최근 Critical Path Institute는 Huntington 's Disease Regulatory Science Consortium

(헌팅턴병 규제과학 컨소시엄) 또는 HD-RSC라 불리는 새로운 과제에 대해 발표하였습니다. 많은 국제적 파트너와의 협력을 통해 새로운 HD 치료의 개발 속도를 높이는 것이 이것의 목표입니다. HD-RSC란 도대체 무엇이며, 어떻게 HD 환자에게 도움이 될 수 있을까요?

# 우선“C path” 란 무엇입니까?

Critical Path Institute는 대부분의 헌팅턴병 공동체 구성원들에게 낯설 수도 있지만 인간의 질병을 다루는 것에 있어서 전혀 신설 기관이 아닙니다.

2004년 미국 식약처 (Food and Drug Administration, FDA)는 새로운 치료법 개발을 현대화하고 신속하게 추진하기 위한 노력을 시작했습니다. 노력의 결과로2005 년에 FDA와 파트너들은 개발을 가속화하고 신약을 필요로 하는 환자에게 신약을 제공하는 비용을 줄이기 위한 Critical Path Institute (또는 C-Path)의 설립을 하고 기금을 지원했습니다.

C-Path가 업무를 수행하는 방식은 바로 특정 문제를 해결하는 조직 내 팀을 구성하는 것입니다. ** C-Path 컨소시엄 ** 이라 불리는 이것은 그들의 관심 분야에서 약물에 대한 임상시험과정을 간소화하고 또 연구의 질을 높이기 위한 새로운 도구를 개발합니다.                                                      

예를 들어, C-Path에는 알츠하이머 병에 중점을 둔 컨소시엄이 있는데, “알츠하이머 병을 위한 Critical Path” 또는 CPAD **라고 불립니다. 이와 같이 규제 기관, 제약 회사, 연구원 및 옹호 단체 등으로 구성된 컨소시엄은 알츠하이머병에 대한 새로운 치료법 개발을 가속화하는 것에 중점을 둡니다.

# C-Path 가 하는 일은 무엇인가요?

CPAD와 같은 그룹은 임상 시험을 개선하거나 가속화하기 위해 어떠한 노력을 하고 있나요? 예를 들어, CPAD는 기존에 있던 알츠하이머병 환자에 대한 방대한 양의 정보들을 수집하여 알츠하이머 병의 진행을 추적하는 정교한 컴퓨터 모델을 개발했습니다. 알츠하이머병에 대한 임상 시험은 다양한 개별 조직에 의해 수행되며 그 데이터가 임상 시험 사이에서 항상 공유되는 것은 아닙니다.

C-Path은 이 과정에서 세계적 제약 회사 및 학술 연구자들에게 저장되어 있는 질병에 관한 정보를 전문적으로 수집합니다. C-Path의 컴퓨터 모델은 수십 건의 약물 시험을 통해 얻은 실제 데이터를 기반으로 새로운 알츠하이머 질병 모델 개발을 생각하고 있는 조직이 컴퓨터 시뮬레이션을 통해 본질적 임상 시험을 실행하도록 해줍니다.

시뮬레이션에 새로운 알츠하이머 약을 가지고 있는 단체가 해당 약물이 얼마나 효과 있다고 생각하는지에 관해 몇 가지 정보를 입력하면 주어진 임상 시험 계획이 얼마나 성공적 일지에 대한 피드백을 얻을 수 있습니다. 이것은 얼마나 많은 환자가 연구에 등록 될 수 있을지, 그리고 연구에 참여한 사람들을 실험그룹으로 나누는 방법을 파악하는 데 매우 강력한 도구입니다.

C-Path의 컨소시엄은 임상시험을 신속하게 완료하기 위해 다른 중요한 장애 요소들도 다룹니다. 예를 들어 연구자가 새로운 ** 바이오 마커 **를 개발하여 임상 시험을 단순화하거나 단축할 수 있도록 돕는 데 중점을 두고 있습니다.

바이오마커에는 몇 가지 종류가 있지만 궁극적으로 그것들은 인간의 질병이 어떻게 진행되는지에 대해 알려주는 정밀한 측정 도구입니다. 한 예시로 HD질병 진단을 위한 뇌 스캔이 있습니다. 그것들은 또한 약물이 신체 내 화학적 또는 다른 측정 가능한 변화들을 유도하는지를 기반으로 약물이 얼마나 잘 효능을 보이는지 나타냅니다.

C-Path은 그들이 지닌 역사와 구성원들의 특징 덕분에 FDA와 EMA (European Medicines Agency)와 같은 규제 기관이 약물 승인에 대해 어떻게 생각하는지 잘 이해하고 있습니다. 따라서 그들은 연구자들이 창출해내는 과학적 발견을 규제 당국이 필요로 하는 측정 및 결과로 나타내어 의약품이 안전하고 효과적임을 입증 할 수 있는 훌륭한 위치에 있습니다.

# C-Path의 가장 최신 컨소시엄: HD-RSC

최근에 C-Path의 가장 최신 컨소시엄인 ** 헌팅턴병 규제과학 컨소시엄 ** 또는 HD-RSC의 공식 출현이 발표되었습니다. 이 컨소시엄은 CHDI 재단과의 협력으로 시작되었으며, 비영리 단체로서 HD를 위한 효과적 치료제를 개발하고 있습니다.

HD-RSC에는 CHDI 와 C-path 이외에도 제약 회사 (Roche, Sanofi, Teva, Wave Life Sciences 등 10 개사), 규제 기관 및 환자 진료 기관 (HDSA, HSC 및 EHDN 포함)등, HD 연구에 참여하고 있는 다양한 조직들이 참여하고 있습니다. 그들은 각자만의 전문가와 관심분야가 있지만, 공통적으로 HD 환자들을 위해 새로운 치료법을 개발하는 것에 전념하고 있습니다.

작년 11 월, 이 조직들의 대표들이 미국 메릴랜드에 있는 Silver Spring 에 모여 개시모임을 가졌습니다. 본 HDBuzz 저자는 HD-RSC에서 무엇을 기대할 수 있을지 감을 잡기 위해 부족하지만 이들의 미팅에 참여하였습니다. 이틀 동안 진행된 미팅 (프로그램은 링크에서 확인할 수 있습니다)을 통해 12 명 정도 되는 참가자들이 HD 임상 시험을 최대한 빠르게 진행시킬 수 있는 방법에 대해 논의했습니다.

흥미롭게도 Eric Bastings (부국장) 및 Billy Dunn (신경과 관련 제품 부서의 책임자)을 비롯하여 FDA의 고위직 구성원들이 참가하였습니다. 이들은 테스트중인 새로운 HD 약물에 대한 검토를 담당하는 사람들입니다. 특히, FDA 참석자들은 첫 줄 중앙에 앉아 메모를 하고 여러 가지 질문을 던졌습니다. 이 규제 당국은 HD를 이해하고 있으며, HD 가족들을 위해 새로운 치료법을 안전하게 개발하는 것에 관심 있는 것처럼 보였습니다. 이 컨소시엄은 HD 커뮤니티의 협업 정신과, 가능한 한 신속하고 효율적으로 발전시키고자 하는 우리들의 결의를 하나로 만들어 줍니다.

회의가 끝날 무렵, HD-RSC를 구성하는 조직들은 스스로를 5 개의 실무 그룹으로 나누었습니다. 하나의 실무 그룹은 특정 문제를 해결하는데 초점을 맞추고 있습니다- 예를 들면, 새로운 바이오마커 개발을 담당하는 실무그룹이 있습니다.

HD-RSC가 지지하고 있는 또 다른 흥미로운 목표는 증상 발현 이전인HD돌연변이 유전자 소유자들을 위해 약물에 대한 임상 시험을 설계를 하는 것입니다. HD 증상을 보이기 전에 치료하는 것은 HD 연구자 모두의 목표이지만, 시험을 설계하고 측정 할 수 있는 증상이 없는 사람들을 모니터 하는 방법을 이해하는 것은 복잡합니다. 다행히도 몇몇의 현자들이 이것이 중요한 문제라고 생각하여 창의적 해결책을 마련하는데 참여하기로 동의하였습니다.  

# HD 환자 가족들에게 전하는 메시지

우리는 HD 질병과의 전쟁에서 새로운 단계에 접어 들고 있습니다. HD병을 위해 특별히 고안된 놀라운 약들이 실험 단계에서 임상 단계로 옮겨졌습니다. "아무도 HD에 관심이 없다" 라는 생각은 이제 HD병이 다루기에 매우 어렵지만 해결은 가능한 질병이라는 의식으로 대체되고 있습니다.

HD-RSC와 같은 그룹의 형성은 우리에게 매우 기분 좋은 소식인데, 똑똑한 사람들이 협력하여 개발에 힘쓰며, 가장 중요하게는 HD 의약품 개발에 대해 흥미와 자부심을 가지고 있다는 것입니다. HD-RSC에서 앞으로 전할 흥미진진한 소식들에 관심을 가져주세요.

본 한글 기사는 영어 원문을 의역하여 번역된 것으로서 일부 내용은 추가 설명이 포함되거나 생략된 부분이 있을 수 있습니다.