FDA 헌팅턴 질병의 증상에 대한 신약 승인

Deutetrabenazine은 헌팅턴병의 증상에 대해 FDA로부터 허가받은 10년 만의 최초 신약이되다.

작성자 Dr Jeff Carroll 4월 16, 2017에 Dr Tamara Maiuri에 의해 편집 됨; Prof Wooseok Im에 의해 번역됨 4월 05, 2017에 발표된

이번 주 Huntington ’s disease community에 대한 주요 뉴스는 미국의 약물 규제 기관인 FDA가 deutetrabenazine으로 알려진 Austedo를 헌팅턴병에 대한 처방으로 공식 승인 한 바 있습니다. 이 테트라베나진의 변형형태인 약은 헌팅턴병 환자에서 흔히 볼 수 있는 불수의적인 움직임을 동반한 무도병을 예방하는데 도움이 되며 하루에 세 번이 아니라 두 번만 복용하면 됩니다.

테트라베나진에 관한 배경

테트라베나진은 이전에 HDBuzz (184)와 (224)에서 다루었듯이 헌팅턴병 치료제로서 오랜 역사를 가지고 있습니다. 이 약은 질병과 관련된 불수의적인 움직임을 제어하는 데 사용됩니다. 테트라베나진은 영국을 포함한 일부 국가에서 1970 년대에 헌팅턴병 용으로 승인되었지만 2008 년이 되서야 미국에서 헌팅턴병 용으로 최초 승인 받았습니다.

무도병을 제어하는 것은 헌팅턴병 증상과의 싸움에서 중요한 부분이 될 수 있으며 많은 헌팅턴병 환자는 테트라베나진으로 안도감을 느낍니다. 그러나 모든 약물과 마찬가지로 테트라베나진은 우울증과 자살 충동과 같은 부작용이 있습니다. 테트라베나진의 또 다른 문제점은 신체에서 빠르게 처리된다는 것입니다. 따라서 많은 헌팅턴병 환자가 하루에 약 3 알을 섭취해야 합니다. 환자가 약 먹는 것을 잊을 수 있고 특히 사고능력에 문제를 가지고 있는 환자의 경우 이 것은 특히 어려운 일입니다.

이러한 문제로 인해 Auspex Pharmaceuticals라는 작은 생명공학 회사가 테트라베나진의 개선된 버전을 개발했습니다(184). 그들은 테트라베나진의 새로운 버전을 deutetrabenazine ** (또는 때로는 ** SD-809 *)라고 부르는데, 그 이유는 * 중수소 **라는 물질이 테트라베나진의 구조로 바꾸기 때문입니다. 이러한 구조 변화가 약물이 혈류에 오래 머무르는 데 도움을 주게되어 약 복용 횟수를 줄여 줍니다.

2013-2015 년 헌팅턴병 연구 그룹은 Auspex와 협력하여 First-HD 및 ARC-HD라고 불리는 두 가지 임상시험을 실시했습니다. 임상시험에서 deutetrabenazine을 두 가지 방법으로 연구했습니다. First-HD 연구는 deutetrabenazine이 무도병에서 위약보다 더 나은지를 테스트했습니다. 이 임상시험 결과는 긍정적인 것으로 나타났으며 테트라베나진과 같이 deutetrabenazine도 헌팅턴병 환자의 무도병 증상을 감소켰습니다. Arc-HD 연구는 테트라베나진을 복용하는 환자에게 안전성이 검증된 deutetrabenazine을 복용한 후 그 안전성을 확인하는 것입니다.

그 결과는?

최근 deutetrabenazine에 대한 이야기는 몇 가지 중요한 방식으로 변했습니다. 첫째, Auspex는 이스라엘 제약 회사인 Teva에 의해 구입되었습니다. 둘째, Teva는 Arc-와 First-HD 연구의 성공을 기반으로 헌팅턴병 치료를 위한 deutetrabenazine 승인을 위해 미국 FDA에 신청했습니다.

Deutetrabenazine에 대한 승인 절차는 FDA가 Teva에 약에 대한 추가 정보를 요청했던 2016년 중반에 빠르게 진행되었습니다. Deutetrabenazine은 지금까지 진행할 수 있는 중수소 원자를 가진 최초의 인체 약물이기 때문에 Teva와 FDA의 추가적인 주의가 필요합니다.

이번 주, Teva는 FDA가 만족했으며 미국에서 헌팅턴병 환자에게 사용하기 위해 deutetrabenazine을 승인했다고 발표했습니다. 이것은 그들이 모든 FDA의 추가적인 안전사항을 충족시켰으며 deutetrabenazine이 사용하기 안전하다는 것에 자부심을 가진다는 것을 말해줍니다. 이 약은 이제 시판되고 판매 될 것이기 때문에 상업용 이름인 Austedo로 명명 될 것입니다.

약의 비용은?

초기에 Austedo가 테트라베나진보다는 덜 비쌀 것이라고 암시 되었습니다. Teva의 초기 공식선언에서는 Austedo가 테트라베니진의 투여 량보다 약 1/3의 비용이 들 것이라고 제안했습니다. 하지만 신약의 진입이 헌팅턴병 환자의 전반적인 비용에 어떻게 영향을 미치는지 예측하기 어렵고, 처방 패턴이 어느 정도 정해지면 상황이 바뀔 수도 있습니다. 예를 들어, 테트라베나진 제조업체는 가격을 낮추거나 혹은 섭취량이 예상보다 낮으면 약 값이 더 비싸질 수도 있습니다.

Take-home 메시지

이것으로 deutetrabenazine에 대한 이야기를 기쁘게 마무리 하겠고 현실에서 헌팅턴병에 대한 이 신약의 적용이 실현되기를 기대합니다. 헌팅턴병 커뮤니티는 HSG(Huntington Study Group)가 시행한 임상시험이 신속하게 진행되도록 참여하였다면 Auspex와 Teva는 이 약물을 승인 프로세스를 통과시키는 어려운 작업을 수행하였습니다.

Austedo는 헌팅턴병의 증상을 통제하고자 하는 가족과 의사의 노력에 또 다른 화살을 더합니다. 헌팅턴병의 증상에 대해 진전을 막거나 늦추기 위한 약물개발을 지속적으로 하고 있는 만큼 헌팅턴병 증상에 대한 어떠한 효과적인 치료제 개발을 환영합니다.