³ª´®ÅÍ
°øÁö»çÇ×
ÀÇÇÐÁ¤º¸
º¹ÁöÁ¤Ã¥
ȯ¿ìȸ¼Ò½Ä
ȸºñ ¹× ÈÄ¿ø±Ý ³³ºÎ³»¿ª
ÇåÆÃÅϺ´ ¸Þ´º¾ó
HOME > ³ª´®ÅÍ > ÀÇÇÐÁ¤º¸

ÀÛ¼ºÀÚ
huntington [ÀÛ¼ºÀÏ : 2022-08-26 10:55:49 ]   
Á¦¸ñ À¯Àü Áúȯ Àç´Ü(HDF) ÄÁÆÛ·±½º 2022 – 1ÀÏ Â÷

¾È³çÇϼ¼¿ä. ÇöÀç À¯Àü Áúȯ Àç´Ü(@hdfcures) 2022 Milton Wexler Biennial Symposium in Boston¿¡ Âü¿©ÇÏ°í ÀÖ´Â HDBuzz ÆÀ¿¡ ¿À½Å °ÍÀ» ȯ¿µÇÕ´Ï´Ù! 


#ÇåÆÃÅϺ´ ¿À¸®¿£Å×À̼Ç

HD¸¦ ¾ðÁ¦ Ä¡·áÇØ¾ß ÇÏ´ÂÁö, ÇåÆÃƾ ÀúÇÏÁ¦ÀÎ Åä¹Ì³×¸£¼¾(tominersen)ÀÇ Ä¡·á È¿°ú¸¦ ÀÌÇØÇÏ´Â µÎ °¡Áö ȸ´ãÀÌ ¿À´Ã ¹ã ȸÀǸ¦ ½ÃÀÛÇÕ´Ï´Ù.


##HD¸¦ Ä¡·áÇϱ⿡ ÀÌ»óÀûÀÎ ½Ã±â

ȸÀÇÀÇ Ã¹ ¹ø° ¿¬¼³Àº UCLÀÇ Sarah TabriziÀÔ´Ï´Ù. Sarah´Â HD¸¦ °¡Áø »ç¶÷µéÀ» Ä¡·áÇÏ´Â °ÍÀÌ °¡Àå ÁÁÀº ½Ã±â¿¡ ´ëÇØ ¿ì¸®¿¡°Ô À̾߱âÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù. Sarah´Â ¿ì¸®°¡ ȯÀÚ¿¡°Ô¼­ Áúº´ÀÇ Â¡ÈÄ¿Í Áõ»óÀ» º¸±â ÈξÀ Àü¿¡ À¯ÀüÀÚ °Ë»ç·Î HD¸¦ Å×½ºÆ®ÇÒ ¼ö ÀÖÀ½À» »ó±â½ÃÅ°¸é¼­ ¿¬¼³À» ½ÃÀÛÇÕ´Ï´Ù.


PREDICT-HD ¹× ENROLL-HD¿Í °°ÀÌ HD °¡Á·ÀÌ Âü¿©ÇÑ ¸¹Àº ¿¬±¸ ´öºÐ¿¡ ¿ì¸®´Â HD°¡ ½ÃÀ۵Ǵ ½Ã±â¿¡ ´ëÇØ ¸¹ÀÌ ¾Ë°í ÀÖ½À´Ï´Ù. HD-YAS(HD Young Adult Study)´Â HD¿¡ ´ëÇØ ¾ç¼º ¹ÝÀÀÀ» º¸¿´Áö¸¸ Áõ»óÀÌ ³ªÅ¸³ª±â ¼ö½Ê ³âÀÌ Áö³­ Âü°¡ÀÚ¿¡¼­ HDÀÇ ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿°¡ ¾ðÁ¦ óÀ½À¸·Î °¨ÁöµÉ ¼ö ÀÖ´ÂÁö È®ÀÎÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î Çß½À´Ï´Ù. 


´Ù¾çÇÑ À¯ÇüÀÇ ³ú ½ºÄµ ¹× À̹Ì¡À» Æ÷ÇÔÇÏ¿© ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ ¸ðµç Âü°¡ÀڷκÎÅÍ ´Ù¾çÇÑ ÃøÁ¤À» ¼öÇàÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ °úÇÐÀÚµéÀº Âü°¡ÀÚ ¿¬·É, CAG ¼ö ¹× ±âŸ ¿äÀο¡ µû¶ó ÀÌ·¯ÇÑ ´Ù¾çÇÑ ÃøÁ¤°ªÀÌ ¾î¶»°Ô º¯È­ÇÏ´ÂÁö »ìÆ캸¾Ò½À´Ï´Ù.


»ç°í ¹× Á¤½Å°ú Å×½ºÆ®¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ ¸¹Àº ÃøÁ¤¿¡¼­ HD°¡ ¾ø´Â Âü°¡ÀÚ¿Í HD À¯ÀüÀÚ È®ÀåÀÌ ÀÖ´Â Âü°¡ÀÚ °£¿¡ Â÷ÀÌ°¡ ¾ø¾ú½À´Ï´Ù. 8°³ÀÇ ³ú ¿µ¿ª Áß¿¡¼­ HDÀÇ ¿µÇâÀ» °¡Àå ¸¹ÀÌ ¹Þ´Â ³úÀÇ ÀϺÎ(ÇǸ·À̶ó°í ÇÔ)¸¸ÀÌ ´ëÁ¶±º¿¡ ºñÇØ HD°¡ ÀÖ´Â ±×·ì¿¡¼­ ¾à°£ ÀÛ¾Ò½À´Ï´Ù.


Èï¹Ì·Ó°Ôµµ NfL(´º·ÎÇʶó¸àÆ® ±¤)À̶ó´Â ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿ÀÇ ¼öÁØÀÌ ´ëÁ¶±º¿¡ ºñÇØ HD ±×·ì¿¡¼­ À¯ÀÇÇÏ°Ô Áõ°¡Çß½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª ±× ¼öÄ¡´Â ¿©ÀüÈ÷ ¸Å¿ì ³·¾ÒÀ¸¸ç, ÀÌ´Â ¾Æ¸¶µµ ¾ÆÁ÷ ½Å°æº¯¼ºÀÌ ¸¹Áö ¾Ê¾ÒÀ½À» ³ªÅ¸³À´Ï´Ù. ô¼ö¾×ÀÇ ´Ù¸¥ ¸¹Àº ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿°¡ Æò°¡µÇ¾úÀ¸¸ç(¾à 12°³!), NfL ¼öÁظ¸ÀÌ HD°¡ ÀÖ´Â »ç¶÷°ú ¾ø´Â »ç¶÷ÀÇ º¯È­°¡ ÀÖÀ½À» ³ªÅ¸³À´Ï´Ù.


Àü¹ÝÀûÀ¸·Î ÀÌ°ÍÀº ÁÁÀº ¼Ò½ÄÀÔ´Ï´Ù. HD À¯ÀüÀÚ È®ÀåÀ¸·Î ž »ç¶÷µéÀº HD°¡ ¾ø´Â »ç¶÷µé°ú ±¸º°ÇÒ ¼ö ¾ø´Â ³ú¿Í ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿¸¦ °¡Áö°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ¿¹»óµÈ Áõ»óÀÇ ¹ßº´À¸·ÎºÎÅÍ 24³âÀÌ Áö³­ ÈÄ¿¡µµ »ç°í, ´ëºÎºÐÀÇ ³ú ¿µ¿ª ¹× ¸¹Àº ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿¿¡¼­ ¶Ñ·ÇÇÑ º¯È­°¡ ¾ø¾ú½À´Ï´Ù.


±×·¯³ª NfL ¼öÁØ¿¡¼­ °¨Áö °¡´ÉÇÑ º¯È­°¡ ÀÖ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ´Â ¿¬±¸ÀÚµéÀÌ ¸í¹éÇÑ Áõ»óÀÌ ³ªÅ¸³ª±â Àü¿¡ HDÀÇ Ãʱ⠴ܰ迡¼­ º¼ ¼ö ÀÖ´Â ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿¸¦ °¡Áö°í ÀÖÀ½À» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù. HD¿Í °ü·ÃÇÏ¿© °¨ÁöÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÀÌ ¸Å¿ì ¹Ì¼¼ÇÑ º¯È­´Â ³ú ¼¼Æ÷ÀÇ ¼Õ½ÇÀ» ¿¹¹æÇϱâ À§ÇÑ Ä¡·á¿¡ °¡Àå ÁÁÀº ½Ã±â¸¦ ³ªÅ¸³¾ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. HD¸¦ °¡Áø »ç¶÷µéÀº °ÅÀÇ ¸ðµç ÃøÁ¤¿¡¼­ ¿ÏÀüÈ÷ °Ç°­ÇÏÁö¸¸ ¿¬±¸¿øµéÀÌ ³ªÀ» ¼ö ÀÖ´ÂÁö °áÁ¤ÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ´Â ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿(NfL)°¡ ÀÖ½À´Ï´Ù. .


´ÙÀ½À¸·Î Dr. Tabrizi´Â [¿ì¸®°¡ ¾à ¸î ´Þ Àü¿¡ ÀÛ¼ºÇÑ] ÀÓ»ó ½ÃÇè ¸ðÁýÀ» °£¼ÒÈ­Çϱâ À§ÇØ HD-ISS(ÅëÇÕ º´±â°áÁ¤ ½Ã½ºÅÛ)¸¦ »ç¿ëÇÏ´Â °Í¿¡ ´ëÇØ À̾߱âÇß½À´Ï´Ù(https://en.hdbuzz.net/325).


HD-ISS´Â ¾Ï ºÐ¾ß°¡ ȯÀÚ¸¦ º´±âÇÏ´Â °Í°ú ¸¶Âù°¡Áö·Î HD¸¦ 0¿¡¼­ 4±îÁö º´±âÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ »õ·Î¿î ½Ã½ºÅÛÀ» ÅëÇØ HD ¿¬±¸¿ø°ú ÀÓ»óÀÇ´Â ½ÃÇè °£ÀÇ °á°ú¸¦ ºñ±³ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. Áß¿äÇÑ °ÍÀº, ÀÌ »õ·Î¿î Áõ»óÀÌ HD ¿¬±¸ÀÚµéÀÌ Áúº´ÀÇ ÈξÀ Ãʱ⠴ܰ迡 Àִ ȯÀÚ¿¡¼­ ÀÓ»ó ½ÃÇèÀ» ¼öÇàÇÏ´Â µ¥ µµ¿òÀÌ µÉ °ÍÀ̶ó´Â Á¡ÀÔ´Ï´Ù.


HD¸¦ °¡Áø »ç¶÷µéÀº ÀÚ½ÅÀÇ ´Ü°è¸¦ ¾Ë ÇÊ¿ä°¡ ¾øÀ¸¸ç HD ¶Ç´Â º¸»ìÇËÀÌ ÀÖ´Â ÀÏ»ó »ýÈ°¿¡ ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡Áö ¾Ê½À´Ï´Ù. ÀÓ»ó ½ÃÇèÀ» Á¶Á÷ÇÏ´Â µ¥¿¡¸¸ µÚ¿¡¼­ »ç¿ëµË´Ï´Ù.


ÀÌ »õ·Î¿î ½Ã½ºÅÛÀ» °í¾ÈÇÑ °úÇÐÀÚµéÀº Áúº´ ´Ü°è¸¦ ³ªÅ¸³»±â À§ÇØ ÃøÁ¤ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ´Ù¾çÇÑ ÁöÇ¥¿¡ ´ëÇØ ´ë±Ô¸ðÀÇ Ã¼°èÀûÀÎ Æò°¡¸¦ ¼öÇàÇß½À´Ï´Ù. 20,000°³ ÀÌ»óÀÇ µ¥ÀÌÅÍ Æ÷ÀÎÆ®°¡ ºÐ¼®µÇ¾ú½À´Ï´Ù! ÀÌ°ÍÀº HD-ISS°¡ »ý¼ºµÈ ¸Å¿ì °­·ÂÇÏ°í °´°üÀûÀÎ µ¥ÀÌÅÍ ¼¼Æ®¸¦ »ý¼ºÇß½À´Ï´Ù. ƯÁ¤ CAG ¹øÈ£¸¦ °¡Áø »ç¶÷ÀÇ °æ¿ì °úÇÐÀÚµéÀº HD ¡ÈÄ¿Í Áõ»óÀÌ ±× »ç¶÷ÀÇ ÀÏ»ý µ¿¾È ¾î¶»°Ô ÁøÇàµÉÁö ¿¹ÃøÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


ÇöÀç, HDÀÇ Èı⠴ܰ踦 °¡Áø »ç¶÷µéÀ» ´ë»óÀ¸·Î ½ÇÇèÀÌ ÀÌ·ç¾îÁ³½À´Ï´Ù. HD-ISS º´±â  °áÁ¤ ½Ã½ºÅÛÀº HD Áõ»óÀÌ ³ªÅ¸³ª±â Àü¿¡ »ç¶÷µéÀ» À§ÇØ ¼³°èµÈ ½ÃÇèÀ» ¸ðÁýÇÏ´Â µ¥ »ç¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÇÁ·¹ÀÓ¿öÅ©¸¦ ¼³Á¤ÇÕ´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â HDÀÇ Ãʱ⠴ܰ踦 °¡Áø »ç¶÷µéÀ» ´ë»óÀ¸·Î ½ÃÇèÇÒ Áغñ°¡ ¾ÆÁ÷ µÇ¾î ÀÖÁö ¾ÊÁö¸¸ ÀϺΠHD ȯÀÚµéÀº ÀÌ·¯ÇÑ ÀÏÀÌ ÀϾ±â¸¦ °£ÀýÈ÷ ¹Ù¶ó°í ÀÖÀ¸¸ç HD-ISS´Â À̸¦ Çã¿ëÇϵµ·Ï ½Ã½ºÅÛÀ» ¼³Á¤ÇÕ´Ï´Ù.


Sarah´Â HD-ISSÀÇ ¼³°è¿¡ Á¤º¸¸¦ Á¦°øÇÑ ¸¹Àº ¿¬±¸¿¡ ±â¿©ÇÑ HD ¿¬±¸ Âü°¡ÀÚ¿Í °¡Á·¿¡ ÀÇÇؼ­¸¸ ÀÌ ÀÛ¾÷ÀÌ °¡´ÉÇßÀ½À» °­Á¶ÇÕ´Ï´Ù.


##Tominersen Æò°¡ÆÇ ¹× ¾ÕÀ¸·ÎÀÇ ÁøÇà¿¡ ´ëÇÑ RocheÀÇ ¾÷µ¥ÀÌÆ®

´ÙÀ½Àº RocheÀÇ Peter McColganÀÔ´Ï´Ù. Peter´Â ÀÛ³â ÃÊ¿¡ ½ÃÇèÀÌ Áß´ÜµÈ ÇåÆÃƾ ÀúÇÏÁ¦ÀÎ tominersen¿¡ ´ëÇØ À̾߱âÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù.


Peter´Â Áß´ÜµÈ GENERATION-HD1 ½ÃÇèÀÇ °á°ú¿¡ ´ëÇØ Roche°¡ ¼öÇàÇÑ Ãß°¡ ºÐ¼®¿¡ ´ëÇØ ¾Ë·ÁÁÙ °ÍÀÔ´Ï´Ù. ±×´Â ÀçÆÇ¿¡ Âü¿©ÇÑ HD °¡Á·µéÀÇ Çå½Å°ú Çå½Å¿¡ °¨»çµå¸³´Ï´Ù. ±×°ÍµéÀÌ ¾ø¾ú´Ù¸é ¿ì¸®´Â ù ¹ø° HTT ÀúÇÏ ½ÃÇè Áß Çϳª¿¡¼­ µ¥ÀÌÅͳª Áö½ÄÀ» ¾òÁö ¸øÇßÀ» °ÍÀÔ´Ï´Ù.


ÀÌ III»ó ½ÃÇè¿¡¼­ Âü°¡ÀÚµéÀº 8ÁÖ¸¶´Ù ¶Ç´Â 16ÁÖ¸¶´Ù 120mgÀÇ Åä¹Ì³Ê¼¾À» Åõ¿©¹Þ°Å³ª À§¾àÀ» ¹Þ¾Ò½À´Ï´Ù. ¾à¹°ÀÌ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁú ¼öÄ¡¸¦ ³·Ãß¾úÁö¸¸ ȯÀÚµéÀº ³ª¾ÆÁöÁö ¾Ê¾Ò½À´Ï´Ù. »ç½Ç, ±× ¾àÀ» ¹ÞÀº ȯÀÚµéÀº À§¾àº¸´Ù ´õ ³ª»¦½À´Ï´Ù.


Ä¡·á °úÁ¤¿¡¼­ NfLÀÇ ¼öÁØÀº ±×´ÙÁö º¯ÇÏÁö ¾Ê¾ÒÁö¸¸ ³î¶ø°Ôµµ À§¾à¿¡ ºñÇØ ¾à¹°À» ¹ÞÀº Âü°¡ÀÚ¿¡¼­ ½É½ÇÀ̶ó°í ºÒ¸®´Â ³ú ºÎºÐÀÇ ºÎÇÇ º¯È­°¡ ´õ ³ª»¦½À´Ï´Ù.


ÀÌÁ¦ Peter´Â Æò°¡ÆÇÀÇ »õ·Î¿î µ¥ÀÌÅ͸¦ ´Ù·ê °ÍÀÔ´Ï´Ù! Roche´Â ÀϾ ÀÏÀÇ À̸鿡 ÀÖ´Â ¸ÞÄ¿´ÏÁòÀ» ÀÌÇØÇÏ´Â µ¥ °ü½ÉÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×µéÀÌ Å½±¸ÇÏ´Â µ¥ °ü½ÉÀÌ ÀÖ´Â ÇÑ °¡Áö Áú¹®Àº °üÂûÇÑ ÀϺΠºÎÁ¤ÀûÀÎ ¿µÇâÀ» ÇÇÇϸ鼭 HTTÀÇ °¨¼Ò¸¦ À¯ÁöÇÒ ¼ö ÀÖ´ÂÁö ¿©ºÎÀÔ´Ï´Ù.


Peter´Â CSF¿¡¼­ toinersen ¾à¹°ÀÇ ¾ç°ú CSF¿¡¼­ HTT ¼öÁØÀÇ ÀúÇÏ »çÀÌ¿¡ »ó°ü °ü°è°¡ ÀÖÀ½À» ½Ã»çÇÏ´Â RocheÀÇ »õ·Î¿î µ¥ÀÌÅ͸¦ º¸¿©ÁÝ´Ï´Ù. ±×·¯³ª CSF HTT ¼öÄ¡ÀÇ º¯È­¿Í 

ÀÓ»óÀû ôµµ »çÀÌ¿¡´Â »ó°ü °ü°è°¡ ¾ø´Â °ÍÀ¸·Î º¸ÀδÙ.


´ÙÀ½ Peter´Â tominersen Åõ¿©·Î º» CSF NfLÀÇ Áõ°¡¸¦ °üÂûÇÑ µ¥ÀÌÅ͸¦ ÀÚ¼¼È÷ ¼³¸íÇß½À´Ï´Ù. ±×µéÀº °ü°è°¡ ¾ø´Ù´Â °ÍÀ» ¹ß°ßÇß½À´Ï´Ù. NfL ¼öÄ¡´Â ³ú ¼¼Æ÷ ¼Õ»ó°ú ÇÔ²² Áõ°¡ÇÑ´Ù´Â °ÍÀ» ±â¾ïÇϽʽÿÀ. ±×·¸´Ù¸é tominersenÀÌ ¾Æ´Ï¶ó¸é CSF NfLÀÇ Ãʱ⠱ÞÁõÀ» ÁÖµµÇÏ´Â °ÍÀº ¹«¾ùÀԴϱî?


RocheÀÇ °úÇÐÀÚµéÀº ¾à¹°¿¡ ´ëÇÑ ³ëÃâ, Áï ³úô¼ö¾×¿¡ ½ÇÁ¦·Î ¾ó¸¶³ª ¸¹Àº ¾à¹°ÀÌ ÀÖ´ÂÁö, Ãʱ⠽ºÆÄÀÌÅ©¿¡¼­ °üÂûÇÑ NfL ¼öÁØÀ» Á¶»çÇß½À´Ï´Ù. °¡Àå ³ôÀº ¼öÁØÀÇ tominersen ³ëÃâÀº °¡Àå Å« NfL ½ºÆÄÀÌÅ©¿Í °¡Àå ¸¹Àº ¾çÀÇ HTT¸¦ ³·Ãß¾ú½À´Ï´Ù.


´ÙÀ½À¸·Î ±×µéÀº ½É½Ç ºÎÇÇÀÇ Áõ°¡°¡ ÀÓ»ó °á°ú¿¡ ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡´ÂÁö ¾Ë¾Æº¸¾Ò½À´Ï´Ù. ±×µéÀº °ü°è°¡ ¾ø´Ù´Â °ÍÀ» ¹ß°ßÇß½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª °úÇÐÀÚµéÀº ÀÌ ³ú ºÎÇÇ ÃøÁ¤ÀÌ ¾à¹°À» ¹ÞÀº ȯÀÚ¿¡¼­ ´õ ¸¹ÀÌ º¯ÇÑ ÀÌÀ¯¸¦ ¿¬±¸ÇÏ°í ÇØ°áÇϱ⸦ ¿øÇß½À´Ï´Ù.


½É½ÇÀÇ ºÎÇÇ°¡ Áõ°¡ÇÏ¸é ¹éÇ÷±¸¶ó°í ÇÏ´Â ¹éÇ÷±¸¿Í °°Àº ¸é¿ª ¼¼Æ÷ÀÇ ¾çÀÌ Áõ°¡ÇÕ´Ï´Ù. Èï¹Ì·Ó°Ôµµ ½É½Ç ¿ëÀûÀÌ Áõ°¡ÇÏ´õ¶óµµ Àüü ³ú ¿ëÀû¿¡´Â º¯È­°¡ ¾ø½À´Ï´Ù. Peter´Â ÀÌ°ÍÀÌ ÀÌ È¯Àڵ鿡°Ô ³ú À§ÃàÀÌ ¾øÀ½À» ÀǹÌÇÑ´Ù°í Á¦¾ÈÇÕ´Ï´Ù.


Roche°¡ ÇöÀç °¡Áö°í ÀÖ´Â µ¥ÀÌÅ͸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î, ±×µéÀº tominersenÀÇ "¿Â Ÿ°Ù(on-target)" ¹× "¿ÀÇÁ Ÿ°Ù(off-target)" È¿°ú¿¡¼­ ¿À´Â È¿°ú¸¦ ¾Ë ¼ö ¾ø½À´Ï´Ù. 'Ƽ. ±×µéÀÌ ¾Æ´Â °ÍÀº ½É½ÇÀÇ Å©±â Áõ°¡¿Í °ü·ÃµÈ ºÎÁ¤ÀûÀÎ º¯È­ Áß ÀϺΰ¡ ³úÀÇ ¿°Áõ ¶§¹®ÀÏ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù.


ÀÌÁ¦ Peter´Â "»çÈÄ ºÐ¼®"À¸·Î ³Ñ¾î°©´Ï´Ù. ½ÇÇèÀÌ ³¡³­ ÈÄ µ¥ÀÌÅ͸¦ ºÐ¼®ÇÏ¿© Åä¹Ì³Ê¼¾À¸·Î Ä¡·á¹ÞÀº »ç¶÷µéÀ» ¿©·¯ ±×·ìÀ¸·Î ³ª´©¾î ¾à¹°ÀÌ ÀϺΠ»ç¶÷µé¿¡°Ô ±àÁ¤ÀûÀÎ ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡´ÂÁö È®ÀÎÇß½À´Ï´Ù. »çÈÄ ºÐ¼®Àº ÀǵµÇÏÁö ¾ÊÀº ½Ãµµ¿¡¼­ ¼öÁýµÈ µ¥ÀÌÅÍ¿¡ ´ëÇÑ Áú¹®À» ½ÃµµÇÑ´Ù´Â Á¡¿¡ À¯ÀÇÇÏ´Â °ÍÀÌ Áß¿äÇÕ´Ï´Ù. µû¶ó¼­ ÀÌ ¸ðµç °ÍÀº ¾à°£ÀÇ ¼Ò±ÝÀ¸·Î ¹Þ¾Æµé¿©¾ß ÇÕ´Ï´Ù


CAG ¼öÄ¡°¡ ³·Àº ½ÃÇèÀÇ ÀþÀº ȯÀÚ¿¡¼­ Roche´Â tominersen¿¡ ¾à°£ÀÇ Èñ¸ÁÀÌ ÀÖ°í ¾Æ¸¶µµ ¾à°£ÀÇ ÀÓ»óÀû ÀÌÁ¡ÀÌ ÀÖÀ» °ÍÀ̶ó°í ¹Ï½À´Ï´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ °á°ú´Â Åë°èÀûÀ¸·Î À¯ÀÇÇÏÁö ¾Ê½À´Ï´Ù. Roche´Â ÀÌ ºÐ¼®À» »ç¿ëÇÏ¿© »õ·Î¿î ¿¬±¸ÀÇ ¼³°è¸¦ ¾È³»ÇÕ´Ï´Ù.

Áõ»óÀÌ ´ú ÁøÇàµÇ°í CAG ¹Ýº¹ Å©±â°¡ ´õ ³·Àº HD ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÕ´Ï´Ù.


ÀÌ »õ·Î¿î 2»ó ¿¬±¸´Â ¶ÇÇÑ "tominersenÀÇ Àüü Ä¡·á ¹üÀ§¸¦ Ž»ö"Çϱâ À§ÇØ ´õ ³·Àº ¿ë·®ÀÇ tominersenÀ» Å×½ºÆ®ÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù. ±×µéÀº ÀÌ¹Ì ´õ ³ôÀº ¿ë·®ÀÇ ¿µÇâ¿¡ ´ëÇÑ µ¥ÀÌÅ͸¦ °¡Áö°í Àֱ⠶§¹®¿¡ ÀÌ ³·Àº ¿ë·®Àº µ¥ÀÌÅÍÀÇ °ø¹éÀ» ä¿ï °ÍÀÔ´Ï´Ù. ±×µéÀº Âü°¡Àڵ鿡°Ô 16ÁÖ¸¶´Ù ¾àÀ» ÁÙ °èȹÀ̸ç 100mg°ú 60mgÀÇ ´õ ³·Àº ¿ë·®À» »ç¿ëÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù. GENERATION-HD1 ½ÃÇè¿¡¼­ Roche´Â »õ·Î¿î ½ÃÇè¿¡¼­ ´ë»óÀ¸·Î Çϴ ȯÀÚ ÇÏÀ§ ±×·ì, Áï HDÀÇ ´ú ½É°¢ÇÑ Áõ»óÀÌ ÀÖ´Â ÀþÀº »ç¶÷µé¿¡¼­ 16ÁÖ¸¶´Ù Åõ¿©ÇÏ´Â °ÍÀÌ ³»¾à¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» ¾Ë°í ÀÖ½À´Ï´Ù.


Àü¹ÝÀûÀ¸·Î Roche´Â µ¥ÀÌÅÍ°¡ HD Ä¡·áÁ¦·Î¼­ tominersen¿¡ ´ëÇÑ Ãß°¡ Ž»öÀ» µÞ¹ÞħÇÑ´Ù°í »ý°¢ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ °á·Ð¿¡ µµ´ÞÇÏ´Â °úÁ¤Àº ½Ç¸Á½º·¯¿üÁö¸¸ Roche´Â µ¥ÀÌÅÍ°¡ Èñ¸ÁÀÌ ÀÖÀ½À» ½Ã»çÇÏ°í tominersen¿¡ ´ëÇÑ Ãß°¡ ½ÇÇèÀ» Áö¿øÇÑ´Ù°í ¹Ï½À´Ï´Ù.


ȸÀÇÀÇ ½ÃÀÛ ¼¼¼ÇÀ» À§ÇÑ ·¦ÀÔ´Ï´Ù. ´Ù¾çÇÑ ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡ ´ëÇÑ Èï¹Ì·Î¿î ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ À§ÇØ ³»ÀÏ ¾Æħ¿¡ µ¹¾Æ¿À°Ú½À´Ï´Ù. °è¼Ó ÁöÄѺÁ ÁÖ¼¼¿ä!


À¯Àüº´ Àç´Ü¿¡ ´ëÇÑ ÀÚ¼¼ÇÑ ³»¿ëÀº [ÇØ´ç À¥»çÀÌÆ® ¹æ¹®](https://www.hdfoundation.org/)À» ÂüÁ¶ÇϽʽÿÀ. #HDF2022¿¡¼­ ³íÀÇµÈ °úÇп¡ ´ëÇØ ÀÚ¼¼È÷ ¾Ë¾Æº¸·Á¸é 9¿ù 15ÀÏ Á¤¿À EST¿¡ ¶óÀÌºê ¿þºñ³ª¸¦ ½ÃûÇϽʽÿÀ! [¿©±â¿¡¼­ µî·Ï] (https://us06web.zoom.us/webinar/register/2016610065854/WN_ZksYSFrkS3WEqxya6NjluA). ¶ÇÇÑ Facebook, Instagram ¹× Twitter¿¡¼­ HDF¸¦ ÆȷοìÇÏ¿© ÇâÈÄ ¿þºñ³ª ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ È®ÀÎÇϼ¼¿ä. 

[ »õ±Û | ´ä±Û | ¼öÁ¤ | »èÁ¦ ] [ ¸ñ·Ï ]
[ ÃѰԽù° : 120 | page : 6 ]
[ Á¤·ÄÁ¶°Ç : µî·ÏÀÏ | Á¶È¸  ]
¼ø¹ø Á¦¸ñ Á¶È¸ ÆÄÀÏ µî·ÏÀÏ ÀÛ¼ºÀÚ
80   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÇÐȸ - 3 ÀÏÂ÷ 698 17/04/26 ¿î¿µÀÚ  
79   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÇÐȸ - 2 ÀÏÂ÷ 578 17/04/20 ¿î¿µÀÚ  
78   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÇÐȸ - 1 ÀÏÂ÷ 504 17/04/06 ¿î¿µÀÚ  
77   Ä¡¸Å¸¦ À§ÇÑ "³î¶ó¿î ¾à¹°"ÀÌ ¹ß°ß µÇ¾ú½À´Ï±î? (½ºÆ÷ÀÏ·¯ : ¾Æ´Ï¿À.) 622 21/05/10 ¿î¿µÀÚ  
76   ÀáÀçÀûÀÎ HD ¹ÙÀÌ¿À ¸¶Ä¿¸¦ ¹àÈ÷±â À§ÇÑ »õ·Î¿î ¿¬±¸ 623 21/06/29 ¿î¿µÀÚ  
75   À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀ» À§ÇÑ ÁøÀϺ¸: CRISPR-Cas9 ¿Í ÇåÆÃÅϺ´ 598 21/06/01 ¿î¿µÀÚ  
74   Á¤¹ÐÇÑ ÇåÆÃƾ-µ¹¿¬º¯ÀÌ ´Ü¹éÁúÀ» Ç¥ÀûÀ¸·Î ÇÏ´Â ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß´Â ¾à¹° 596 21/07/29 ¿î¿µÀÚ  
73   °Ç°­ÇÑ huntingtin ´Ü¹éÁúÀ» Á¦°ÅÇÏ¿© ±× ±â´ÉÀ» ÀÌÇØÇÏ´Â ¿¬±¸ 560 21/07/13 ¿î¿µÀÚ  
72   ÇåÆÃÅϺ´ £§À¯ÀüÀÚ Ä§¹¬£§ ÀÓ»ó¿¡ ´ëÇÑ ¾÷µ¥ÀÌÆ® 532 18/10/07 ¿î¿µÀÚ  
71   ÇåÆÃÅϺ´ ¿¹¹æÀ» À§ÇÑ ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ ´ëÇÑ »õ·Î¿î Á¢±Ù 544 21/08/01 ¿î¿µÀÚ  
70   °Ô³ðÆíÁý ÈÄ ÀÛµ¿À» ¸ØÃßµµ·Ï ÇÏ´Â ±âÀü¿¬±¸ 512 21/09/21 ¿î¿µÀÚ  
69   ASO ¾à¹°ÀÌ ÇåÆÃÅÏ Áúȯ ȯÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ ´Ü¹éÁú ¼öÁØ °¨¼Ò½ÃÅ°´Âµ¥ ¼º 566 18/11/04 ¿î¿µÀÚ  
68   ÇåÆÃƾ ³·Ãß±â ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ ´ëÇÑ Àü¹®°¡¿ÍÀÇ ÁúÀÇ ÀÀ´ä 603 21/10/30 ¿î¿µÀÚ  
67   ±âÁ¸ Ÿ°Ù¿¡ ´ëÇÑ »õ·Î¿î °ü½É 538 18/08/20 ¿î¿µÀÚ  
66   ÇåÆÃÅÏ º´ À¯ÀüÀÚÀÇ Ãʱ⠿ªÇÒ – ÇÏÁö¸¸ ÀÌ¿¡ °üÇÑ ¸ðµç ±â»çµéÀ»... 587 18/09/09 ¿î¿µÀÚ  
65   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÄÁÆÛ·±½º - 3 ÀÏÂ÷ 506 19/02/20 ¿î¿µÀÚ  
64   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÄÁÆÛ·±½º - 2 ÀÏÂ÷ 488 19/02/02 ¿î¿µÀÚ  
63   ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·á¹æ¾È ÄÁÆÛ·±½º - 1 ÀÏÂ÷ 551 19/01/10 ¿î¿µÀÚ  
62   ÇåÆÃÅϺ´À» ÀÏÀ¸Å°´Â ´Ü¹éÁúÀÇ ±¸Á¶ 633 21/11/10 ¿î¿µÀÚ  
61   ÇåÆÃÅϺ´ ¿¬±¸Àڵ鿡 ÀÇÇØ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Â °ø°³Àû ¿¬±¸ 612 21/11/01 ¿î¿µÀÚ  

1 2 3 4 5 6 [ »õ±Û | óÀ½¸ñ·Ï | ¸ñ·Ï ]  
´Üü¸í : ÇåÆÃÅϺ´ ȯ¿ìȸ   ÁÖ¼Ò : ¼­¿ï½Ã Á¾·Î±¸ ¿¬°Çµ¿ ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø  

Copyright¨Ï by huntington.co.kr All rights reserved.    webmaster  °³ÀÎÁ¤º¸ Ãë±Þ¹æħ