³ª´®ÅÍ
°øÁö»çÇ×
ÀÇÇÐÁ¤º¸
º¹ÁöÁ¤Ã¥
ȯ¿ìȸ¼Ò½Ä
ȸºñ ¹× ÈÄ¿ø±Ý ³³ºÎ³»¿ª
ÇåÆÃÅϺ´ ¸Þ´º¾ó
HOME > ³ª´®ÅÍ > ÀÇÇÐÁ¤º¸

ÀÛ¼ºÀÚ
huntington [ÀÛ¼ºÀÏ : 2021-06-01 12:36:40 ]   
Á¦¸ñ À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀ» À§ÇÑ ÁøÀϺ¸: CRISPR-Cas9 ¿Í ÇåÆÃÅϺ´

* CRISPR-Cas9´Â DNA¿¡¼­ Á¤±³ÇÑ º¯È­¸¦ ¸¸µå´Âµ¥ ½ÇÇèÀûÀ¸·Î »ç¿ëµÇ´Â À¯ÀüÀÚ ÆíÁý ±â¼úÀÔ´Ï´Ù. °úÇÐÀÚµéÀº ¸¶¿ì½ºÀÇ ³ú ¼¼Æ÷¿¡¼­ Huntington 's Disease µ¹¿¬º¯À̸¦ °ø·«Çϱâ À§ÇØ ÀÌ Á¢±Ù¹ýÀ» óÀ½À¸·Î »ç¿ëÇß½À´Ï´Ù. ´Ù¸¥ ¿¬±¸¿øµéÀº CRISPR-Cas9¸¦ º¸´Ù È¿À²ÀûÀÌ°í ¸íÈ®ÇÏ¸ç ¾ÈÀüÇØÁöµµ·Ï °³¼±ÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. HD ȯÀÚ¿¡°Ô »ç¿ëÇϱ⿡´Â ¾ÆÁ÷ ¸Ö¾ú½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª ¸¶¿ì½º¿¡¼­ÀÇ Àû¿ëÀº Èï¹Ì ÁøÁøÇÑ ¹ßÀüÀÔ´Ï´Ù.*


# CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇÑ À¯ÀüÀÚ ÆíÁý


DNA´Â »ì¾ÆÀÖ´Â ¼¼Æ÷ÀÇ ¼ºÀå°ú ±â´ÉÀ» °¨µ¶ÇÏ´Â ±âº»ÀûÀÎ ÄÚµåÀÔ´Ï´Ù. ÇѶ§ °ø»ó °úÇмҼ³°ú °°ÀÌ ¿©°ÜÁ³´ø ÀÌ Äڵ带 Á¶ÀÛÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÈ ±â¼úÀÌ ÇåÆÃÅϺ´°ú °°Àº À¯Àü Áúȯ ¿¬±¸¸¦ ÁÖµµÇϱ⠽ÃÀÛÇß½À´Ï´Ù. DNA¸¦ ¹Ù²Ù±â À§ÇÑ µµ±¸ÀÇ ¼³°è¿Í Àû¿ëÀº À¯ÀüÀÚ ÆíÁý *À̶ó°í ¾Ë·ÁÁ® ÀÖÀ¸¸ç, ÃÖ±Ù È­µÎ°¡ µÈ µµ±¸´Â CRISPR-Cas9 ÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀÌ ¾Ë·ÁÁö°Ô µÈ ÀÌ·¡·Î, HD °úÇÐÀÚµéÀº CRISPR-Cas9°¡ HD¸¦ À¯¹ßÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ µ¹¿¬º¯À̸¦ ÆíÁýÇÒ ¼ö ÀÖ´Â °¡´É¼ºÀ» ¸ð»öÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù.


ÀÌ ½ÇÇè ±â¼úÀº Àΰ£¿¡¼­ ½Ãµµ µÉ Áغñ°¡ µÇÁö ¾Ê¾ÒÁö¸¸, ½ÃÇè°ü¿¡¼­ »ì¾ÆÀÖ´Â ¼¼Æ÷·Î, ±×¸®°í »ý¹°Ã¼¸¦ ´Ù·ç´Â ±â¼ú·Î ºü¸£°Ô ¿Å°ÜÁ³½À´Ï´Ù. ¿©·¯ ¿¬±¸ ±×·ìÀÇ ÃÖ±Ù ¿¬±¸ °á°ú¿¡ µû¸£¸é CRISPR-Cas9´Â »ýÁãÀÇ µÎ³ú¿¡¼­ HD À¯ÀüÀÚ¸¦ ÆíÁýÇÏ´Â µ¥ »ç¿ëµÉ ¼ö ÀÖ¾ú½À´Ï´Ù. ´õ Èï¹Ì·Î¿î ÇÑ ¿¬±¸ °á°ú´Â CRISPR-Cas9¸¦ ³ú¿¡ Àü´ÞÇÑ ÈÄ HD ¸¶¿ì½º ÇൿÀÌ È£ÀüµÇ¾úÀ½À» º¸¿©ÁÖ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ À¯ÀüÀÚ ÆíÁý ±â¼úÀº °è¼ÓÇؼ­ ´õ¿í Á¤±³ÇØÁö°í ÀÖÀ¸¸ç ¿©·¯ HD ¿¬±¸ÆÀÀÌ HD Ä¡·á °úÁ¦¿¡ ÀûÀÀ½ÃÅ°°í ÀÖ½À´Ï´Ù. CRISPR-Cas9°¡ ¾î¶»°Ô ÀÛµ¿ÇÏ´ÂÁö, HD·ÎÀÇ Àû¿ë ¹× ÀÌ ´Ü°è¿¡¼­ ¾ÈÀü¼ºÀÇ Á߿伺À» À̾߱âÇغ¾½Ã´Ù.


# HD À¯ÀüÀÚ: À̾߱â ÆíÁý


HD´Â À¯ÀüÄڵ忡 ¿øÄ¡ ¾Ê´Â Ãß°¡·Î ÀÎÇØ ¹ß»ýÇÕ´Ï´Ù. ¼ö½Ê¾ï °³ÀÇ »ý¹°ÇÐÀû ºôµù ºí·ÏÀÎ ´ºÅ¬·¹¿ÀƼµå C, G, A ¹× T°¡ DNA ÄÚµå Àüü¿¡¼­ ¹ß°ßµË´Ï´Ù. ÀÌ ´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀ̵å´Â ¿¢¼Õ (exons)À¸·Î ¾Ë·ÁÁø À¯ÀüÀÚ ´ÜÆí (chunks)À¸·Î ÀÐÇôÁö°í Çؼ®µË´Ï´Ù. ´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀ̵带 ÇϳªÀÇ ¡®¹®ÀÚ¡¯·Î, 3 °³ÀÇ ´ºÅ¬·¹¿ÀƼµå¸¦ ÇϳªÀÇ ¡®´Ü¾î¡¯·Î, ¿¢¼ÕÀ» ¡®¹®À塯À¸·Î, À¯ÀüÀÚ¸¦ ¡®´Ü¶ô¡¯À¸·Î, ¿ÏÀüÇÑ °Ô³ðÀ» ¼¼Æ÷°¡ ¼ºÀåÇÏ°í ±â´ÉÇϴµ¥ ÇÊ¿äÇÑ ¸ðµç ºÎºÐÀ» ¼³¸íÇÏ´Â Áöħ¼­·Î »ý°¢ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.


HDÀÇ ¿øÀÎÀÌ µÇ´Â À¯ÀüÀÚ ÇÑ ¡®´Ü¶ô¡¯À» È®´ëÇØ º¸°Ú½À´Ï´Ù. HDÀÌ °É¸®°Ô µÇ´Â »ç¶÷µéÀÇ À¯ÀüÀÚ Ã¹ ¹ø° ¡®¹®À塯¿¡ ½Ç¼ö°¡ ÀÖ½À´Ï´Ù. °è¼ÓÇؼ­ ±×¸®°í °è¼ÓÇؼ­ ±×¸®°í °è¼ÓÇؼ­ ±×¸®°í °è¼ÓÇؼ­ ±×¸®°í °è¼ÓÇؼ­ ±×¸®°í °è¼ÓÇؼ­ ±×¸®°í °è¼ÓÇؼ­ ±×¸®°í °è¼ÓÇؼ­ ±×¸®°í °è¼ÓÇؼ­ ´Ã¾îÁö´Â ÇÊ¿äÀÌ»óÀÇ ÇÑ ÁÙÀÇ C-A-G ¹®ÀÚ¿­. CAG ¹Ýº¹ ½Ç¼ö¸¦ ¼öÁ¤ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù¸é ÀÌÀü ¹®Àå¿¡¼­ ¹Ýº¹µÇ´Â "¹Ýº¹ÀûÀΡ± ¹Ýº¹À» ¸ðµÎ »èÁ¦ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù¸é ¾î¶³±î¿ä? ÀÌ°ÍÀº HD ¿¬±¸¿¡¼­ À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀÇ ÁÖ¿ä ÃÊÁ¡ÀÌ µÇ¸ç, CRISPR-Cas9´Â ¿©·¯ Á¢±Ù¹ý Áß ÇϳªÀÔ´Ï´Ù.


# CRISPR-Cas9: Ä¿ÆÃÇϱâ


À¯ÀüÀÚ¸¦ ÆíÁýÇÏ´Â ¿öµåÇÁ·Î¼¼½Ì ¼ÒÇÁÆ®¿þ¾î´Â ¾ø½À´Ï´Ù. ÇÑ ¹ø¿¡ ÇÑ ¼¼Æ÷¾¿ ¹Ì¼¼ÇÑ ´ÜÀ§·Î À¯ÀüÀÚ¸¦ °íÄ¡·Á¸é °áÇÔ Äڵ带 ã¾Æ ¹°¸®ÀûÀ¸·Î À߶ó¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀÌ CRISPR-Cas9°¡ ÇÏ´Â ÀÏ ÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ Àý´Ü°úÁ¤¿¡ µÎ °¡Áö ±¸¼º ¿ä¼Ò°¡ ÇÊ¿äÇÕ´Ï´Ù: (1) ** °¡À̵å RNA ** ¿Í (2) ** Cas9 **¶ó ºÒ¸®´Â Àý´Ü È¿¼Ò. °£´ÜÇÑ ºñÀ¯°¡ ÀÖ½À´Ï´Ù: ¸®º» Á¶°¢À» ÀÚ¸£°í ½ÍÁö¸¸ Ä£±¸¿¡°Ô´Â °¡À§°¡ ÀÖ´Ù°í »ó»óÇغ¸½Ê½Ã¿À. µÎ ¼ÕÀ¸·Î ¸®º»À» Àâ°í, ´Ü´ÜÈ÷ Àâ¾Æ ´ç°Ü Ä£±¸¿¡°Ô Á¤È®ÇÏ°Ô ÄÆÀ» ¸¸µé ¼ö ÀÖ´Â À§Ä¡¸¦ º¸¿©ÁÙ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×°ÍÀº Çö¹Ì°æ´ÜÀ§¿¡¼­ ¼³¸íÇÏ´Â CRISPR-Cas9 ÀÔ´Ï´Ù: °¡À̵å RNA°¡ DNA¿¡¼­ Á¤È®ÇÑ ÀÚ¸®¸¦ ã¾Æ Á¦½ÃÇÏ°í, Cas9´Â °¡À§¿ªÇÒÀ» ÇÏ¿© ½ÇÁ¦·Î DNA¸¦ Àý´ÜÇÕ´Ï´Ù.


°úÇÐÀÚµéÀº ½ÇÇè½Ç¿¡¼­ ¸Å¿ì ±æ°Ô ½ºÆ®·¹Ä¡ µÈ HD À¯ÀüÀÚÀÇ C-A-G ¹Ýº¹ ¾çÂÊ µÎ ¹øÀ» ÀÚ¸¦ Cas9¸¦ º¸¿©Á٠ƯÁ¤ °¡À̵å RNA¸¦ µðÀÚÀÎ ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·± ´ÙÀ½ »õ ²ôÆ®¸Ó¸®´Â ÇÔ²² µ¡´ë¾îÁö¾î ¹®Á¦µÇ´Â ºÎºÐÀ» ¿µ±¸ÀûÀ¸·Î Á¦°Å ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ·¸°Ô °úÇÐÀÚµéÀº CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© À¯ÀüÀÚ ¼­¿­À» ÆíÁýÇÕ´Ï´Ù. .

´Ù¸¥ ¾î´À Èï¹Ì·Î¿î ½Å±â¼úµé°ú ¸¶Âù°¡Áö·Î ¿¬±¸¿øÀº CRISPR-Cas9 ½Ã½ºÅÛÀ» ´Ù¸¥ ½Å¼±ÇÑ °÷¿¡ »ç¿ëµÉ ¼ö ÀÖ±â À§ÇÑ µµ±¸·Î¼­ ¿¬±¸Çß½À´Ï´Ù. Ãʱ⿡ ¿¬±¸¿øµéÀº CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© ƯÁ¤ À¯ÀüÀÚÀÇ ´ÜÀÏ Àý´ÜÀÌ ¾ÆÁÖ ½±°Ô ÀÌ·ç¾îÁø´Ù´Â °ÍÀ» ±ú´Þ¾Ò½À´Ï´Ù. ¼¼Æ÷°¡ ÀÌ·¯ÇÑ Àý´ÜÀ» ¼öÁ¤Çϱâ À§ÇØ »ç¿ëÇÏ´Â º¹±¸°úÁ¤Àº ¿À·ù°¡ ½±°Ô ÀϾ°í ÀÛÀº À¯ÀüÀÚ Á¤º¸ ºÎºÐÀ» ½±°Ô Àұ⵵ ÇÕ´Ï´Ù.


ºñÀ¯ÇÏÀÚ¸é, Àú³á ½Ä»ç Å×ÀÌºí¿¡¼­ Ä£±¸¿¡°Ô "¹öÅ͸¦ Àü´ÞÇϽʽÿÀ." ¶ó°í ¹®ÀÚ¸¦ ÀÔ·ÂÇÑ´Ù°í »ó»óÇغ¸½Ê½Ã¿À. ½Ç¼ö·Î "ÅÍ"¿Í °°Àº ±ÛÀÚ¸¦ °Ç³Ê ¶Ù°í Ä£±¸°¡ ¹ÞÀ» ¸Þ½ÃÁöÀÇ ±¸Á¶¸¦ À¯ÁöÇϸé "¹ö¸¦Àü ´ÞÇϽʽÿÀ"ÀÔ´Ï´Ù. À¯ÀüÀÚ ¸Þ½ÃÁö°¡ ÀÌ¿Í °°ÀÌ ÀÛÀº »èÁ¦·Î µÚÁ×¹ÚÁ×ÀÌ µÇ¸é ¼¼Æ÷´Â ¿À·ù¸¦ ÀνÄÇÏ°í ±× ³»¿ëÀ» ¹«½ÃÇÏ´Â ±â°è¸¦ °¡Áö°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº ¿¬±¸Àڵ鿡°Ô À¯ÀüÀÚ ¹è¿­À» ÆíÁýÇÏ´Â °ÍÀÌ ¾Æ´Ñ, CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© ´õ È¿À²ÀûÀ¸·Î À¯ÀüÀÚ¸¦ »èÁ¦ÇÏ´Â ¹æ¹ýÀ» Á¦°øÇÕ´Ï´Ù.


# ¸¶¿ì½ºÀÇ µÎ³ú¿¡ ÀÖ´Â CRISPR-Cas9


¸î ¸î ¿¬±¸ ±×·ìÀÌ »ì¾ÆÀÖ´Â ¸¶¿ì½ºÀÇ ³ú¿¡¼­ HD À¯ÀüÀÚ¸¦ ÆíÁý ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ¹ß°ßÇß½À´Ï´Ù. °¡Àå ÃÖ±Ù¿¡ ¹Ì±¹ÀÇ Emory University¿¡¼­ ±Ù¹«ÇÑ Xiao-Jiang Li°¡ À̲ô´Â ÆÀÀº HD À¯ÀüÀÚ¿¡ ¹Ì¼¼ÇÑ ÄÆÀ» ¸¸µé¸é HD ¸¶¿ì½º¿¡ À¯ÀÍÇÑ È¿°ú°¡ ÀÖÀ» ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ¹ß°ßÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ ½ÇÇè¿¡¼­, ±×µéÀº C-A-G¸¦ Á¦°ÅÇϱâ À§ÇØ HDÀ¯ÀüÀÚ¸¦ *ÆíÁý* ÇÏ´Â ´ë½Å *»èÁ¦* ¸ðµå¿¡¼­ CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇß½À´Ï´Ù.


HD ¸¶¿ì½º¿¡¼­ CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇϱâ À§ÇØ °¡À̵å RNA¿Í Cas9 "°¡À§"´Â ³ú¿¡ ÁÖÀԵDZâ À§ÇØ Æ¯¼ö ¼³°èµÈ ¹ÙÀÌ·¯½º¿¡ ÀÇÇØ ¿î¹ÝµË´Ï´Ù. LiÀÇ ¿¬±¸ÆÀÀº HD ÁøÇà ½Ã ¼Õ»óµÇ´Â, ±âºÐ°ú ¿òÁ÷ÀÓÀ» Á¦¾îÇÏ´Â ³ú ¿µ¿ªÀÎ ​​¼±Á¶Ã¼ (striatum)¿¡ ÀÌ ±â¹ýÀ» Àû¿ëÇß½À´Ï´Ù. ¸î ÁÖ ÈÄ, CRISPR-cas9 ±¸¼º¹°ÁúÀº ¸¹Àº ¼¼Æ÷·Î ÀüÀÌµÇ¾î ºÒ ±â´ÉÀÇ HD À¯ÀüÀÚ¸¦ ¹«·ÂÈ­½ÃÄ×°í, ´º·±¿¡ ´ëÇÑ ½ºÆ®·¹½ºÀÇ Â¡ÈÄ°¡ ÁÙ¾îµé¾ú½À´Ï´Ù.


3 °³¿ù ÈÄ, ³ú ¼¼Æ÷¿¡ ÃàÀûµÈ À¯ÇØÇÑ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁú µ¢¾î¸®°¡ °ÅÀÇ ¾ø¾ú°í HD Áã´Â ¿îµ¿ Å×½ºÆ®¿¡¼­ ´Ù¼Ò Çâ»óµÇ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ ½ÇÇè¿¡¼­ °¡Àå Èï¹Ì·Î¿î Á¡Àº ÀÌ¹Ì Áõ»óÀ» º¸ÀÌ´Â ³ªÀÌ ¸¹Àº ÁãÀÇ È¸º¹À̾ú½À´Ï´Ù. 9 °³¿ù µÈ »ýÁã (Á߳⠰æ)Á¶Â÷µµ Áֻ縦 ¸ÂÀº ÈÄ Áõ»óÀÇ °³¼±À» º¸À̹Ƿμ­, »ýÀÇ ¹Ý³â µ¿¾È ÀϾ µÎ³ú¼Õ»óµµ ºÎºÐÀûÀ¸·Î ȸº¹ µÉ ¼ö ÀÖÀ½À» ½Ã»çÇß½À´Ï´Ù.


#ÁÖÀǸ¦ °¡Áö°í ÁøÇà


HD¸¦ °¡Áø ´ëºÎºÐÀÇ »ç¶÷µéÀº ´Ü ÇϳªÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ À¯ÀüÀÚ »çº»À» °¡Áö°í ÀÖÀ¸¸ç, ¶Ç ´Ù¸¥ »çº»Àº ¿Ïº®ÇÏ°Ô °Ç°­ÇÕ´Ï´Ù. Ä¡·á·Î CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇÏ´Â °Í¿¡ ´ëÇÑ ¿ì·Á°¡ ÀÖ½À´Ï´Ù. ¼Õ»óµÈ ºÎºÐÀ» HD À¯ÀüÀÚ¿¡¼­ »èÁ¦ÇÒ ¼öµµ ÀÖÁö¸¸ °Ç°­ÇÑ ºÎºÐÀÇ ÀϺθ¦ ¿µ±¸ÀûÀ¸·Î Á¦°Å ÇÒ ¼ö Àֱ⠶§¹®ÀÔ´Ï´Ù. Li ¿¬±¸½Ç ¶ÇÇÑ ÀÌ ¹®Á¦¸¦ °£Á¢ÀûÀ¸·Î ÇØ°áÇϱâ À§ÇØ ¸î °¡Áö ½ÇÇèÀ» ¼öÇàÇßÀ¸¸ç, CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© µÎ °³ÀÇ HD À¯ÀüÀÚ »çº»¿¡ °áÇÔÀÌ ÀÖ´Â Áã¿¡¼­ ¸ðµÎ Á¦°ÅÇß½À´Ï´Ù. ºñ·Ï ¸î ÁÖ µ¿¾È¸¸ ¸ð´ÏÅ͸µ µÇ ±äÇßÁö¸¸, »ýÁã¿¡°Ô Áï°¢ÀûÀÎ À§ÇèÀº ¾ø¾ú½À´Ï´Ù.


Á¤»óÀûÀÎ HD À¯ÀüÀÚ »çº»À» ¹æÇØÇÒ ¼öµµ ÀÖ´Â °Í¿¡ ´ëÇÑ ¾ÈÀü¼ºÀº ÁøÇàÁßÀÎ [ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß´Â ASO] (https://en.hdbuzz.net/243) ÀÓ»ó ½ÃÇèÀ» °í·ÁÇÒ ¶§ Áß¿äÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ ¾à¹°Àº HD À¯ÀüÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ »çº»°ú Á¤»óÀÎ À¯Àü»çº» ¸ðµÎÀÇ ¼öÁØÀ» °¨¼Ò½Ãŵ´Ï´Ù. »ýÁã¿¡ ´ëÇÑ ÀϺΠ¿¬±¸ °á°ú¿¡ ÀÇÇϸé ÀÌ°ÍÀÌ »ýÁ¸ ÈĹݿ¡µµ ¹«ÇØÇÏ´Ù´Â °ÍÀÌ ¹àÇôÁ³Áö¸¸ »ýÁãÀÇ ¼ö¸íÀÌ Àΰ£º¸´Ù ÈξÀ ª±â ¶§¹®¿¡ È®½ÅÇϱⰡ ¾î·Æ½À´Ï´Ù. ASO ¿¬±¸¸¦ ¼öÇàÇϴ ȸ»çÀÎ Roche¿Í Ionis´Â ÀÌ·¯ÇÑ À§ÇèÀ» Àß ¾Ë°í ÀÖÀ¸¸ç HD À¯ÀüÀÚ¸¦ ³·ÃãÀ¸·Î½á ¾ß±âµÇ´Â ¹®Á¦ÀÇ Â¡Èĸ¦ ÁÖÀÇ ±í°Ô °üÂûÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù.


ASO ¾à¹°°ú CRISPR-Cas9 Á¢±Ù¹ý¿¡´Â ÁÖ¿ä Â÷ÀÌÁ¡ÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. Àΰ£¿¡ ´ëÇÑ ÇöÀç »ç¶÷¿¡¼­ ÀÌ·ç¾îÁö´Â ASO ½ÃÇèÀº ¡®ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãߴ¡¯ ȤÀº ¡®À¯ÀüÀÚ ¾ïÁ¦¡¯ ¿ä¹ýÀε¥, ªÀº ¼ø°£ÀÛ¿ëÀ¸·Î µÎ HDÀ¯ÀüÀÚ »çº»À» ¸ðµÎ ºÒ´ÉÈ­½ÃÅ°°Ô µÇ´Âµ¥ Ä¡·á°¡ ÁߴܵǸé À¯ÀüÀÚ°¡ ±â´ÉÀ» ȸº¹ÇÕ´Ï´Ù. ¹Ý´ë·Î, CRISPR-Cas9¸¦ »ç¿ëÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀº DNA¿¡ ¿µ±¸ÀûÀÎ º¯È­¸¦ ÀÏÀ¸Å°¹Ç·Î ÈξÀ ÁÖÀÇÇؼ­ Á¢±ÙÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ¼Õ»óµÇ¾úµç ±×·¸Áö ¾Êµç °£¿¡ HD À¯ÀüÀÚ°¡ ¼¼Æ÷¿¡¼­ Áß¿äÇÑ ±â´ÉÀ» ÇÑ´Ù´Â Áõ°Å°¡ ÀÖ½À´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â ¿µ±¸ÀûÀÎ ºÎÀÛ¿ëÀÇ À§ÇèÀ» °¨¼öÇÏ°í ½ÍÁö ¾Ê½À´Ï´Ù. ÁÁÀº ¼Ò½ÄÀº HD °úÇÐÀÚµéÀÌ ´ë¸³ À¯ÀüÀÚ Æ¯ÀÌÀû Á¢±Ù¹ý (allele-specific approach)À¸·Î ¾Ë·ÁÁø, °Ç°­ÇÑ À¯ÀüÀÚ »çº»Àº ÇÇÇØ Á¢±ÙÇÏ·Á´Â ½Ãµµ¸¦ ÇÏ°í ÀÖ´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù.


# À¯ÀüÀÚ ÆíÁý ±â¼úÀÇ Çâ»ó


µÎ ±×·ìÀº ÃÖ±Ù CRISPR-Cas9 ±â¼úÀ» °³¼±ÇÏ¿© À¯ÀüÀÚ Áß ¼Õ»óµÈ »çº»¸¸À» Àß¶ó³» ºñÈ°¼ºÈ­½ÃÄ×´Ù. ¿ì¼± Massachusetts General HospitalÀÇ ÀÌÁ¾¹Î ÆÀÀÌ µ¶Ã¢ÀûÀ¸·Î µðÀÚÀÎ µÈ °¡À̵å RNA¸¦ »ç¿ëÇÏ¿© ´ë¸³ À¯ÀüÀÚ Æ¯ÀÌÀû ±â¼úÀÇ °á½ÇÀ» ¸¸µé¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ °¡À̵å RNA´Â HD µ¹¿¬º¯ÀÌ ±ÙóÀÇ DNA ±ÛÀÚµé Áß ÀÛÀº ºÒÀÏÄ¡¸¦ ã¾Æ ³»°í µÎ °³ÀÇ Cas9 Àý´ÜÀ» Áö½ÃÇß½À´Ï´Ù. °³ÀÎÀÇ DNA¿¡ µû¶ó À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀÌ "°³ÀÎÈ­" µÉ ¼ö Àֱ⠶§¹®¿¡ ±×µéÀÇ Á¢±Ù¹ýÀº »õ·Î¿î °ÍÀÔ´Ï´Ù.


Çʶóµ¨ÇÇ¾Æ ¾Æµ¿ º´¿øÀÇ Beverly DavidsonÀÌ À̲ô´Â µÎ ¹ø° ±×·ìÀº À¯»çÇÑ Á¢±Ù¹ýÀ» »ç¿ëÇÏ¿© µ¹¿¬º¯ÀÌ À¯ÀüÀÚ¸¸À» °Ü³ÉÇÏ¿© Cas9·Î ´õ ÀÛÀº Àý´ÜÀ» ÇÏ¿´½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº ¿©·¯ °³ÀÇ À¯ÇØÇÑ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁú »ý»êÀ» ÁߴܽÃÄ×½À´Ï´Ù. ÀÌÁ¾¹Î ÆÀ°ú ¸¶Âù°¡Áö·Î ±×µéÀº »ì¾ÆÀÖ´Â ÁãÀÇ µÎ³ú¿¡¼­ HD À¯ÀüÀÚ¸¦ ºñÈ°¼ºÈ­ Ä×½À´Ï´Ù. ¹ßÀüµÈ CRISPR ±â¼úÀÌ HD ¸¶¿ì½ºÀÇ Çൿ´É·ÂÀ» Çâ»ó½Ãų ÁöÀÇ ¿©ºÎ´Â ¾ÆÁ÷ ¹àÇôÁöÁö ¾Ê¾ÒÁö¸¸ µÎ Çõ½ÅÀº ¸ðµÎ ¹Ì·¡ÀÇ À¯ÀüÀû Ä¡·á¹ýÀ» À§ÇÑ ¹ßÀüÀÔ´Ï´Ù.


# À¯ÀüÀÚ ÆíÁý¿¡ À־ÀÇ Àå¾Ö¹°


¿ì¸®´Â À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀ» »ç¿ëÇϹǷΠ¼­ HD¸¦ ´õ Àß ÀÌÇØÇÏ°Ô µÇ¾î ±â»Ú°Ô »ý°¢ÇÕ´Ï´Ù. »ì¾ÆÀÖ´Â ¸¶¿ì½º¿¡¼­ÀÇ CRISPRÀÇ »ç¿ë°ú ´ë¸³ À¯ÀüÀÚ Æ¯ÀÌÀû Á¢±Ù¹ýÀÇ °³¹ßÀº Áß¿äÇÑ Áøº¸¸¦ ÀǹÌÇÏÁö¸¸, CRISPR-Cas9°¡ HDÄ¡·á¹ýÀ¸·Î °³¹ßµÇ±â Àü¿¡ ±Øº¹µÇ¾î¾ß ÇÒ ¸î °¡Áö ¹®Á¦Á¡ÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ¿¬±¸¿øÀÌ ´ç¸éÇÑ ÁÖ¿ä °úÁ¦¿Í ÇöÀçÀÇ ÀÌÇØ »óÅ´ ´ÙÀ½°ú °°½À´Ï´Ù.


1. ** Á¤¹Ðµµ **: Cas9°¡ ÀÚ¸£µµ·Ï ¼³°èµÈ À¯ÀüÀÚ¸¸À» Àý´ÜÇÏ°í ´Ù¸¥ °÷¿¡¼­´Â ¹«ÀÛÀ§·Î Çظ¦ ³¢Ä¡Áö ¾Êµµ·Ï ÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. °úÇÐÀÚµéÀº CRISPRÀÌ ¸Å¿ì ±¸Ã¼ÀûÀ̶ó´Â °ÍÀ» º¸ÀåÇÏ´Â °Í¿¡´Â Å« ¹®Á¦°¡ ¾øÀ» °Í °°½À´Ï´Ù.


2. ** ´ë¸³ À¯ÀüÀÚ Æ¯À̼º**: HD À¯ÀüÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯ÀÌ »çº»¸¸À» Á¦°ÅÇÏ°í Á¤»óÀÎ µ¹¿¬º¯ÀÌ »çº»Àº Á¦°ÅÇÏÁö ¾Êµµ·Ï ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ¿¡ °üÇØ ¿ì¸®°¡ ÀÌ ±Û¿¡¼­ ¼³¸íÇÑ ¿¬±¸´Â Èï¹Ì·Î¿î ¹ßÀüÀÔ´Ï´Ù.


3. ** ¹è¼Û **: CRISPR-Cas9 ±â°è°¡ ³úÀÇ ¸¹Àº ´º·±¿¡ µé¾î°¡°í °¢°¢¿¡¼­ HD À¯ÀüÀÚ¸¦ Á¦°ÅÇÕ´Ï´Ù. ÀÌÁ¦ Áã¿¡¼­ °¡´ÉÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» ¾Ë¾ÒÁö¸¸ Àΰ£ÀÇ ³ú¸¦ Ä¡·áÇϱâ À§ÇØ »ç¿ëµÇ´Â ¸ðµç Ä¡·á¹ý¿¡¼­´Â ÁÖ¿ä Àå¾Ö¹°·Î ³²¾Æ ÀÖ½À´Ï´Ù.


4. ** ´Ü±âÀû ¾ÈÀü**: HD À¯ÀüÀÚÀÇ ÀϺθ¦ »èÁ¦Çصµ Áï°¢ÀûÀÎ ½Å°æÇÐÀû ¹®Á¦³ª Á×À½À» ÃÊ·¡ÇÏÁö´Â ¾Ê¾Æ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. Àû¾îµµ Áö±Ý±îÁö´Â ±×·¸Áö ¾Ê¾Ò½À´Ï´Ù.


5. ** Àå±âÀûÀÎ ¾ÈÀü **: HD À¯ÀüÀÚ¸¦ ÆíÁýÇÏ´Â °ÍÀÌ Àå±âÀûÀ¸·Î ºÃÀ» ¶§µµ ¾ÈÀüÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº Áã¿¡¼­ ¿¬±¸Çϱ⿡´Â ¸Å¿ì ¾î·Á¿î °úÁ¦ÀÔ´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â ¾Æ¸¶ ¿µÀå·ù ½ÇÇèÀ̳ª ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼­ ´ú ¿µ±¸ÀûÀÎ ±â¼úÀ» ÅëÇØ ´äÀ» ã¾Æ¾ß ÇÒ °Í ÀÔ´Ï´Ù.  


ÇåÆÃƾÀ» ³·Ãß´Â ASO ½ÃÇèÀº ¾ÆÁ÷ Ãʱ⠾ÈÀü¼º ½ÇÇè ´Ü°è¿¡ ÀÖÁö¸¸ ÀÌ Á¢±Ù¹ý¿¡ ´ëÇÑ ±â´ë°¡ Å®´Ï´Ù. À¯ÀüÀÚ ÆíÁýÀº DNA ÄÚµå·Î ±â·Ï µÈ °Í¿¡ Áö¼ÓµÇ´Â º¯È­¸¦ °¡Á®¿Ã ¼ö ÀÖÀ¸¸ç Áß´ëÇÑ °á°ú¸¦ ÃÊ·¡ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. CRISPR-Cas9°¡ ÀÓ»ó´Ü°è·Î ÀÓ¹ÚÇϸ鼭 ¾ÈÀü¼º¿¡ ´ëÇÑ ³­Á¦µéÀÌ ±âÇÏ ±Þ¼öÀûÀ¸·Î Áõ°¡ÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·³¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í ÀÌ ±â¼ú¿¡ °üÇÑ Â÷¼¼´ë ±â¼úÀº ¾öû³­ ¾à¼ÓÀ» º¸¿© ÁÖ¸ç ¸¹Àº »ç¶÷µéÀÌ Çõ½ÅÀûÀÎ ¹æ¹ýµé·Î ÁøÀü½ÃÅ°°í ÀÖ½À´Ï´Ù. 



º» ÇÑ±Û ±â»ç´Â ¿µ¾î¿ø¹®À» ÀÇ¿ªÇÏ¿© ¹ø¿ªµÈ °ÍÀ¸·Î¼­ ÀϺΠ³»¿ëÀº Ãß°¡¼³¸íÀÌ Æ÷ÇԵǰųª »ý·«µÈ ºÎºÐÀÌ ÀÖÀ» ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.

[ »õ±Û | ´ä±Û | ¼öÁ¤ | »èÁ¦ ] [ ¸ñ·Ï ]
[ ÃѰԽù° : 120 | page : 6 ]
[ Á¤·ÄÁ¶°Ç : µî·ÏÀÏ | Á¶È¸  ]
¼ø¹ø Á¦¸ñ Á¶È¸ ÆÄÀÏ µî·ÏÀÏ ÀÛ¼ºÀÚ
60   Ionis¿Í RocheÀÇ ÃÖ½ÅÀÇ huntingtin-Á¦°Å ¿¬±¸¿¡ °üÇÑ HDSAÀÇ Q & A 591 21/12/29 ¿î¿µÀÚ  
59   ÇåÆÃÅϺ´ ½Å¾à Çã°¡ÀýÂ÷¸¦ ºü¸£°Ô Çϱâ À§ÇÑ »õ·Î¿î Çù·Â 534 21/12/20 ¿î¿µÀÚ  
58   óÀ½¿£ µ¹¸®, ÀÌÁ¦´Â ¾Æ±â µÅÁö°¡; »õ·Î¿î ÇåÆÃÅϺ´ Knock-in µÅÁö ¸ðµ¨... 543 19/05/13 ¿î¿µÀÚ  
57   Enroll-HD¿¡ HDBuzz µî·Ï 462 19/04/07 ¿î¿µÀÚ  
56   HuntingtonÀÇ Áúº´ Ä¡·á ȸÀÇ 2020 - 2ÀÏÂ÷ÀÔ´Ï´Ù 526 20/01/29 ¿î¿µÀÚ  
55   HuntingtonÀÇ Áúº´ Ä¡·á ȸÀÇ 2020 - 1ÀÏÂ÷ÀÔ´Ï´Ù. 495 20/01/20 ¿î¿µÀÚ  
54   »õ·Î¿î ºÐÀÚ°¡ ½ÇÇè½Ç ¸ðµ¨¿¡¼­ HuntingtonÀÇ Áúº´ º¯À̸¦ ¿ªÀü ½Ãų ¼ö... 761 22/01/11 ¿î¿µÀÚ  
53   COVID-19´Â Huntington Áúº´ °¡Á· ¹× HD ¿¬±¸¿¡ ¾î¶² Àǹ̰¡ ÀÖ½À´Ï±î? 723 22/01/04 ¿î¿µÀÚ  
52   ÀþÀ½ÀÇ »ù: HTT ´Ü¹éÁúÀº ÀþÀº »óŸ¦ À¯ÁöÇÔÀ¸·Î½á ´º·±À» ȸº¹½Ãŵ´Ï 756 22/02/26 ¿î¿µÀÚ  
51   HD Young Adult Study´Â ´«¿¡ ¶ç´Â º¯È­°¡ ÀÖ´Â Áõ»óÀÌ ¾ø´Â ÁöÁ¡À» Á¤ 751 22/02/20 ¿î¿µÀÚ  
50   ´Ù¸¥ ¼¼Æ÷ À¯ÇüÀ» ´º·±À¸·Î º¯È¯ÇÏ´Â °Í 779 22/02/12 ¿î¿µÀÚ  
49   HD ¹× È÷½ºÅ¸¹Î: ½ºÆ®·¹½º ¹Þ´Â ³ú ´ëÈ­¸¦ ÀáÀç¿ì±â À§ÇØ È¥¼º ¼ö¿ëü¸¦... 727 22/02/02 ¿î¿µÀÚ  
48   À¯ÀüÀÚ ÆíÁý ±â¼úÀÎ CRISPRÀ» °æ°èÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. 482 19/07/23 ¿î¿µÀÚ  
47   ÆÀÀ¸·Î¼­ °°ÀÌ ÀÛ¾÷ÇÕ´Ï´Ù. ³ú ¹ß´ÞÀÇ º¯È­´Â ÀϺΠ³ú ºÎÀ§°¡ °ÔÀ»·¯Áú 413 19/12/23 ¿î¿µÀÚ  
46   À¯ÀüÀÚ°¡ ºÒ¾ÈÁ¤ ÇÒ ¶§ : HD¿¡¼­ ü¼¼Æ÷ÀÇ ºÒ¾ÈÁ¤¼ºÀÇ Ç¥Àû 508 19/11/15 ¿î¿µÀÚ  
45   Signal ¿¬±¸ÀÇ ½½Ç ¼Ò½Ä : pepinemabÀº ÇåÆÃÅϺ´ Áõ»ó¿¡ ¿µÇâÀ» ÁÖÁö 520 19/10/02 ¿î¿µÀÚ  
44   ´Ù¸¥ ½Å°æÁúȯ¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·á¾à¹°ÀÌ ÇåÆÃÅÏ º´ ȯÀÚ¿¡°Ôµµ È¿°ú°¡ ÀÖÀ» ¼ö... 534 19/08/01 ¿î¿µÀÚ  
43   Huntington Study Group (HSG) 2020 ¿¬·Ê ÄÁÆÛ·±½º : ÇåÆÃÅÏ Áúº´ÀÇ ÁÖ 493 20/03/11 ¿î¿µÀÚ  
42   Huntington Study Group (HSG) 2020 ¿¬·Ê ÄÁÆÛ·±½º : ÇåÆÃÅÏ Áúº´ÀÇ ÁÖ 494 20/03/11 ¿î¿µÀÚ  
41   HD Ä¡·á ¼³°è¸¦ À§ÇÑ DNA º¹±¸ÀÇ ¾îµÎ¿î¸éÀ» ¹àÈ÷´Ù 496 19/09/08 ¿î¿µÀÚ  

1 2 3 4 5 6 [ »õ±Û | óÀ½¸ñ·Ï | ¸ñ·Ï ]  
´Üü¸í : ÇåÆÃÅϺ´ ȯ¿ìȸ   ÁÖ¼Ò : ¼­¿ï½Ã Á¾·Î±¸ ¿¬°Çµ¿ ¼­¿ï´ëÇб³º´¿ø  

Copyright¨Ï by huntington.co.kr All rights reserved.    webmaster  °³ÀÎÁ¤º¸ Ãë±Þ¹æħ