µ¹¿¬º¯ÀÌ huntingtinÀ» ³·Ãß´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â ¸î¸î ±â¼úÀº Á¤»óÀûÀÎ ÇüÅÂÀÇ ´Ü¹éÁú¿¡µµ ¿µÇâÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÌ ÁøÇàµÇ¸é¼ ¼ºÀÎ ³ú¿¡¼ Á¤»óÀûÀÎ ÇåÆÃÅÏÀÇ ¿ªÇÒÀ» ÀÌÇØÇÏ´Â °ÍÀº ´õ Áß¿äÇØÁ³½À´Ï´Ù. ¿¬±¸ÀÚµéÀº ÃÖ±Ù ³ªÀÌ°¡ ´Ù¸¥ °Ç°ÇÑ ¼ºÀÎ »ýÁãµé¿¡¼ huntingtin À¯ÀüÀÚ¸¦ ºñÈ°¼ºÈ½ÃÄ×½À´Ï´Ù. ±×µéÀº ÀÌ°ÍÀÌ ½Å°æ ¹× Çൿ°ü·Ã ¹®Á¦¸¦ ÀÏÀ¸Å³ ¼ö ÀÖÀ½À» ¹ß°ßÇß½À´Ï´Ù. ºñ·Ï ¸¶¿ì½º´Â Àΰ£ÀÇ µÎ³ú ¸ðµ¨¸µ¿¡ ¿Ïº®ÇÏÁö ¾ÊÀ¸¸ç ¾î´À ÇåÆÃÅÏÀ» ³·Ãß´Â ¾àµµ ´Ü¹éÁúÀ» ¿ÏÀüÈ÷ Á¦°ÅÇÏÁö´Â ¾Ê½À´Ï´Ù. ÇÏÁö¸¸ ÀÌ ¿¬±¸´Â Á¤»óÀûÀÎ ÇåÆÃÅÏÀ» ³·Ãß´Â ¾à¹°À» Å×½ºÆ® ÇÒ ¶§ °è¼ÓÀûÀÎ ÁÖÀÇ°¡ ÇÊ¿äÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» µÞ¹ÞħÇÕ´Ï´Ù.
Huntingtin ±â´É ÀÌÇØÇϱâ
Huntington¡¯s Disease¸¦ ÀÏÀ¸Å°´Â µ¹¿¬º¯ÀÌ´Â huntingtinÀ̶ó ºÒ¸®´Â ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µé±â À§ÇÑ Áöħ¼¸¦ º¯°æÇÕ´Ï´Ù. HD¿¡¼, ¹Ýº¹ÀûÀ¸·Î ÀÌ À¯ÀüÀÚÀÇ ±ÛÀÚ°¡ Àå½Ã°£¿¡ °ÉÃÄ ³ú ¼¼Æ÷¸¦ Æı« ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¿©ºÐÀÇ ±ä ÇüÅÂÀÇ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀ» »ý¼ºÇÕ´Ï´Ù. HD ¿¬±¸ Áß °¡Àå Èï¹Ì·Î¿î ÁÖÁ¦ Áß Çϳª´Â ¼¼Æ÷¿¡¼ huntingtin ´Ü¹éÁúÀÇ ¼öÁØÀ» ÁÙÀÌ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â °Í ÀÔ´Ï´Ù. (À¯ÀüÀÚ ¹ßÇö ¾ïÁ¦¶ó°íµµ ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ½À´Ï´Ù.)
µ¿¹° ½ÇÇèÀº HD ¸¶¿ì½ºÀÇ ³ú¿¡¼ µ¹¿¬º¯ÀÌ huntingtinÀ» ÁÙÀÌ¸é ³úÀÇ °Ç°°ú ÇൿÀ» Çâ»ó½Ãų ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÜÀ¸·Î½á ÀÌ·¯ÇÑ ±â¼úµéÀÇ °·ÂÇÑ ÀÌÁ¡À» º¸¿©ÁÖ¾ú½À´Ï´Ù. ¾ö°ÝÇÑ µ¿¹°½ÇÇèÀº »ç¶÷µéÀÇ HD À¯ÀüÀÚ¸¦ Ÿ±êÀ¸·Î ÇÏ´Â ¾à¹°ÀÓ»ó ½ÇÇèÀ» ÁøÇàÇϴµ¥ µµ¿òÀÌ µÇ¾ú°í, ¸ÓÁö¾Ê¾Æ ÇåÆÃƾÀ» °¨¼Ò½ÃÅ°°Å³ª Á¦°ÅÇÏ´Â ±â¼úÀÌ ´õ ¸¹ÀÌ »ý±æ °ÍÀÔ´Ï´Ù. Ionis huntingtin-lowering drug¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ µ¹¿¬º¯ÀÌ huntingtinÀ» °ø°ÝÇÏ´Â ÀÌ·¯ÇÑ Á¢±Ù¹ý Áß ÀϺδ Á¤»ó ´Ü¹éÁúÀÇ ¼öÁØ ¶ÇÇÑ °¨¼Ò½Ãŵ´Ï´Ù.
ÀÌ ¶§¹®¿¡ Á¤»ó ÇåÆÃÅÏÀÌ Á¦°ÅµÇ¾úÀ» ¶§ ³ú¿¡ ¾î¶² ÀÏÀÌ ¹ß»ýÇÏ´ÂÁö Àß ÀÌÇØÇÏ°í ÀÖ¾î¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ÇÑ ¿¬±¸ÆÀÀº ¿©·¯ ¿¬·É´ëÀÇ ¼ºÃ¼ ¸¶¿ì½º¿¡¼ huntingtinÀ» Á¦°ÅÇϱâ À§ÇØ À¯ÀüÀÚ ±â¼úÀ» »ç¿ëÇßÀ¸¸ç, ³ë³â±â±îÁö ³ú¿Í ÇൿÀ» ¿¬±¸Çß½À´Ï´Ù.
°³¹ß ¹× ¼ºÀα⠵¿¾ÈÀÇ huntingtin
¿¬±¸ÀÚ°¡ À¯ÀüÀÚÀÇ ±â´ÉÀ» ÀÌÇØÇϱ⸦ ¿øÇÒ ¶§ ù ¹ø°·Î ÇÏ´Â °ÍÀº ´ë°³ À¯ÀüÀÚ¸¦ Á¦°ÅÇÏ´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ´Ü¹éÁúÀÌ °áÇ̵ǾúÀ» ¶§ ¹«¾ùÀÌ À߸øµÇ´ÂÁö¸¦ ¿¬±¸ÇÔÀ¸·Î½á ¿ì¸®´Â ¼¼Æ÷¿¡¼ ±× ¿ªÇÒ¿¡ ´ëÇÑ ´Ü¼¸¦ ¾ò½À´Ï´Ù. ¿¹¸¦ µé¸é º§Æ®ÀÇ »ç¿ë ¸ñÀûÀ» ¸ð¸£°í º§Æ®¸¦ ¹þ¾úÀ» ¶§ û¹ÙÁö°¡ ³»·Á°¡´Â °ÍÀ» º¸¸é¼ ±× ¿ëµµ¸¦ ¾Ë°Ô µË´Ï´Ù.
»ýÁã°¡ ¼öÁ¤µÉ ½Ã±â¿¡¼ºÎÅÍ ³ú¿¡¼ ÇåÆÃƾ (huntingtin)ÀÌ °áÇ̵Ǿî ÀÖÀ¸¸é ÀÌ°ÍÀº ½É°¢ÇÑ ½Å°æ ÇÐÀû ¹®Á¦¸¦ À̸¥ ½Ã±âºÎÅÍ ÀÏÀ¸Åµ´Ï´Ù. huntingtinÀÌ ³ú¿Í Àü½Å¿¡¼±îÁö »ç¶óÁö¸é Áã´Â ž±âµµ Àü¿¡ Á×À» °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº °úÇÐÀÚµéÀÌ Á¤»óÀûÀÎ ÇåÆÃÅÏÀÌ Æ¯È÷ ³ú¿¡¼ ¹ß´Þ Áß¿¡ ¸Å¿ì Áß¿äÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» Ãß·ÐÇϵµ·Ï ÇÏ¿´½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª ¼ºÀα⠵¿¾È Á¤»óÀûÀÎ ÇåÆÃÅÏÀÇ ¿ªÇÒ¿¡ ´ëÇؼ´Â ¾Ë·ÁÁø ¹Ù°¡ °ÅÀÇ ¾ø½À´Ï´Ù. µ¹¿¬º¯ÀÌ huntingtinÀº º¯À̵ǾúÁö¸¸ ¿©ÀüÈ÷ Á¸ÀçÇϸç HD¸¦ °¡Áø ´ëºÎºÐÀÇ »ç¶÷µéÀÌ Á¤»óÀûÀÎ huntingtinÀ» °¡Áö°í ÀÖ½À´Ï´Ù. huntingtinÀÌ ÀÏ»ý ¹Ý µ¿¾È Á¸ÀçÇÏ´Ù°¡ °©ÀÚ±â Á¦°ÅµÈ´Ù¸é ¾î¶³±î¿ä? huntingtin-lowering Ä¡·á ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼ ÀϾ´Â °Íº¸´Ù ÈξÀ ´õ ±ØÀûÀÔ´Ï´Ù. Áö±Ý±îÁö ¼ºÀÎ Àΰ£ÀÇ ÇåÆÃƾ (huntingtin) ¼öÄ¡¸¦ ÁÙÀÌ´Â ´Ü±â ¾ÈÀü¼º¿¡ °üÇÑ À¯¸ÁÇÑ º¸°í¼°¡ ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª Áö¼ÓÀûÀÎ µ¿¹° ½ÇÇèÀº ÁøÇàÁßÀÎ ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡ µµ¿òÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.
¡°
HuntingtinÀ» Á¦°Å ÇÒ ¶§ ³ú¿¡ ¾î¶² ÀÏÀÌ ¹ß»ýÇÏ´ÂÁö ´õ ÀÌÇØ°¡ ÇÊ¿äÇÕ´Ï´Ù.
¡±
HuntingtinÀÌ ¾ø¾îÁö¸é ¾î¶»°Ô µË´Ï±î?
¼ºÀα⿡ huntingtinÀÌ Á¦°ÅµÇ¾úÀ» ¶§ ¾î¶² ÀÏÀÌ ÀϾ´ÂÁö ¿¬±¸Çϱâ À§ÇØ University of TennesseeÀÇ Ioannis Dragatsis°¡ À̲ô´Â ¿¬±¸ÆÀÀº ü³»ÀÇ ¸¹Àº ¼¼Æ÷¿¡¼ huntingtinÀÇ Á¦°Å¸¦ Á¤È®È÷ ŸÀÌ¹Ö ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â À¯Àü µµ±¸¸¦ »ç¿ëÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº ƯÁ¤ À¯ÀüÀÚ Á¦°Å¸¦ À¯¹ßÇϱâ À§ÇØ ÈÇÐ Áֻ簡 ³õ¾ÆÁø Ưº°ÇÏ°Ô º¯ÇüµÈ ¸¶¿ì½º¸¦ ÀÌ¿ëÇÑ ±â¼úÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº ¿¬±¸ÀÚ°¡ ¸¶¿ì½º ÀÏ»ý Áß Æ¯Á¤ ±â°£ÀÇ À¯ÀüÀÚÀÇ ±â´ÉÀ» ÀÌÇØÇÏ´Â µ¥ À¯¿ëÇÏÁö¸¸ ¾Æ¹«·± Àΰ£ Áúº´¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·á¹ýÀ¸·Îµµ °³¹ßµÇÁö ¾Ê½À´Ï´Ù.
ÀÌ ±â¼úÀÌ huntingtin ´Ü¹éÁú »ý»êÀ» ¿ÏÀüÈ÷ Â÷´Ü½ÃŲ´Ù´Â Á¡À» °Á¶ÇÏ´Â °ÍÀÌ Áß¿äÇѵ¥, ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ¾à¹°ÀÌ È¯ÀÚ¿¡°Ô ÁÖ¾îÁú ¶§ ¿¹»óµÇ´Â ¹ÝÀÀ°ú´Â ´Ù¸¨´Ï´Ù. ÀÌ ¾à¹°µéÀº µ¹¿¬º¯ÀÌ ´Ü¹éÁú°ú °Ç°ÇÑ ´Ü¹éÁúÀÇ ¼öÁØÀ» ¾à 50-75 % Á¤µµ¸¸ °¨¼Ò½Ãŵ´Ï´Ù. ASO¶ó°í ºÒ¸®´Â ÇöÁ¸ÇÏ´Â ÇåÆÃƾ (huntingtin) ¾à¹° ¶ÇÇÑ ¿©·¯ ÁÖ¸¦ °ÉÃÄ °³º°ÀûÀ¸·Î Åõ¿© µÇ¸ç Á¤»óÀûÀÎ ´Ü¹éÁú »ý»êÀº ¾î´À Á¤µµ Áß°£ Á¤µµ±îÁö µÇµ¹¾Æ ¿Ã °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµË´Ï´Ù.
±×·³¿¡µµ Dragatis ÆÀÀº ÀÌ ¹æ¹ýÀ» »ç¿ëÇÏ¿© ¼ºÀα⠵¿¾È ÇåÆÃÅÏÀÌ ¼Õ»óµÇ´Â ±Ø´ÜÀûÀÎ °æ¿ì¸¦ ÀÌÇØÇÏ·Á´Â ÃëÁö¸¦ °¡Áö°í ÀÌ ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÏ¿´½À´Ï´Ù. ±×µéÀº 3 °³ÀÇ ´Ù¸¥ ¼ºÀα⠿¬·É, Áï 3, 6, 9 °³¿ù µÈ ¸¶¿ì½ºÀÇ huntingtin À¯ÀüÀÚ¸¦ ºñÈ°¼ºÈ½ÃÄ×½À´Ï´Ù. ¸¶¿ì½º ¿¬·É¿¡¼ 3 °³¿ùÀº »ç¶÷ÀÇ 10 ´ë¿Í °°À¸¸ç 9 °³¿ùÀº Áß³â±â¿¡ ÇØ´çÇÕ´Ï´Ù. ±×µéÀº ÀÌ »ýÁãµéÀÇ ÀÚ¿¬ ¼ö¸íÀ» °üÂûÇÏ°í ½Ã°£ÀÌ Áö³²¿¡ µû¶ó µÎ³ú¿Í Çൿº¯È¸¦ ¸é¹ÐÈ÷ ¿¬±¸Çß½À´Ï´Ù.
Á¤»óÀûÀÎ ÇåÆà ÅÏÀ» ¿ÏÀüÈ÷ Á¦°ÅÇϸé ÁãÀÇ ¼ö¸íÀÌ Âª¾ÆÁö°í ½Å°æÇÐÀû ¹®Á¦°¡ ¹ß»ýÇÏ°í ¿îµ¿´É·Â¿¡ ¹®Á¦°¡ »ý±é´Ï´Ù. À¯ÀüÀÚ°¡ Ãʱ⿡ ºñÈ°¼ºÈµÉ¼ö·Ï Çൿ ¹®Á¦°¡ ´õ¿í ½É°¢ ÇØÁö°í, ÀÌ°ÍÀº ÇåÆÃƾÀÌ ÀþÀº ¼ºÀÎ ¸¶¿ì½º¿¡¼ ƯÈ÷ ´õ Áß¿äÇÑ ¿ªÇÒÀ» ÇÏ°í ÀÖÀ½À» ¾Ë ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. huntingtinÀ» Á¦°ÅÇÏ¸é ¸¶¿ì½º°¡ ¾à°£ ÀÛ¾ÆÁø ³ú¿Í ¿°ÁõÀÇ Â¡Èĸ¦ º¸¿´½À´Ï´Ù. ÇÏÁö¸¸ Çൿ ¹× ½Å°æÇÐÀû ¹®Á¦¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í, striatum ¹× ÇÇÁú µî ÀϹÝÀûÀ¸·Î HD¿¡¼ ¿µÇâÀ» ¹Þ´Â ³ú ¿µ¿ª¿¡ ¼Õ»óµÈ ½Å°æ ¼¼Æ÷´Â Æ÷ÇÔÇÏÁö ¾Ê°í ÀÖ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº huntingtin ³·Ãß´Â ¾à¹° ¿¬±¸¿¡¼ ÀÌ ¿µ¿ªµéÀÌ ÁÖ¿ä ÃÊÁ¡ÀÌ µÇ°í ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» °í·ÁÇßÀ» ¶§ Èñ¸ÁÀûÀÔ´Ï´Ù.
huntingtinÀÇ »õ·Î¿î ¿ªÇÒ – ±×¸®°í Ãæµ¹µÈ ¿¬±¸ °á°ú
»ýÁã¿¡¼ huntingtinÀÌ Á¦°ÅµÇ¾úÀ» ¶§ ÀϾ´Â ½Å°æÇÐÀû ¹®Á¦ÀÇ Á¤È®ÇÑ ¿øÀÎÀ» ¹àÈ÷±â´Â ¾î·ÆÁö¸¸ ¿¬±¸¿øµéÀº Èï¹Ì·Î¿î ´Ü¼¸¦ ã¾Æ³Â½À´Ï´Ù. ±×µéÀº ½Ã»ó (thalamus)À̶ó°í ºÒ¸®´Â Áö¿ªÀÇ ³ú ¼¼Æ÷°¡ öºÐÀ» ó¸®ÇÏ°í »ç¿ëÇÏ´Â µ¥ ¹®Á¦°¡ ÀÖ¾î ¼¼Æ÷ ³»ºÎ¿¡ öºÐ°ú Ä®½·ÀÌ ÃàÀûµÇ´Â °ÍÀ» ¹ß°ßÇß½À´Ï´Ù. ½Ã»óÀº ³úÀÇ ÁÖµÈ Áß°è¼ÒÀ̸ç, ÇÑ Áö¿ª¿¡¼ ´Ù¸¥ Áö¿ªÀ¸·Î ¸Þ½ÃÁö¸¦ ÀüÇÏ´Â Áß¿äÇÑ Áß°³ÀÚÀÔ´Ï´Ù. öºÐÀº ¿¡³ÊÁö¸¦ »ý¼ºÇÏ°í ³ú¿¡¼ ½Å°æ ÀÚ±ØÀÇ ¿øÈ°ÇÑ Àü´ÞÀ» À§ÇØ ÇʼöÀûÀÎ ¹Ì³×¶öÀÔ´Ï´Ù. ½Ã»ó¿¡¼ ¾î¶»°Ô huntingtinÀÌ Ã¶ºÐÀÌ È¿À²ÀûÀ¸·Î »ç¿ëµÇ´Â °ÍÀ» µ½´ÂÁö ¸íÈ®È÷ ÀÌÇصÇÁö ¾Ê¾Ò½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª ÀÌ °æ·Î¸¦ ¹æÇØÇÔÀ¸·Î½á ¾ß±âµÈ ½Å°æ°è ¹®Á¦´Â ³ëÈµÈ µÎ³ú¿¡¼ ÇåÆÃƾÀÌ ÀáÀçÀûÀ¸·Î Áß¿äÇÑ ¿ªÇÒÀ» ÇÑ´Ù´Â °ÍÀ» Àϱú¿öÁÖ¾ú½À´Ï´Ù.
Emory UniversityÀÇ Xiao-Jiang Li ¿¬±¸½ÇÀÇ ¶Ç ´Ù¸¥ ÃÖ±Ù ¿¬±¸¿¡¼ 2, 4, 8 °³¿ù Áã¿¡¼ huntingtinÀ» Á¦°ÅÇÏ´Â °Í°ú À¯»çÇÑ ±â¼ú (Á¤È®È÷´Â °°Áö´Â ¾ÊÀ½)À» »ç¿ëÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº °¡Àå ¾î¸° Áã¿¡°Ô À§ÇèÇÏ¿´´Âµ¥ ÃéÀåÀ̶ó°í ºÒ¸®´Â ¼ÒÈ ±â°ü¿¡ »ý±ä ¹®Á¦·Î Á¶±â »ç¸Á¿¡ À̸£·¶½À´Ï´Ù. ¹Ý¸é 4 °³¿ù ÀÌ»ó µÈ Áã¿¡¼ huntingtinÀ» Á¦°ÅÇÏ´Â °ÍÀº ½Å°æÇÐÀûÀÎ ¹®Á¦¸¦ ÀÏÀ¸Å°Áö ¾Ê´Â °ÍÀ¸·Î ³ªÅ¸³µÀ¸¸ç Dragatis ¿¬±¸½ÇÀÇ ¿¬±¸¿Í´Â ´ëÁ¶µÇ´Â °á°ú¸¦ º¸¿´½À´Ï´Ù.
ÇÑ °¡Áö °¡´ÉÇÑ ¼³¸íÀº Dragatsis ¿¬±¸¿¡ »ç¿ëµÈ ¸¶¿ì½ºµéÀº ¿¬±¸ ÃʱâºÎÅÍ µÎ °³°¡ ¾Æ´Ñ ÇÑ °³ÀÇ ÇåÆÃƾ À¯ÀüÀÚ¸¦ °¡Áö°í ÀÖ´Ù´Â Á¡¿¡¼ ´Þ¶ú½À´Ï´Ù. Áï, ¹ß´Þ °úÁ¤ Áß ÇåÆÃƾ »ý¼ºÀÌ Àû¾î ³ú°¡ ÈÄ¿¡ À¯ÀüÀÚ¸¦ Â÷´Ü¿¡ ´õ Ãë¾àÇØÁú ¼ö ÀÖÀ½À» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ·¸°Ô »ó¹ÝµÇ´Â ¿¬±¸º¸°í´Â È¥¶õ½º·¯¿ï ¼ö ÀÖÁö¸¸, ÆòÇà ¿¬±¸ÀÇ Â÷ÀÌÁ¡À» ¿¬±¸ÇÏ´Â °Í ÀÚüµµ ±Ã±ØÀûÀ¸·Î À¯ÀÍÇÕ´Ï´Ù. ´Ù¸¥ °á°ú·Î À̾îÁö´Â ¾à°£ÀÇ ºÒÀÏÄ¡·Î ÀÎÇØ ¿ì¸®´Â ±âÀü¿¡ °üÇÑ »ý¹°ÇÐÀû Á¤º¸¸¦ ´õ ¸¹ÀÌ ¼öÁý ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.
¸Þ½ÃÁö
¡°
Àΰ£ÀÇ ¿¬±¸¿¡¼ Á¤»óÀûÀÎ ÇåÆÃÅÏÀ» Á¦°ÅÇϰųª ³·Ãâ ¶§ ÁÖÀǸ¦ ±â¿ï¿©¾ßÇÕ´Ï´Ù.
¡±
Áß¿äÇÑ °ÍÀº µÎ ¿¬±¸ ¸ðµÎ Àΰ£ ¿¬±¸¿¡¼ Á¤»óÀûÀÎ ÇåÆÃÅÏÀ» ³·Ãâ ¶§ Áö±Ý°ú °°ÀÌ ½ÅÁßÇÏ°Ô Á¢±ÙµÇ¾î¾ß ÇÔÀ» Á¦½ÃÇÕ´Ï´Ù. ¶Ç ´Ù¸¥ ¿É¼ÇÀº Á¤»óÀûÀÎ ÇüŸ¦ ¼Õ»ó½ÃÅ°Áö ¾Ê°í µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃÅϸ¸ Ưº°È÷ Ç¥ÀûÀ¸·Î ÇÏ´Â ¡°´ë¸³ À¯ÀüÀÚ Æ¯ÀÌÀû¡± Ä¡·á¹ýÀ» ÀÌ¿ëÇÏ´Â °Í ÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ Á¢±Ù¹ýÀº ´ë¸³ À¯ÀüÀÚ Æ¯ÀÌÀû huntingtinÀ» °³¹ßÇÏ¿© HD¿¡ ´ëÇÑ ¾àÀ» °³¹ßÇϴ ȸ»çÀÎ WAVE Life Sciences¿¡¼ »ç¿ëÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù.
±×·¯³ª ÀÌ Áãµé¿¡°Ô »ç¿ëµÈ ½Åü¿Í ³ú Àüü¿¡ °ÉÄ£ ÇåÆÃƾÀ» ¿µ±¸ÀûÀ¸·Î Á¦°ÅÇÏ´Â ½ÇÇè±â¹ýÀº ³úÀÇ ¼±ÅÃµÈ ºÎÀ§¿¡¼ ÇåÆÃƾÀ» ÀϽÃÀûÀ¸·Î ³·Ãß´Â ÀÓ»óÀû Á¢±Ù¹ý°ú ¸Å¿ì ´Ù¸£´Ù´Â Á¡À» Àç °Á¶ÇÏ´Â °ÍÀÌ Áß¿äÇÕ´Ï´Ù. ÇöÀç ÁøÇàÁßÀÎ ÇåÆÃÅÏÀ» ³·Ãß´Â ½ÇÇè¿¡¼ Ä¡·á´Â µÇµ¹¸± ¼ö ÀÖÀ¸¸ç, Âü°¡ÀÚµéÀº ½ÅÁßÇÏ°Ô ¾ÈÀü¿¡ ´ëÇÑ Á¡°ËÀ» ¹Þ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. CRISPR-Cas9¿Í °°Àº µÇµ¹¸± ¼ö ¾ø´Â ÇüÅÂÀÇ HD À¯ÀüÀÚ º¯ÇüÀº ½ÇÁ¦ ´ë»óÀÚ°¡ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ ³»¿øÇϱâ Àü±îÁö ¸é¹ÐÇÏ°í Àå±âÀûÀÎ °Ë»ç°¡ ÇÊ¿äÇÕ´Ï´Ù.
ÇåÆÃÅÏÀ» ³·Ãß´Â ¾à¹°ÀÇ ´Ü±â Åõ¿© ±â°£ÀÌ ±æ¾îÁö¸é ÀÓ»óÀÇ´Â °è¼Ó ÁÖÀǸ¦ ±â¿ïÀÌ°í Ä¡·á°¡ ¾ÈÀüÇÏ°í È¿°úÀûÀÎÁö ¿©ºÎ¸¦ °áÁ¤ÇÏ´Â µ¥ ÇʼöÀûÀÎ ÀڷḦ ¼öÁýÇÕ´Ï´Ù. ±× µ¿¾È µ¿¹°¿¡¼ÀÇ ´Ù¾çÇÑ Á¢±Ù¹ýÀº ÀÌ¹Ì ÀÓ»óÀûÀ¸·Î »ç¿ëµÇ´Â ¾à¹°µéÀÇ »ý¹°ÇÐÀû ±âÀü¿¡ ´ëÇÑ ÀÌÇظ¦ µµ¿ï ¼ö ÀÖÀ»°Í ÀÔ´Ï´Ù.