1993 ³â¿¡ HD À¯ÀüÀÚ°¡ ¹ß°ßµÈ °Í ÀÌ·¡ Huntington ¡¯s disease¿¡¼ °¡Àå Å« µ¹Æı¸ Áß Çϳª°¡ µÉ °ÍÀ̶ó°í ¿¹»óµÇ´Â À̹ø ¼Ò½ÄÀº Ionis¿Í Roche°¡ IONIS-HTTRx¶ó´Â ÃÖÃÊÀÇ Àΰ£´ë»ó ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÅëÇØ ÇåÆÃÅÏ ÀúÇØÁ¦°¡ ¾ÈÀüÇÏ°Ô ½Å°æ½Ã½ºÅÛ¿¡¼ µ¹¿¬º¯ÀÌ huntingtin¸¦ ÁÙ¿´´Ù´Â ¹ßÇ¥ÀÔ´Ï´Ù.
Huntingtin ÁÙÀÌ´Â °ÍÀÌ ¾î¶² ÀǹÌÀϱî?
ÇåÆÃÅϺ´¿¡ ´ëÇØ °¡Àå ±â´ë°¡ Å« Ä¡·á¹ýÀº ÇåÆÃƾ ³·Ãß±â (huntingtin-lowering) ½ÃµµÀÔ´Ï´Ù. Gene silencingÀ̶ó°íµµ ºÒ¸®´Â °ÍÀ» µé¾úÀ» ¼öµµ ÀÖÁö¸¸, huntingtin-loweringÀ̶ó°í ÇÏ´Â °ÍÀÌ ´õ Á¤È®ÇÑ Ç¥ÇöÀÏ °Í ÀÔ´Ï´Ù.
¸ðµç »ç¶÷µéÀº HD À¯ÀüÀÚÀÇ »çº»À» µÎÀå °¡Áö°í ÀÖ½À´Ï´Ù. Çϳª´Â ¾ö¸¶¿¡°Ô¼ ¹°·Á¹ÞÀº °ÍÀÌ°í ´Ù¸¥ Çϳª´Â ¾Æ¹öÁö·ÎºÎÅÍ ¿Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. HD°¡ ¹ßº´ÇÏ°Ô µÇ´Â ȯÀڵ鿡°Ô, µÑ Áß ÇϳªÀÇ HD À¯ÀüÀÚ »çº»ÀÌ Æ¯Á¤ º¯È¿Í µ¹º¯À̸¦ º¸ÀÌ°Ô µË´Ï´Ù.
DNA¸¦ ¼¼úÇÒ ¶§ °úÇÐÀÚµéÀÌ »ç¿ëÇÏ´Â ÄÚµå Áß *C-A-G *°¡ ¹Ýº¹µÇ´Â ¼¿ÀÌ HD À¯ÀüÀÚ ½ÃÀÛ ºÎºÐ ¹Ù·Î ±Ùó¿¡ ÀÖ½À´Ï´Ù. ÇåÆÃÅϺ´ÀÌ ¹ßº´ÇÏÁö ¾Ê´Â »ç¶÷µéÀº ¾à 20 ¹Ýº¹À» °¡Áö°í ÀÖ´Â ¹Ý¸é, HDÀÌ ¹ßº´ÇÏ°Ô µÇ´Â »ç¶÷Àº ÀϹÝÀûÀ¸·Î 40¹ø ÀÌ»óÀÇ CAG ¹Ýº¹À» °¡Áö°í ÀÖ½À´Ï´Ù.
¼¼Æ÷ ³» À¯ÀüÀÚ´Â ¼¼Æ÷¿¡¼ Áß¿äÇÑ ¿ªÇÒµéÀ» ÇÏ´Â ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µå´Âµ¥ »ç¿ëµË´Ï´Ù. ¼¼Æ÷°¡ ƯÁ¤ ´Ü¹éÁúÀ» ´õ ÇÊ¿ä·Î ÇÒ ¶§, DNA ¿Í ¿¬°üµÈ RNA¶ó´Â ÈÇÐ ¹°Áú ³»¿¡¼ ÀÌ ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µé±â À§ÇÑ Áöħ¼ »çº»ÀÌ ¸¸µé¾î Áý´Ï´Ù. °úÇÐÀÚµéÀº ÀÌ À¯ÀüÀÚ º¹»çº»À» ¸Þ½ÅÀú RNA¶ó°í ºÎ¸£´Âµ¥, DNA·ÎºÎÅÍ ¼¼Æ÷ ³»ÀÇ ´Ü¹éÁú »ý¼º ±â°èµé¿¡°Ô °¢ À¯ÀüÀÚÀÇ Á¤º¸¸¦ Àü´ÞÇÏ´Â ¿ªÇÒÀ» Çϱ⠶§¹®ÀÔ´Ï´Ù.
ÀÌ°ÍÀº ¿ì¸®°¡ HD µ¹¿¬º¯ÀÌ Á¤º¸¸¦ ¼¼Æ÷ ³» Çϳª ÀÌ»óÀÇ Àå¼Ò¿¡¼ ãÀ» ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù. - »ç¶÷µéÀÇ DNA¿¡¼ ¹ß°ßµÇ´Â ºñÁ¤»óÀûÀÎ ¹Ýº¹ ¶ÇÇÑ Àü·É RNA¿¡ º¹»çµË´Ï´Ù. ±Ã±ØÀûÀ¸·Î, ¼¼Æ÷´Â ÀÌ RNA ¸Þ½ÃÁö¸¦ huntingtin ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µå´Â Áöħ¼·Î »ç¿ëÇÕ´Ï´Ù.
´ëºÎºÐÀÇ HD ¿¬±¸°¡ HD¸¦ °¡Áø »ç¶÷µéÀÇ ³ú ¼¼Æ÷°¡ ¿ÀÀÛµ¿ÇÏ°í »ç¸êÇÏ´Â ¿øÀÎÀº À¯ÀüÀÚ ¶Ç´Â À¯ÀüÀÚ ¸Þ½ÅÀú°¡ ¾Æ´Ñ huntingtin ´Ü¹éÁú ¶§¹®À̶ó´Â °ÍÀ» ½Ã»çÇÕ´Ï´Ù. ±×·¯³ª ¿ì¸®°¡ È®½ÇÈ÷ ¾Ë°íÀÖ´Â »ç½ÇÀº HD¸¦ °¡Áø ¸ðµç »ç¶÷µéÀÌ µ¶¼º ´Ü¹éÁúÀÇ Ã»»çÁø ¿ªÇÒÀ» ÇÏ´Â µ¹¿¬º¯ÀÌ µÈ HD À¯ÀüÀÚ¸¦ °¡Áö°í ÀÖ´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº µ¹¿¬º¯ÀÌ HD À¯ÀüÀÚ°¡ »õ·Î¿î Ä¡·á¹ý °³¹ß¿¡ ´ëÇÑ Ã¹ ¹ø° ¸ñÇ¥¶ó´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù.
Áö³ ¼ö½Ê ³â µ¿¾È °úÇÐÀÇ ±Þ¼ÓÇÑ ¹ßÀüÀº °úÇÐÀڵ鿡°Ô ƯÁ¤ À¯ÀüÀÚ¸¦ ¼±ÅÃÀûÀ¸·Î Â÷´ÜÇϱâ À§ÇÑ ¿©·¯ ±â¼úµéÀ» Á¦°øÇØÁÖ¾ú½À´Ï´Ù. ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°í ´ºÅ¬·¹¿ÀƼµå¿Í °°Àº ±â¼úÀº ¼ö½Ê ³â µ¿¾È »ç¿ëµÇ¾î ¿Ô½À´Ï´Ù. ´õ ÃֽŠ±â¹ý, ƯÈ÷ CRISPR/Cas9¿Í °°Àº °Ô³ð ÆíÁý µµ±¸´Â Áö³ ¸î ³â µ¿¾È ¹ß°ßµÇ°í °³¹ßµÇ¾ú½À´Ï´Ù.
±â¼úµéÀÇ ¼¼ºÎ ¹æ¹ýµéÀÌ ´Ù¸£±ä ÇÏÁö¸¸ °øÅëÀûÀ¸·Î huntingtin ´Ü¹éÁú ¾çÀ» ÁÙÀÏ ¼ö ÀÖ´Ù´Â ÀáÀçÀûÀÎ ÀÀ¿ë±â¼úµé ÀÔ´Ï´Ù. ¸¹Àº µ¿¹°½ÃÇè¿¡¼ ´Ù¾çÇÑ À¯ÀüÀÚ Á¶Àý ±â¹ýÀ» Àû¿ëÇÏ¿© ºñÁ¤»óÀûÀÎ ÇåÆÃƾ À¯ÀüÀÚ¸¦ Â÷´Ü½ÃÅ°¸é HDµ¿¹° ¸ðµ¨ÀÌ ÁÁ¾ÆÁö°Å³ª ¾Æ´Ï¸é ¾Æ¿¹ Áúº´¿¡ °É¸®Áö ¾Ê´Â °ÍÀÌ °üÂû µÇ¾ú½À´Ï´Ù.
¸Å¿ì °úÇÐÀûÀ¸·Î µé¸®Áö¸¸ ¾Æ¹«µµ Á㳪 ³¯Æĸ®, ¶Ç´Â °ïÃæ¿¡¼ ÇåÆÃÅϺ´À» Ä¡·áÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏÁö ¾Ê½À´Ï´Ù. ±Ã±ØÀûÀ¸·Î ÇåÆÃÅϺ´ ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇϱâ À§ÇÑ °ÍÀÔ´Ï´Ù.
¾Ë¸²: ÀÌ ¾à¹° ¹× ÀÓ»ó½ÃÇèÀÇ ¿ª»ç´Â ¾î¶»°Ô µÇ³ª¿ä?
Áö±Ý±îÁö ÇöÁ¸ÇÏ´Â ÇåÆÃƾ ³·Ã߱⠱â¼ú Áß °¡Àå ¹ßÀüµÈ ±â¼úÀº ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°í ´ºÅ¬·¹¿ÀƼµå ¶Ç´Â ASOsÀÔ´Ï´Ù. À̵éÀº ¼¼Æ÷¿¡ ÀÚÀ¯·Ó°Ô µé¾î°¥ ¼ö ÀÖ´Â ÈÇÐÀûÀ¸·Î º¯ÇüµÈ ªÀº DNAÀÔ´Ï´Ù. ÀÏ´Ü ¾ÈÀ¸·Î µé¾î ¿À°Ô µÇ¸é ±×µéÀº ƯÁ¤ ¸Þ½ÅÀú RNA (ÀÌ °æ¿ì¿¡´Â huntingtin ´Ü¹éÁúÀ» ¸¸µå´Â ¹ýÀ» ¼¼Æ÷¿¡ Áö½ÃÇÏ´Â ¸Þ½ÅÀú)¸¦ ã¾Æ³»¾î Æı«ÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï µµ¿òÀ» ÁÝ´Ï´Ù.
¡°
À̹ø 1/2»ó Àӻ󿬱¸¿¡¼, IONIS-HTTRxÀ» Åõ¿©¹ÞÀº ȯÀÚµé Áß ¾à¹° Åõ¿© ·®¿¡ ºñ·ÊÇÏ¿© µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÇ °¨¼Ò°¡ °üÂûµÇ¾ú´Ù.
¡±
Carlsbad California¿¡ÀÖ´Â Ionis Pharmaceuticals´Â ¼ö½Ê ³â µ¿¾È ´Ù¾çÇÑ Áúº´¿¡ ´ëÇÑ ASO¸¦ °³¹ß ÇØ¿Ô½À´Ï´Ù. ¸î ³â Àü ±×µéÀº µ¿¹°µéÀÇ ³ú¿¡¼ ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÇ ¼öÁØÀ» ³·Ã߸é HD À¯»ç Áõ»óÀÌ °³¼±µÈ´Ù´Â °ÍÀ» ¾Ë°Ô µÇ¾ú°í HD Áúº´ÀÌ ±×µéÀÌ °¡Áø ±â¼úÀ» Àû¿ëÇϱ⠺ÎÇÕ ÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» ¾Ë°Ô µÇ¾ú½À´Ï´Ù.
À۳⿡ Ionis´Â ôÃß ±ÙÀ° À§Ãà(SMA)¶ó°í ºÒ¸®´Â ¶Ç ´Ù¸¥ ³ú Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ ASO±â¼ú·Î ¾öû³ ¼º°øÀ» °ÅµÎ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ´Â ASO°¡ ô¼ö¿¡ Àü´ÞÇÑ ²ûÂïÇÑ Ä¡¸íÀûÀÎ Áúº´À¸·Î ÅÂ¾î³ ¾Æ±âÀÇ »óŸ¦ °³¼± ÇÒ ¼ö ÀÖ´ÂÁö ¿©ºÎ¸¦ Å×½ºÆ®ÇÑ ½ÇÇèÀ¸·Î¼ ±âº»ÀûÀ¸·Î µ¿ÀÏÇÑ ±â¼úÀ» °¡Áö°í ´Ù¸¥ À¯ÀüÀÚ¸¦ ¸ñÇ¥·Î »ï¾Ò½À´Ï´Ù.
Ionis ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ Âü¿©ÇÑ ¾ÆÀ̵éÀÌ ¾àÀ» ÅëÇØ Å« È¿°ú¸¦ º¸¾Ò±â ¶§¹®¿¡, ÀÓ»ó½ÃÇè ±ÔÁ¦ÀÚµéÀº º»½ÃÇèÀ» ÀÏÂï ÁߴܽÃÅ°°í, À§¾àÀ» º¹¿ëÇÑ ¾î¸°À̸¦ Æ÷ÇÔÇÏ¿© ¸ðµç ¾î¸°ÀÌ°¡ ¾à¹°À» Åõ¿© ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ¿´½À´Ï´Ù. º»·¡´ë·Î¶ó¸é, Áúº´ÀÇ Á¤»óÀû ÁøÇà°úÁ¤À» ÅëÇØ ¾ÆÀ̵éÀÌ Á¡Â÷ ¾àȵǰí Á×¾úÀ» °ÍÀÔ´Ï´Ù. ±×·¯³ª ¾àÀ¸·Î Ä¡·á¹Þ´Â ¾î¸°ÀÌ Áß ´Ù¼ö°¡ Á¡Á¡ ´õ °Ç°ÇØÁö°í ¿À·¡ »ì¾Ò½À´Ï´Ù.
ÀÌÈÄ IonisÀÇ SMA ¾à¹°Àº ¹Ì±¹, EU ¹× ±âŸ ¿©·¯ ±¹°¡¿¡¼ ½ÂÀεǾúÀ¸¸ç ÇöÀç Àü ¼¼°è SMA ¼Ò¾Æµé¿¡°Ô Åõ¿©µÇ°í ÀÖ½À´Ï´Ù.
±×·³ HD´Â ¾î¶³±î¿ä?
Ionis´Â 2000 ³â´ë ÃʹݺÎÅÍ °£´ÜÇÑ ¼¼Æ÷¿¡¼ óÀ½ ¸î °¡Áö ´Ù¸¥ µ¿¹° Á¾À¸·Î ¿Å°Ü °¡¸é¼ ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°í ´ºÅ¬·¹¿ÀƼµå (ASOs)¿¡ ´ëÇÑ ¿¬±¸¸¦ ÇØ¿Ô½À´Ï´Ù. ±×µéÀÌ º¸°í ÀÖ´ø È¿°ú´Â Èñ¸ÁÀûÀ̾úÀ¸¸ç, ½ÇÁ¦·Î Àΰ£¿¡ ´ëÇØ ½ÃÇèÇÏ´Â °ÍÀÌ Çö½ÇÀûÀ¸·Î °¡´ÉÇØÁ³½À´Ï´Ù. 2013³â¿¡´Â Á¦¾àȸ»ç Roche°¡ Ionis¿ÍÀÇ Á¦ÈÞ ¹ßÇ¥ µ¿½Ã¿¡ HD ¿ë ASO ¾àÇ° IONIS-HTT Rx °³¹ß¿¡ Âø¼öÇÏ°Ú´Ù°í ¹ßÇ¥ÇÏ¿´½À´Ï´Ù. ÀÌ·Î ÀÎÇØ Roche´Â Huntington¡¯s diseaseÀÇ ¹®Á¦¸¦ ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ¸¹Àº ÀÚº»°ú °æÇèÀ» °®°Ô µÇ¾ú½À´Ï´Ù.
2015 ³â 7 ¿ù Huntington ¡¯s disease¿¡ ´ëÇÑ °¡Àå Èï¹Ì ÁøÁøÇÑ ¾à¹° ½ÃÇèÀÌ ½ÃÀ۵Ǿú½À´Ï´Ù. ÇåÆÃÅÏ ´Ü¹éÁú »ý»êÀ» ÁÙÀ̱â À§ÇØ °í¾ÈµÈ ASO°¡ ½ÇÁ¦·Î HD ȯÀÚ¿¡°Ô Á¦°øµÇ¾ú°í ¾à¹°ÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú È¿´ÉÀ» Å×½ºÆ®ÇÏ¿© ÇåÆÃƾ ´Ü¹éÁúÀÇ »ý»êÀ» °¨¼Ò½ÃÅ°µµ·Ï ¼³°èµÇ¾ú½À´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â ÀÌ ½ÃÇèÀÌ °³½ÃµÇ´Â °Í¿¡ ´ëÇØ ¸Å¿ì ±â´ëÇß¾ú°í °ü·Ã ±â»çµµ ¿Ã¸° ÀûÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. (204)
¸ðµç ¾à¹° °³¹ß ´Ü°è¿¡¼ ù ¹ø° ¸ñÇ¥´Â µ¶¼º ºÎÀÛ¿ëÀÌ ¾ø´Â ¾à¹°À» È®º¸ÇØ¾ß ÇÑ´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¿¹¸¦ µé¸é óÀ½¿¡´Â ÁÁÀº »ý°¢Ã³·³ º¸¿´Áö¸¸ »ç¶÷µé¿¡°Ô Åõ¿©µÆÀ» ¶§ ¿¹±âÄ¡ ¸øÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀÌ ÀÖ¾ú´ø ¸¹Àº »ç·ÊµéÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. À̸¦ ¿°µÎ¿¡ µÎ°í Ionis¿Í Roche´Â ½Å¾à °³¹ß °úÁ¤ÀÇ Ã¹ ´Ü°èÀÎ ¾à¹°Åõ¿© ¾ÈÁ¤¼ºÀÇ ¿©ºÎ¸¦ È®ÀÎÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ¿´½À´Ï´Ù.
ù¹ø° ¿¬±¸¿¡¼´Â µ¶ÀÏ, ij³ª´Ù ¹× ¿µ±¹¿¡¼ Ãʱâ HD Áõ»óÀÌ ÀÖ´Â 46 ¸íÀÇ »ç¶÷µéÀÌ µî·ÏµÇ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ ¿¬±¸´Â 2015 ³â 7 ¿ù¿¡ ½ÃÀ۵Ǿî 2017 ³â 11 ¿ù¿¡ ³¡³¯ ¿¹Á¤À̾ú°í ÈçÄ¡ ¾ÊÀº ÀÏÀÌÁö¸¸ ÀÏÁ¤ ±×´ë·Î ÁøÇà µÇ¾ú½À´Ï´Ù.
°á°ú¿¡ °üÇØ À̾߱âÇϱâ Àü¿¡ ¸í½ÉÇØ¾ß ÇÒ ¸î °¡Áö Áß¿äÇÑ ¼¼ºÎ »çÇ×ÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. ù°, ASO ¾àÀº ¾Ë¾à ÇüÅ·Π¼·ÃëµÉ °æ¿ì ³ú·Î µé¾î °¡Áö ¾Ê½À´Ï´Ù. °á°úÀûÀ¸·Î ³ú Áúȯ¿¡ ´ëÇÑ ASO ¾à¹°Àº õ°ñ¿¡ ¿äÃß ÃµÀÚ ¶ó´Â ±â¼úÀ» »ç¿ëÇÏ¿© ÁÖÀԵ˴ϴÙ. Á¶±Ý ¹«¼·°Ô µé¸±°ÚÁö¸¸ ½ÇÁ¦·Î ¸Å¿ì ÀϹÝÀûÀ¸·Î ½ÃÇàµÇ´Â ½Ã¼ú·Î Àü¼¼°è º´¿ø¿¡¼ ÇÏ·ç¿¡ ¼öõ ¹øµµ ³Ñ°Ô ÇàÇØÁý´Ï´Ù.
µÑ°, ÀÌ ¿¬±¸´Â ** À§¾à** ±×·ìÀ» Æ÷ÇÔÇß½À´Ï´Ù. Áï Âü°¡ÀÚ Áß ÀϺδ ¸ðµç °úÁ¤À» °ÅÄ¡Áö¸¸ ¾à¹°ÀÌ ¾ø´Â Áֻ縦 ¸Â¾Ò½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÇ Àý´ëÀûÀ¸·Î Áß¿äÇÑ ±¸¼º ¿ä¼ÒÀÔ´Ï´Ù. À§¾à ´ëÁ¶±ºÀÌ ¾ø´Ù¸é ¿ì¸®°¡ °üÂûÇÑ º¯È°¡ ¾à¿¡ ÀÇÇÑ °ÍÀÎÁö ¾î¶»°Ô È®ÀÎÇÒ ¼ö ÀÖ°Ú½À´Ï±î?
¸¶Áö¸·À¸·Î, ¿¬±¸ÀÚ°¡ óÀ½À¸·Î ¾à¹° Åõ¿©¸¦ ½ÃÀÛÇÒ ¶§ ¾ÆÁÖ ³·Àº º¹¿ë·®À¸·Î ½ÃÀÛÇÕ´Ï´Ù. °ø½ÄÀûÀ¸·Î º¹¿ë·® º¹¼ö »ó½Â¶ó°í ºÒ¸®´Â ÀÌ·¯ÇÑ ¿¬±¸¿¡¼ ù ¹ø° Âü°¡ÀÚ´Â ³·Àº ¿ë·®À» ¹Þ°í ³ªÁß¿¡ Âü°¡ÇÏ´Â Âü°¡ÀÚ´Â ´õ ³ôÀº º¹¿ë·®ÀÇ ¾à¹°À» ¹Þ½À´Ï´Ù. ÀÌ¿Í °°ÀÌ ÀÇ»ç´Â »õ·Î¿î ¿ë·®À» ½ÅÁßÇÏ°Ô ¸ð´ÏÅÍÇϱ⠶§¹®¿¡ Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀ» ÀÏÂï ¹ß°ß ÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.
°á°ú´Â ¾î¶®À»±î¿ä?
12 ¿ù 11 ÀÏ ¿ù¿äÀÏ, Ionis´Â IONIS-HTTRx¿¡ ´ëÇÑ Ã¹ ¹ø° ¿¬±¸ÀÇ ÁÖ¿ä °á°ú¸¦ ¼³¸íÇÏ´Â º¸µµ ÀڷḦ ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. Á¦¸ñÀº ¡°Ionis Á¦¾à»ç´Â Huntington ¡¯s disease ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ ¼º°øÀûÀÎ 1/2»ó Àӻ󿬱¸¸¦ ¸¶Ä¡°í IONIS-HTTRx ¸¦ ÆÄÆ®³Êµé¿¡°Ô »ç¿ëÀ» Çã°¡ÇÑ´Ù°í¡± ¸»Çß°í ¶Ç ¡°µ¹¿¬º¯ÀÌ ÇåÆÃÅÏ ´Ü¹éÁúÀÌ º¹¿ë·®¿¡ ÀÇÁ¸µÈ °¨¼Ò¸¦ º¸¿´´Ù¡± ¶ó°í ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù.
HD Buzz ÆíÁýÀÚ µÎ ¸íÀÌ º¸µµ ÀڷḦ º¸¾ÒÀ» ¶§ Áñ°Ì°Ô ÃãÀ» Ãß¾úÀ» Á¤µµ·Î À̹ø ¼Ò½ÄÀº ´©±¸¿¡°Ô³ª ȯ¿µ ¹ÞÀ»¸¸ÇÑ Á¤¸» Å« ¼Ò½ÄÀÌ ¾Æ´Ò ¼ö ¾ø½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀÌ ¿Ö ±×·¸°Ô³ª Èï¹Ì·Î¿îÁö °ð ¼³¸íÇص帮°ÚÁö¸¸ ¸î °¡Áö »çÇ×À» ¸í½ÉÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù.
ù¹ø° – ¾ÈÀü. Ionis¿Í Roche»ç´Â ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡¼ ¾à¹°ÀÌ ¾ÈÀüÇÏÁö ¾Ê´Ù´Â ¡Èĸ¦ ã±â À§ÇØ ½ÅÁßÇÏ°Ô ´ë»óÀÚµéÀ» Á¶»çÇß¾ú½À´Ï´Ù. ±×¸®°í À̹ø º¸µµ¿¡¼ Ionis´Â 1 »ó / 2 »ó ¿¬±¸¿¡¼ °üÂûµÈ IONIS-HTTRxÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú ³»±¸¼º ÇÁ·ÎÆÄÀÏÀº Áö¼ÓÀûÀÎ °³¹ßÀ» Áö¿øÇÑ´Ù°í ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. ÀÌ´Â Âü°¡Àڵ鿡°Ô ½É°¢ÇÑ ¾ÈÀü¼º ¹®Á¦°¡ ¾ø´Ù´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇϹǷΠHD¿¡¼ ù¹ø° ¹®Á¦Á¡Àº ÇØ°áµÇ¾ú°í, ´ÙÀ½ ´Ü°èµé·Î ³Ñ¾î°¥ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.
ÇÑ°¡Áö ¸í½ÉÇØ¾ß µÉ °ÍÀº ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ ÁÖ¿ä ¸ñÇ¥´Â IONIS-HTTRx°¡ HD Áõ»óÀ̳ª ÁøÇà¿¡ µµ¿òÀÌ µÈ´Ù´Â °ÍÀ» Áõ¸íÇÏ·Á´Â °ÍÀÌ ¾Æ´Ñ ¾à¹°ÀÌ ¾ÈÀüÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» ÀÔÁõÇÏ´Â °ÍÀ̾ú½À´Ï´Ù. ¶§¹®¿¡ óÀ½À¸·Î ½Å¾àÀ» Åõ¿©ÇÒ ¶§ ¿¹±âÄ¡ ¾ÊÀº ¾ÈÀü ¹®Á¦¸¦ ÃÖ¼ÒÈÇϱâ À§ÇØ ÃÖ´ëÇÑ ÀûÀº ¼öÀÇ »ç¶÷À» ´ë»óÀ¸·Î ÁøÇàµÇ¾ú´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù.
¶ÇÇÑ ÀÌ ¿¬±¸´Â ª¾ÒÀ¸¸ç, °¢ ȯÀÚ´Â 4 °³¿ù µ¿¾È¸¸ Áֻ縦 ¸Â¾Ò½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº HD ÁøÇà ¼Óµµ°¡º¯È´ÂÁö ¾Ë±â¿¡´Â ³Ê¹« ªÀº ½Ã°£ÀÔ´Ï´Ù. IONIS-HTTRx°¡ °æÀÌ·Î¿î ¾àÀ¸·Î ¹àÇôÁö´õ¶óµµ Ä¡·á 4°³¿ù ¸¸¿¡ Áõ»ó¿¡ ¹ÌÄ¡´Â ¿µÇâÀº ¹Ì¹ÌÇÒ ¼ö ÀÖÀ¸¸ç ±Ô¸ð°¡ ÀÛÀº ½ÃÇè¿¡¼ À̸¦ ¹ß°ßÇÑ´Ù´Â °ÍÀº ¾î·Á¿ï °ÍÀÔ´Ï´Ù.
¶§¹®¿¡ ¸Å¿ì Áß¿äÇÑ »ç½ÇÀº ¿ì¸®°¡ ÀÌ ¾à¹°·Î »ç¶÷µéÀÇ HD Áõ»óÀÌ °³¼±µÉÁö´Â ¾ÆÁ÷Àº ¾Ë ¼ö ¾ø´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÇÏÁö¸¸, ÀÌ ½ÃÇèÀ» ÅëÇØ ¾ÈÁ¤¼º È®ÀÎ ÀÌ»óÀ¸·Î Áß¿äÇÑ ¿¬±¸¸¦ ÇÒ ¼ö ÀÖ¾ú´Âµ¥, ÀÌ´Â ½ÃÇèÂü°¡ÀÚµéÀÌ ¾àÀ» Åõ¿© ¹ÞÀ» ¶§¸¶´Ù ³ú¿Í ô¼ö¸¦ °¨½Î´Â ³úô¼ö¾× »ùÇÃÀ» äÃëÇÏ¿´´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù.
ÀÌÀüÀÇ ¿¬±¸¿¡¼ huntingtin ´Ü¹éÁú ¼öÁØÀÌ ³úô¼ö¾×¿¡¼ ÃøÁ¤ µÉ ¼ö ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ¾ú½À´Ï´Ù. HDÀÌ ÁøÇàµÇ´Â °úÁ¤ Áß ¼¼Æ÷°¡ ¼Õ»óµÇ¸é¼ ¼¼Æ÷ ³»¿ë¹° Áß ÀϺδ ³ú ÁÖÀ§¸¦ ¼øȯÇÏ´Â ÀÌ Ã¼¾×À¸·Î Èê·¯ µé¾î°£´Ù°í »ý°¢µË´Ï´Ù.
¡°
ÀÌÁ¦ Áß¿äÇÑ °ÍÀº IONIS-HTTRx°¡ Áúº´ÀÇ ÁøÇàÀ» ´ÊÃâ¼ö ÀÖ´ÂÁö¸¦ È®ÀÎÇϱâ À§ÇÑ ´õ Å« ±Ô¸ðÀÇ ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» »¡¸® ÁøÇàÇÏ´Â °ÍÀÌ´Ù.
¡±
IONIS-HTTRx¿Í °°Àº huntingtin Ä¡·á¹ýÀÇ ¸ñÇ¥´Â ÀÌ·ÐÀûÀ¸·Î Ãë¾àÇÑ ³ú ¼¼Æ÷¿¡¼ huntingtin ´Ü¹éÁúÀÇ ¾çÀ» ÁÙÀÌ´Â °ÍÀ̹ǷÎ, ³úô¼ö¾× ³» ´Ü¹éÁú ÃøÁ¤Àº ¾à¹°ÀÌ ÀǵµµÈ ´ë·Î ¾²¿©Áö´ÂÁö ¿©ºÎ¸¦ ¾Ë ¼ö ÀÖ´Â ÁÁÀº ¹æ¹ýÀÔ´Ï´Ù. ´Ü¼øÈ÷ ¾à¹° Ä¡·á Àü°ú ÈÄ¿¡ ³úô¼ö¾×¿¡¼ huntingtin ´Ü¹éÁúÀÇ ¼öÁØÀ» ÃøÁ¤Çϱ⸸ ÇÏ¸é µË´Ï´Ù.
Ionis°¡ ¿À´Ã º¸µµÇÑ ³»¿ë Áß °¡Àå Èï¹Ì·Î¿î ¼Ò½ÄÀº ´ÙÀ½°ú °°½À´Ï´Ù: ¡°¨ö »ó ¿¬±¸¿¡¼ IONIS-HTTRx·Î Ä¡·á¹ÞÀº ȯÀڵ鿡°Ô ÇåÆÃƾ ·¹º§ÀÌ (¿ë·® ÀÇÁ¸Àû) Åõ¿©·®¿¡ ºñ·ÊÇÏ¿© ´õ ¸¹ÀÌ °¨¼ÒµÈ´Ù´Â °ÍÀÌ °üÂûµÇ¾ú½À´Ï´Ù.¡± IonisÀÇ ¼ö¼® °úÇÐÀÚÀÎ ÇÁ·©Å©º£³Ý(Frank Bennett)Àº ±×µéÀÌ ±â´ëÇÑ °Í ÀÌ»óÀÇ °¨¼ÒÄ¡¸¦ º¸¿´´Ù°í ¸»Çß½À´Ï´Ù. Áï, IONIS-HTTRx·Î Ä¡·á¹ÞÀº ȯÀÚÀÇ ³úô¼ö¾×¿¡¼ huntingtin ´Ü¹éÁúÀÌ °¨¼ÒÇÑ °ÍÀ» ÀǹÌÇÏ°í, ¾à¹°ÀÌ °í¾ÈµÈ ¸ñÀûÀ» ´Þ¼ºÇßÀ½À» ¾Ë·ÁÁÝ´Ï´Ù.
¿ë·® ÀÇÁ¸ÀûÀ̶õ ¾à¹°ÀÇ º¹¿ë·®ÀÌ ³ôÀ»¼ö·Ï ô¼ö¾×¿¡¼ ÇåÆÃƾÀÇ ¼öÄ¡°¡ ´õ ¸¹ÀÌ ³·¾ÆÁø´Ù´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº °üÂûµÈ È¿°ú°¡ Ä¡·áÀÇ ´Ù¸¥ Ãø¸éÀÌ ¾Æ´Ï¶ó ½ÇÁ¦·Î ¾à¹°¿¡ ÀÇÇÑ °ÍÀÓÀ» º¸¿©ÁÖ´Â ÁÁÀº Áõ°ÅÀÔ´Ï´Ù.
¾ÆÁ÷ ³¡³ªÁö ¾Ê¾Ò½À´Ï´Ù!
ÀÌ°ÍÀº Å« ¼º°úÀ̸ç HD Ä¿¹Â´ÏƼÀÇ ¸ðµç »ç¶÷µéÀÌ °¡Á·°ú º¸È£ÀÚ»Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó ±î´Ù·Î¿î ½ÃÇè¿¡ Âü°¡Çϱâ·Î µ¿ÀÇÇÑ ¿ë°¨ÇÑ Áö¿øÀڵ鿡°Ô °¨»çÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ¿ì¸®´Â ¶ÇÇÑ Roche»ç¿Í ƯÈ÷ ÀÌ Á¢±Ù¹ýÀ» ¹Ï°í ÀÌ ÁöÁ¡¿¡ µµ´ÞÇϱâ À§ÇØ ¼ö³â µ¿¾È ³ë·ÂÇÑ Ionis»ç¿¡°Ô °¨»çÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ÇÏÁö¸¸ ¿ì¸®´Â ¾ÆÁ÷ ³¡³ªÁö ¾Ê¾Ò°í, ¾ÕÀ¸·Î ÇØ¾ß µÉ ¿¬±¸µµ ¸¹ÀÌ ³²¾Ò½À´Ï´Ù.
ù°, ¿ì¸®´Â HD Áõ»óÀÇ ÁøÇà °úÁ¤¿¡ ¿µÇâÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖÀ» Á¤µµ·Î ÃæºÐÇÑ ¼öÀÇ È¯ÀÚ¿Í ÃæºÐÈ÷ ±ä Ä¡·á±â°£À» °¡Á®¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌ Ã¹ ¹ø° ½ÃÇèÀÇ ¼º°øÀº °¡´ÉÇÑ »¡¸® ¼ö¹é¸íÀÇ HD ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ ´ë±Ô¸ð ¿¬±¸°¡ ÀÌ·ç¾îÁú ¼ö ÀÖ´Â ¹ßÆÇÀÌ µÉ °ÍÀÔ´Ï´Ù.
ÀÌ ¿¬±¸¿¡ Âü¿©ÇÑ ¿¬±¸ÀÚµéÀº ´ÙÀ½ ½ÃÇèÀÌ ¾ó¸¶³ª ½Ã±ÞÇÑÁö Çʿ伺À» ¾Ë°í ÀÖ½À´Ï´Ù. Sarah Tabrizi ±³¼ö´Â À̹ø º¸µµ ÀÚ·á¿¡¼ ¡°IONIS-HTTRx°¡ Áúº´ ÁøÇàÀ» ´ÊÃß´ÂÁö¸¦ º¸±â À§ÇØ ´ë±Ô¸ð½ÃÇèÀ» ´õ »¡¸® ÁøÇàÇÏ´Â °ÍÀÌ °ü°ÇÀ̶ó°í ¸»Çß½À´Ï´Ù. Roche»ç°¡ ¿À´Ã ¹ßÇ¥ÇÑ firm-opt-inÀº ±×·¯ÇÑ ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ Á¶¸¸°£ ÀÌ·ç¾îÁú °ÍÀÓÀ» ¿¹»ó ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Áß¿äÇÑ ½ÅÈ£ÀÔ´Ï´Ù. ±×¸®°í ¼¼ºÎ »çÇ×ÀÌ ¹ßÇ¥µÇ¸é °ð HDBuzz¿¡¼ ÇØ´ç ³»¿ëÀ» ÀÐÀ» ¼ö ÀÖÀ» °Í ÀÔ´Ï´Ù.
¿À´ÃÀº HD Ä¿¹Â´ÏƼ¿¡¼ ¿ª»çÀûÀÎ ³¯À̸ç 2018 ³â¿¡´Â ´õ¿í Èï¹Ì ÁøÁøÇÑ ¿¬±¸·Î ³ª¾Æ°¥ ¼ö Àֱ⸦ Èñ¸ÁÇÕ´Ï´Ù. Áö±Ý±îÁö ¿ª»ç»ó óÀ½À¸·Î HD ȯÀÚµéÀÌ ³ú¿¡¼ ÇåÆÃƾ ¾çÀ» ÁÙ¿©ÁÙ ¼ö ÀÖ´Â ¾à¹°·Î Ä¡·á¸¦ ¹Þ±â ½ÃÀÛÇß½À´Ï´Ù. ÇÏÁö¸¸ ´ÙÀ½ ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ ½Ç½Ã µÉ ¶§±îÁö´Â ÀÌ°ÍÀÌ HD ÀÚü¿¡ ¿µÇâÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖÀ»Áö´Â ¾Ë ¼ö ¾ø½À´Ï´Ù. ¶ÇÇÑ ¿ì¸®´Â ¾à¹°ÀÌ ´Ü±â°£ÀûÀ¸·Î´Â ¾ÈÀüÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» ¾ËÁö¸¸ Àå±âÀûÀÎ ºÎÀÛ¿ë¿¡ ´ëÇؼµµ ÁÖÀÇ ±í°Ô °üÂûÇØ¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ±×·¡µµ ¿ì¸®´Â ¶°¿À¸£´Â ÈïºÐ°ú Èñ¸ÁÀ¸·Î ÀÌ ¹®Á¦¸¦ Á÷¸é ÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÇ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ´Â ¿ì¸®°¡ ±â´ëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÃÖ°íÀÇ Å©¸®½º¸¶½º ¼±¹°À̾ú´Ù°í »ý°¢ÇÕ´Ï´Ù.