6°÷¿¡ ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ ÁÖÀÔÇÏ´Â ´ÜÀÏ ¼ö¼ú ÀýÂ÷°¡ ÇÊ¿äÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ ¾à¹°Àº ¸¹Àº ³ú ¼¼Æ÷·Î ÆÛÁ® ¼¼Æ÷°¡ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» ´ú ¸¸µéµµ·Ï Áö½ÃÇÏ´Â ÀÏÁ¾ÀÇ À¯ÀüÀû ¸¶ÀÌÅ©·Î ¸Þ½ÃÁö¸¦ »ý»êÇϱâ À§ÇÑ ÀÛÀº °øÀåÀ» ¼¼¿ó´Ï´Ù.


#À¯´ÏÅ¥¾îÀÇ HD ÀÓ»ó ÇöȲ


uniQure´Â HD À¯ÀüÀÚ¸¦ °¡Áø µÅÁö¸¦ Æ÷ÇÔÇÏ¿© ´Ù¾çÇÑ ½ÇÇè½Ç ¸ðµ¨°ú µ¿¹°¿¡¼­ ±×µéÀÇ ¾à¹°À» Å×½ºÆ®ÇÏ´Â µ¥ ¸î ³âÀ» º¸³Â½À´Ï´Ù. ±×·± ´ÙÀ½ Å« µ¿¹°ÀÇ ³ú¿¡¼­ ¾ÈÀüÇÏ°Ô ÇåÆÃƾ ÀúÇϸ¦ ´Þ¼ºÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î º¸ÀÌÀÚ 2020³â¿¡ HD-Gene-TRX1À¸·Î ¾Ë·ÁÁø »ç¶÷À» ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ Ã¹ ¹ø° ½ÃÇè¿¡ Âø¼öÇß½À´Ï´Ù. Áö±Ý±îÁö 36¸íÀÌ ¹Ì±¹°ú À¯·´¿¡¼­ ÀÌ ½ÃÇèÀÇ ´Ù¸¥ ÄÚȣƮ(±×·ì)¿¡ µî·ÏµÇ¾î ÀÖÀ¸¸ç, ÀϺδ AMT-130ÀÇ Àú¿ë·®, ÀϺδ °í¿ë·®, ÀϺδ ¹Ù´ÃÀÌ ¾ø´Â ¸ð¹æ ¼ö¼úÀ» ¹Þ¾Ò½À´Ï´Ù. »ç¿ëÇÏ°í ¾à¹°À» Åõ¿©ÇÏÁö ¾Ê¾ÒÁö¸¸ ÀÛÀº ±¸¸ÛÀÌ ¸¸µé¾îÁý´Ï´Ù.


Áö³­ ÁÖ º¸µµ ÀÚ·á¿Í uniQureÀÇ ÅõÀÚÀÚ Á᫐ ÇÁ·¹Á¨Å×À̼ÇÀº HD¸¦ °¡Áø 10¸íÀÇ Ã¹ ¹ø° Âü°¡ÀÚ Áý´ÜÀÇ ÀϺΠµ¥ÀÌÅ͸¦ °øÀ¯Çß½À´Ï´Ù. ÀÌ Áß 6¸íÀº Àú¿ë·® AMT-130À» Åõ¿©¹Þ¾Ò°í 4¸íÀº ¸ð¹æ ¼ö¼úÀ» ¹ÞÀº "´ëÁ¶±º"¿¡ ¼ÓÇß½À´Ï´Ù. ¾à¹°°ú ÀýÂ÷°¡ ¾ÈÀüÇÏ°í ³»¾à¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÔÀ» º¸¿©ÁÖ´Â °Í ¿Ü¿¡µµ uniQure´Â Âü°¡ÀÚ Áß 7¸í, AMT-130 ±×·ì¿¡¼­ 4¸í, ´ëÁ¶±º¿¡¼­ 3¸íÀÇ ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ µ¥ÀÌÅ͸¦ °øÀ¯ÇÒ ¼ö ÀÖ¾ú½À´Ï´Ù.


¸Å¿ì ÀûÀº ¼öÀÇ »ç¶÷µéÀº µ¥ÀÌÅÍ°¡ °¡º¯ÀûÀ̸ç ÁÖÀÇÇؼ­ Çؼ®ÇØ¾ß ÇÔÀ» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù. Áï, ±×·¯ÇÑ ¼Ò±Ô¸ð ±×·ì¿¡µµ ÈïºÐÇÒ ÀÌÀ¯°¡ ÀÖÀ» ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


#º¸µµÀÚ·á¿¡¼­ °øÀ¯µÈ ³»¿ëÀº?


6¿ù 23ÀÏ º¸µµÀÚ·á¿¡¼­´Â ¼ö¼ú ºÎÀÛ¿ë, 1³â ÈÄ ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡, ³ú °Ç°­ ÁöÇ¥·Î ÀÛ¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â NfLÀ̶ó´Â ´Ü¹éÁú¿¡ ´ëÇÑ ±âº» µ¥ÀÌÅ͸¦ °øÀ¯Çß´Ù. º»ÁúÀûÀ¸·Î ±×µéÀÌ °øÀ¯ÇÑ °ÍÀº °¡Àå ¸ÕÀú ¾ÈÀü¼ºÀ» ´Ù·ç°í ³ú ¼¼Æ÷°¡ Ä¡·á¿¡ ¹ÝÀÀÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¹æ¹ý¿¡ ´ëÇÑ "¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿"¿Í ¾à¹°ÀÌ ÀǵµÇÑ ´ë·Î »ý¹°ÇÐÀûÀ¸·Î ÀÛ¿ëÇÏ´ÂÁö ¿©ºÎ¸¦ ÃøÁ¤ÇÏ´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¸ñÇ¥ Âü¿©."


##¾ÈÀü ¹× ³»¾à¼º

ÀÌ°ÍÀº Çؼ®Çϱ⠰¡Àå °£´ÜÇÑ ºÎºÐÀ̸ç È®½ÇÈ÷ ÁÁÀº ¼Ò½ÄÀÔ´Ï´Ù. 10¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ¸¦ 1³â µ¿¾È ¸é¹ÐÈ÷ ÃßÀûÇßÀ¸¸ç ±×µéÀÌ °æÇèÇÑ ÁÖ¿ä ºÎÀÛ¿ëÀº ¼ö¼ú°ú °ü·ÃÀÌ ÀÖ¾úÀ¸¸ç Àü¹ÝÀûÀ¸·Î ¸Å¿ì Àß °ßµ±½À´Ï´Ù. ¼ö¼úÀº ÇÏ·çÀÇ ´ëºÎºÐÀÌ °É¸± ¼ö ÀÖÀ¸¸ç ÇÑ »ç¶÷Àº ¸î ½Ã°£ µ¿¾È ¿òÁ÷ÀÌÁö ¾Ê¾Æ Ç÷ÀüÀÌ »ý°å°í °ð ÇØ°áµÇ¾ú½À´Ï´Ù. ¶Ç ´Ù¸¥ »ç¶÷Àº ¼ö¼ú ÈÄ ¼¶¸ÁÀ» °æÇèÇߴµ¥, ÀÌ´Â ¸¶Ãë ÈÄ ¶§¶§·Î ¹ß»ýÇÏ´Â ½É°¢ÇÑ È¥¶õÀÇ ±â°£À̾ú°í ÀÌ ¶ÇÇÑ ºü¸£°Ô ÇØ°áµÇ¾ú½À´Ï´Ù. °¡Àå ½É°¢ÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀ̾ú½À´Ï´Ù. °æ¹ÌÇÑ ´Ù¸¥ ¿¹·Î´Â ¼ö¼ú ÈÄ µÎÅë, ô¼ö¾× »ùÇÃÀ» äÃëÇϱâ À§ÇÑ ¿äÃß ÃµÀÚ ÈÄ ÅëÁõ ¶Ç´Â Çö±âÁõÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù.


##ô¼ö¾× ÃøÁ¤

ù ¹ø° ÄÚȣƮÀÇ 10¸íÀÇ Âü°¡ÀÚ´Â ¼ö¼ú("±âÁؼ±")À» ¹Þ±â Àü¿¡ ¿äÃß ÃµÀÚ¸¦ ¹Þ¾Ò°í 1, 3, 6, 9, 12°³¿ù ÈÄ¿¡ ¿äÃß ÃµÀÚ¸¦ ¹Þ¾Ò½À´Ï´Ù. ÀÌ´Â uniQure°¡ NfL°ú °°Àº ³ú °Ç°­ÀÇ ±×¸²À» Á¦°øÇÏ´Â µ¥ µµ¿òÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ´Â ÇåÆÃƾ ¹× ±âŸ ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿ ¼öÁØÀÇ º¯È­¸¦ ÃøÁ¤ÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï Çϱâ À§ÇÑ °ÍÀÔ´Ï´Ù.


* ###¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿: NfLÀÇ ÀϽÃÀûÀÎ Áõ°¡

¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿´Â »ç¶÷ÀÇ °Ç°­ Ãø¸é¿¡ ´ëÇÑ ±×¸²À» Á¦°øÇϱâ À§ÇØ ÃøÁ¤ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ½ÅüÀÇ ¾î¶² °ÍÀÔ´Ï´Ù. HD¿Í °°Àº ½Å°æÅðÇ༺ ÁúȯÀÇ °æ¿ì, ÀÌ»óÀûÀÎ ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿´Â »óȲÀÌ ¾ÇÈ­µÊ¿¡ µû¶ó ¾ÈÁ¤ÀûÀ¸·Î º¯ÇÏ°í Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀ¸¸é ¿ø·¡´ë·Î µ¹¾Æ°©´Ï´Ù. º´µç ³ú ¼¼Æ÷¿¡¼­ ¹æÃâµÇ´Â NfLÀº HD°¡ ÁøÇàµÊ¿¡ µû¶ó Áõ°¡ÇÏ´Â °æÇâÀÌ ÀÖÀ¸¹Ç·Î Àΰ£ ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÇ ÀÏȯÀ¸·Î Á¡Á¡ ´õ ÃøÁ¤µÇ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª NfLÀÇ ´Ü±â°£ Áõ°¡´Â ħ½ÀÀû ³ú ¼ö¼ú·Î ÀÎÇØ ÀϽÃÀûÀ¸·Î À¯¹ßµÇ´Â °Í°ú °°Àº ³ú ¼¼Æ÷¿¡ ´ëÇÑ ´Ù¾çÇÑ À¯ÇüÀÇ ½ºÆ®·¹½º¸¦ ³ªÅ¸³¾ ¼öµµ ÀÖ½À´Ï´Ù. ¿¹»ó´ë·Î ÀÌ ¾àÀ» Åõ¿©¹ÞÀº HD-Gene-TRX1 Âü°¡ÀÚ´Â ¼ö¼ú Á÷ÈÄ NfLÀÌ Áõ°¡Çß°í õõÈ÷ ±âÁؼ± ¼öÁØÀ¸·Î µ¹¾Æ¿Ô½À´Ï´Ù. °¡Â¥ ¼ö¼úÀ» ¹Þ¾Ò°í ¹Ù´ÃÀ̳ª ¾à¹°ÀÌ ¾ø´Â »ç¶÷µéÀÇ °æ¿ì NfL ¼öÄ¡´Â ±× ±â°£ µ¿¾È °ÅÀÇ µ¿ÀÏÇÏ°Ô À¯ÁöµÇ¾ú½À´Ï´Ù.


* ###¸ñÇ¥ Âü¿©: ÇåÆÃƾ ·¹º§ °¨¼Ò

»ý¹°ÇÐÀû °üÁ¡¿¡¼­ uniQureÀÇ Ä¡·á ¸ñÇ¥´Â ÇåÆÃƾ À¯ÀüÀÚ°¡ »ý¼ºÇÏ´Â À¯ÀüÀû "¸Þ½ÃÁö"¸¦ Ç¥ÀûÀ¸·Î »ï¾Æ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÌ ³ú ¼¼Æ÷¿¡¼­ ´ú »ý¼ºµÇµµ·Ï ÇÏ´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. µû¶ó¼­ AMT-130ÀÇ °æ¿ì "¸ñÇ¥ ±³Àü"Àº ³·Àº ¼öÁØÀÇ ÇåÆÃƾÀ» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù. ±×µéÀº Âü°¡ÀÚÀÇ ÇÏÀ§ ÁýÇÕ¿¡¼­¸¸ Á¤È®ÇÑ ÀüÈÄ ÃøÁ¤À» ÇÒ ¼ö ÀÖ¾úÁö¸¸ ÀÌ·¯ÇÑ Àå¾Ö¹°¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ÀÌ¹Ì AMT-130ÀÌ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» ³·Ãß´Â °ÍÀ¸·Î º¸ÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ ¾àÀ» Åõ¿©¹ÞÀº »ç¶÷µéÀÇ °æ¿ì ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡°¡ ½Ã°£ÀÌ Áö³²¿¡ µû¶ó °¨¼ÒÇßÀ¸¸ç 12°³¿ùÀÌ µÇÀÚ Æò±ÕÀûÀ¸·Î ¾à 50% °¨¼ÒÇÑ °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µ½À´Ï´Ù. °¡Â¥ ¼ö¼ú ±×·ìÀÇ »ç¶÷µéÀº ô¼ö¾×ÀÇ ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡¿¡ ¸¹Àº º¯µ¿ÀÌ ÀÖ¾úÁö¸¸ »ó´çÈ÷ ¾ÈÁ¤ÇØ º¸¿´½À´Ï´Ù. ´Ù½Ã ¸»ÇÏÁö¸¸, ±× ¼öÄ¡´Â Åë°èÀû À¯ÀǼº¿¡ ´ëÇØ À̾߱âÇϱ⿡´Â ³Ê¹« ÀÛÁö¸¸ Àü¹ÝÀûÀ¸·Î ¾à¹°ÀÌ ÀǵµÇÑ ´ë·Î ÀÛµ¿ÇÏ´Â °Íó·³ º¸ÀÔ´Ï´Ù.


#ÇåÆÃƾ ÃøÁ¤ÀÇ ½Ã·Ã°ú °í³­


ÀÌ»óÀûÀ¸·Î´Â Ä¡·á ÀüÈÄ¿¡ ÇåÆÃƾ ¼öÁØ¿¡¼­ ³ú¸¦ Á÷Á¢ °üÂûÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¿µ¸®ÇÑ ¹æ¹ýÀÌ ÀÖÀ» °ÍÀÌ¸ç °úÇÐÀÚµéÀº [ÃßÀûÀÚ ¿¬±¸](https://en.hdbuzz.net/319)¸¦ ÅëÇØ ±×·¸°Ô ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª À̵éÀº ¾ÆÁ÷ ¾à¹° ½ÃÇè¿¡ »ç¿ëÇÒ Áغñ°¡ µÇÁö ¾Ê¾Ò½À´Ï´Ù. ´ë½Å °úÇÐÀÚµéÀº ô¼ö¾×¿¡¼­ ¹ß°ßµÇ´Â ±Ø¼Ò·®ÀÇ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» ÇÁ·Ï½Ã·Î ÃøÁ¤ÇÏ°í ÀÌ·¯ÇÑ ÃøÁ¤Àº HD ¿¬±¸ÀÇ Àüü ºÐ¾ß¿¡ ´ëÇÑ ±â¼úÀû °úÁ¦ÀÔ´Ï´Ù. uniQure ¿¬±¸ÀÇ ÀÌ ºÎºÐ¿¡ Âü¿©ÇÑ 10¸í Áß ¿¬±¸¿øµéÀº 7¸í¿¡°Ô¼­¸¸ ½Å·ÚÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ µ¥ÀÌÅ͸¦ ¾òÀ» ¼ö ÀÖ¾ú½À´Ï´Ù. ¾àÀ» ¹ÞÀº »ç¶÷ 4¸í°ú °¡Â¥ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀº »ç¶÷ 3¸í. ÀÌ°ÍÀº ¿ì¸®°¡ ¸Å¿ì ÀûÀº ¼öÀÇ »ç¶÷µéÀÇ µ¥ÀÌÅ͸¦ º¸°í ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇϹǷΠ»óȲÀÌ ¿Ã¹Ù¸¥ ¹æÇâÀ¸·Î °¡°í ÀÖ´Â °Íó·³ º¸ÀÌÁö¸¸ ¿©ÀüÈ÷ Á¶½ÉÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù.


¶Ç ´Ù¸¥ °í·Á »çÇ×Àº uniQureÀÇ ¾à¹°ÀÌ ÀÌ µ¥ÀÌÅÍ¿¡ ±âÃÊÇÏ¿© Àú¿ë·® AMT-130À» Åõ¿©¹ÞÀº »ç¶÷µéÀÇ °Ç°­ ¹× À¯ÇØ ÇåÆÃƾÀ» ¾à 50%±îÁö ³·Ãá´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. °ø°³ ÇÁ·¹Á¨Å×À̼ǿ¡¼­ ´õ ±ä ³ëÃ⠶Ǵ ´õ ³ôÀº ¿ë·®ÀÌ ÇåÆÃƾÀÇ "³Ê¹« ¸¹Àº" ÀúÇÏ·Î À̾îÁú ¼ö ÀÖ´ÂÁö¿¡ ´ëÇÑ Áú¹®ÀÌ Á¦±âµÇ¾úÁö¸¸ ¿©·¯ °¡Áö ÀÌÀ¯·Î ±×·² °¡´É¼ºÀº ¾ø¾î º¸ÀÔ´Ï´Ù.


uniQure°¡ [µ¿¹° ¸ðµ¨](https://en.hdbuzz.net/302)¿¡ ¹ßÇ¥ÇÑ ¿¬±¸¿¡ µû¸£¸é °í¿ë·®ÀÇ ¾à¹°ÀÌ ¸î ³â µ¿¾È ¾ÈÀüÇÏ°í ³»¾à¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÕ´Ï´Ù. »ç¶÷¿¡ ´ëÇÑ µ¥ÀÌÅÍ´Â Áö±Ý±îÁöÀÇ ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡°¡ ½Ã°£ÀÌ Áö³²¿¡ µû¶ó Á¡Á¡ ³·¾ÆÁö°í ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖÁö¸¸ uniQure´Â µ¿¹° ¸ðµ¨ ½ÇÇè¿¡¼­ º¸¾ÒµíÀÌ 12°³¿ù ÈÄ¿¡ ¼öÄ¡°¡ ³·¾ÆÁú °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÕ´Ï´Ù. ±×µéÀº ¶ÇÇÑ °í¿ë·®ÀÇ ¾à¹°ÀÌ Àú¿ë·®º¸´Ù ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡¸¦ ÈξÀ ´õ ³·ÃßÁö ¾Ê´Â´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÝ´Ï´Ù. ´ë½Å ¾à¹°ÀÌ ³úÀÇ ´õ ¸¹Àº ºÎºÐÀ¸·Î ÆÛÁú ¼ö ÀÖÀ¸¹Ç·Î ´õ ¸¹Àº ¿µ¿ª¿¡¼­ µ¿ÀÏÇÑ ¼öÁØÀÇ ÀúÇÏ°¡ ³ªÅ¸³ª¸ç ÀÌ´Â À¯ÀÍÇÒ °ÍÀ̶ó°í »ý°¢ÇÕ´Ï´Ù.


¸¶Áö¸·À¸·Î, ¹Ì±¹°ú À¯·´¿¡´Â ÀÌ¹Ì °í¿ë·®ÀÇ AMT-130À» Åõ¿©¹ÞÀº ¿©·¯ ½ÃÇè Âü°¡ÀÚ°¡ ÀÖÀ¸¸ç, ±×µé Áß ´©±¸µµ Áö±Ý±îÁö ½É°¢ÇÑ À§ÇèÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀÌ ¾ø¾ú½À´Ï´Ù.


#AMT-130ÀÇ ´ÙÀ½ ´Ü°è´Â ¹«¾ùÀԴϱî?


ÀÌ Ãʱ⠵¥ÀÌÅÍ´Â AMT-130ÀÌ °úÇÐÀÚµéÀÌ ±â´ëÇß´ø °Í(ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡¸¦ ³·Ãß´Â °Í)À» ¼öÇàÇÏ°í ÀÖÀ½À» °í¹«ÇÏÁö¸¸ ÀÌ°ÍÀÌ HD¸¦ Ä¡·áÇÏ´Â ¾à¹°ÀÌ µÇ±â±îÁö´Â ¾ÆÁ÷ °¥ ±æÀÌ ¸Ù´Ï´Ù. ¿©·¯ ½Ã³ª¸®¿À°¡ °¡´ÉÇϸç, ¸ðµÎ uniQure°¡ 2023³â 2ºÐ±â¿¡ ¹ßÇ¥ÇÒ ¿¹Á¤ÀÎ °á°úÀÇ °á°ú¿¡ ´Þ·Á ÀÖ½À´Ï´Ù.


°¡Àå ÁÁÀº °æ¿ì¿Í °¡´É¼ºÀÌ Èñ¹ÚÇÑ ½Ã³ª¸®¿À(±×·¯³ª ¿ì¸®´Â Èñ¸ÁÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù!)¿¡¼­ ´ÙÀ½ µ¥ÀÌÅÍ ¸±¸®½º´Â ¸Å¿ì ±àÁ¤ÀûÀÎ °á°ú¸¦ ¾òÀ» °ÍÀ̸ç, ÀÌ´Â uniQure°¡ °¡´ÉÇÑ »¡¸® HD ȯÀÚ Ä¡·á¸¦ ½ÃÀÛÇϱâ À§ÇØ ¾à¹°ÀÇ °¡¼ÓÈ­µÈ ½ÂÀÎÀ» Ãß±¸Çϵµ·Ï Ã˹ßÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ ´Ü°è¿¡¼­ ´õ °¡´É¼ºÀÌ ÀÖÁö¸¸ ¿©ÀüÈ÷ Èñ¸ÁÀûÀÎ »ý°¢Àº ´ÙÀ½ µ¥ÀÌÅÍ ¾÷µ¥ÀÌÆ®°¡ ¿ì¸®°¡ Áö±Ý±îÁö µµÃâÇÑ ÀáÁ¤Àû °á·ÐÀ» À¯ÁöÇÑ´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¾à¹°Àº ¾ÈÀüÇØ º¸ÀÌ°í, ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß¾î Ç¥Àû°ú ±³ÀüÇϸç, ¾Æ¸¶µµ ´ÙÀ½°ú °°Àº ¸î °¡Áö ¡Èĸ¦ º¸¿©ÁÙ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. Áõ»óÀ» °³¼±Çϰųª HDÀÇ ÁøÇàÀ» ´ÊÃä´Ï´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ ½Ã³ª¸®¿À¿¡¼­ uniQure´Â 100¸íÀÌ ³Ñ´Â ȯÀÚ¸¦ µî·ÏÇÏ°í ´ëÁ¶±º°ú Ä¡·á±ºÀ¸·Î ³ª´©¾î ÈξÀ ´õ Å« ±Ô¸ðÀÇ 3»ó ¿¬±¸¸¦ ½ÃÀÛÇÏ¿© ´õ ¸¹Àº Àα¸¿¡¼­ ¾à¹°ÀÌ ½ÇÁ¦·Î °úÇÐÀÚµéÀÌ ¹Ù¶ó´Â ¹Ù, Áï ÁøÇàÀ» ´ÊÃ߰ųª ¸ØÃß°Ô ÇÏ°í ÀÖ´ÂÁö È®ÀÎÇÕ´Ï´Ù. HDÀÇ.


±×·¯³ª 2023³âÀÇ °á°ú°¡ ¿ì¸®°¡ ¹Ù¶ó´Â °Í°ú ´Ù¸¦ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °¡´É¼º¿¡ ´ëºñÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ÇÑ °¡Áö °¡´É¼ºÀº ¾à¹°ÀÌ °è¼ÓÇؼ­ ¾ÈÀüÇÏÁö¸¸ ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡°¡ ³·¾ÆÁöÁö ¾Ê´Â´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº º¸±âº¸´Ù ³ª»ÚÁö ¾ÊÀ» ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. AMT-130ÀÇ ÃøÁ¤ °¡´ÉÇÑ È¿°ú¸¦ º¸·Á¸é ½Ã°£ÀÌ °É¸± ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ ´Ü°è¿¡¼­ ¹«¾ùÀ» ±â´ëÇØ¾ß ÇÒÁö ¸ð¸£°Ú½À´Ï´Ù. ÃÖ¾ÇÀÇ ½Ã³ª¸®¿À´Â Ä¡·á¸¦ ¹Þ´Â »ç¶÷µé¿¡°Ô¼­ HDÀÇ Â¡ÈÄ°¡ ´õ »¡¸® ÁøÇàµÇ´Â °Íó·³ º¸ÀÏ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ´Â tominersen ½ÃÇè °á°ú¿Í À¯»çÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ °æ¿ì uniQure´Â µå·ÎÀ× º¸µå·Î µ¹¾Æ°¡¾ß ÇÕ´Ï´Ù.


¸ðµç ÃßÃøÀ» Á¦Ãĵΰí uniQure´Â ¼ö¼úÀ» °³¼±Çϱâ À§ÇÑ ±¸Ã¼ÀûÀÎ Á¶Ä¡¸¦ ÃëÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç ÀÌ ½ÃÇèÀÇ °á°ú°¡ À¯¸®ÇÒ °æ¿ì AMT-130¿¡ ´ëÇÑ ¾×¼¼½º¸¦ °èȹÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ "¿ø¼¦" ¿ä¹ýÀÇ ÇÑ °¡Áö ´ÜÁ¡Àº ÀýÂ÷ ÀÚü°¡ ÇÏ·ç Á¾ÀÏ °É¸°´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¼¼ ¹ø° ȯÀÚ Áý´Ü¿¡¼­ uniQure´Â ¿Ï·áÇÏ´Â µ¥ ¹Ý³ªÀý¹Û¿¡ °É¸®Áö ¾Ê´Â ÈξÀ ªÀº ¹öÀüÀÇ ¼ö¼úÀ» Å×½ºÆ®ÇÒ °èȹÀÔ´Ï´Ù.


´ëü·Î uniQureÀÇ ¿¹ºñ ¾ÈÀü¼º ¹× ÇåÆÃƾ °¨¼Ò °á°ú´Â °í¹«ÀûÀÔ´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â ÀÌ Àü·Ê ¾ø´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·á ½ÃÇè¿¡ Âü°¡ÇÑ ¿ë°¨ÇÑ Âü°¡Àڵ鿡°Ô °¨»çÇÏ¸ç ´ÙÀ½ µ¥ÀÌÅÍ ¹ßÇ¥¸¦ °£ÀýÈ÷ ±â´Ù¸®°í ÀÖ½À´Ï´Ù.





[ »õ±Û | ´ä±Û | ¼öÁ¤ | »èÁ¦ ] [ ¸ñ·Ï ]
[ ÃѰԽù° : 120 | page : 6 ]
[ Á¤·ÄÁ¶°Ç : µî·ÏÀÏ | Á¶È¸  ]
¼ø¹ø Á¦¸ñ Á¶È¸ ÆÄÀÏ µî·ÏÀÏ ÀÛ¼ºÀÚ
40   EHDN ÃÑȸ 2020 ¾÷µ¥ÀÌÆ® 536 20/03/09 ¿î¿µÀÚ  
39   GPR52: huntingtinÀ» ÁÙÀÌ´Â »õ·Î¿î ¹æ¹ý ¸ð»ö 448 19/03/09 ¿î¿µÀÚ  
38   ¹é½Å°ú HD 706 22/05/04 ¿î¿µÀÚ  
37   ÇåÆÃƾ ³·Ãß±â ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ ´ëÇÑ Àü¹®°¡¿ÍÀÇ ÁúÀÇ ÀÀ´ä 4100 18/01/03 ¿î¿µÀÚ  
36   ASO ¾à¹°ÀÌ ÇåÆÃÅÏ Áúȯ ȯÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ ´Ü¹éÁú ¼öÁØ °¨¼Ò½ÃÅ°´Âµ¥ ¼º 3884 17/12/18 ¿î¿µÀÚ  
35   °Ç°­ÇÑ huntingtin ´Ü¹éÁúÀ» Á¦°ÅÇÏ¿© ±× ±â´ÉÀ» ÀÌÇØÇÏ´Â ¿¬±¸ (HDBuz 3432 17/11/07 ¿î¿µÀÚ  
34   Á¤¹ÐÇÑ ÇåÆÃƾ-µ¹¿¬º¯ÀÌ ´Ü¹éÁúÀ» Ç¥ÀûÀ¸·Î ÇÏ´Â ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß´Â ¾à¹° 2042 17/09/01 ¿î¿µÀÚ  
33   À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀ» À§ÇÑ ÁøÀϺ¸: CRISPR-Cas9 ¿Í ÇåÆÃÅϺ´ (HDBuzz) 2101 17/08/18 ¿î¿µÀÚ  
32   HDBuzz ¼Ò½ÄÀ» ¿Ã¸³´Ï´Ù. 2064 17/07/13 ¿î¿µÀÚ  
31   ÇåÆÃÅϺ´ ¹«µµº´ ¿ÏÈ­¾à FDA ½ÂÀο¡ ´ëÇÑ HDBuzz ±Û ¿Ã¸³´Ï´Ù. 3007 17/04/17 ¿î¿µÀÚ  
30   HDBuzz ¼Ò½ÄÀ» ¿Ã¸³´Ï´Ù. 1970 17/03/19 ¿î¿µÀÚ  
29   ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÇ ¹ß´Þ°úÁ¤ ¿ªÇÒ ±Ô¸í¿¡ ´ëÇÑ HDBuzz ±ÛÀÌ ¿Ã¶ó¿Ô½À´Ï´Ù 1856 17/02/21 ¿î¿µÀÚ  
28   HDBuzz ¼Ò½ÄÀÔ´Ï´Ù. 1912 17/01/18 ¿î¿µÀÚ  
27   ¼ö¸é°ú ÇåÆÃÅϺ´¿¡ ´ëÇÑ ±â»ç±Û ¿Ã¸³´Ï´Ù. 2575 16/12/13 ¿î¿µÀÚ  
26   PRIDE-HD ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼­ PridopidineÀÇ È¿°ú¿¡ ´ëÇÏ¿© 3365 16/12/03 ¿î¿µÀÚ  
25   À¯ÀüÀÚ Ä¡·á µ¿Çâ Á¤º¸±Û ¿Ã¸³´Ï´Ù. 2037 16/11/07 ¿î¿µÀÚ  
24   Teva Á¦¾àȸ»ç¿¡¼­ ÁøÇàÁßÀÎ ÀÓ»ó½ÃÇè ¼Ò½ÄÀ» ÀüÇص帳´Ï´Ù. 2470 16/09/23 ¿î¿µÀÚ  
23   Áٱ⼼Æ÷ ¿¬±¸ ¼Ò½Ä "Ç÷¾×¿¡¼­ ¹è¾çÇÑ Áٱ⼼Æ÷·Î ¡®Áß³ú¡¯ °³¹ß" ¿Ã¸³ 2254 16/08/02 ¿î¿µÀÚ  
22   ÇåÆÃÅϺ´ Áõ»ó¿ÏÈ­ ½Å¾à°ü·Ã ±Û ¿Ã¸³´Ï´Ù. 18953 16/07/13 ¿î¿µÀÚ  
21   ÇåÆÃÅϺ´ ÀÓ»ó½ÃÇè ÇöȲ°ú »óȲ¿¡ ´ëÇØ ¼³¸íÇÑ ³í¹®ÇÑÆí ¿Ã¸³´Ï´Ù. 3235 16/05/09 ¿î¿µÀÚ  

1 2 3 4 5 6 [ »õ±Û | óÀ½¸ñ·Ï | ¸ñ·Ï ]  
´Üü¸í : ÇåÆÃÅϺ´ ȯ¿ìȸ   ÁÖ¼Ò : ¼­¿ï½Ã Á¾·Î±¸ ¿¬°Çµ¿ ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø  

Copyright¨Ï by huntington.co.kr All rights reserved.    webmaster  °³ÀÎÁ¤º¸ Ãë±Þ¹æħ