9¿ù¿¡, À¯·´ ÇåÆÃÅÏÀÇ Áúº´ ³×Æ®¿öÅ© (EHD)´Â Huntington Áúº´ÀÇ ÀÓ»ó ¿¬±¸¿Í ¸î¸î ÃֽŠ°úÇÐ ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÑ ÇÁ·¹Á¨Å×À̼ÇÀ» Æ÷ÇÔÇÏ´Â °¡»ó À¥À̳ª Çà»ç¸¦ °³ÃÖÇÏ¿´½À´Ï´Ù. ¿¬±¸ÀÚµé, ÀÇ»çµé, ȯÀÚµé ±×¸®°í ´Ù¸¥ °ü½É ÀÖ´Â »ç¶÷µéÀÌ ¿ÀÈÄ¿¡ ÁøÇàµÈ Åä·Ð°ú ÁúÀÇ ÀÀ´ä½Ã°£À» °®±â À§ÇØ Âü¼®ÇÏ¿´½À´Ï´Ù. Huntington Áúº´ ¿¬±¸ ÃÖ±Ù ¹ßÀüÀÇ ÀϺθ¦ ¹è¿ì°í Åä·ÐÇϱâ À§ÇÑ ¼¼¼ÇÀÔ´Ï´Ù.
#»çÀ̾𽺠¼¼¼Ç½ºÀÔ´Ï´Ù.
Lesley Jones (University of Cardiff, UK)´Â Huntington º´¿¡ ´ëÇØ ¿¬±¸ÇÏ´Â Àü ¼¼°è ¿¬±¸¼ÒÀÇ ÃÖ±Ù ¿¬±¸ Áß ÀϺθ¦ ´Ù·ç´Â ù ¹ø° ¼¼¼ÇÀ» ÁÖÀçÇÏ¿´½À´Ï´Ù.
Frederic Saudou (INSERM, France)´Â ÇåÆÃÅÏ ´Ü¹éÁú ±â´É¿¡ ´ëÇÑ À̾߱â·Î ÀÏÀ» ½ÃÀÛÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº ÇåÆÃÅÏ À¯ÀüÀÚ°¡ ¾ÏÈ£ÈÇÑ ´Ü¹éÁú·Î HD ȯÀÚ¿¡°Ô µ¹¿¬º¯À̸¦ ÀÏÀ¸Åµ´Ï´Ù. ÀÌ ´Ü¹éÁúÀº ¿ì¸® ¸ö¿¡¼ ¸¸µé¾îÁø °¡Àå Å« ´Ü¹éÁú Áß ÇϳªÀÌ°í ÀÌ·± ÀÌÀ¯·Î °úÇÐÀÚµéÀÌ ¿¬±¸ÇÏ´Â °ÍÀ» ¾î·Æ°Ô ¸¸µì´Ï´Ù. ¿Ö³Ä¸é ¼¼Æ÷ ³»ÀÇ ´Ù¸¥ ¸¹Àº ´Ü¹éÁúµé¿¡ ´Þ¶óºÙ±â ¶§¹®ÀÔ´Ï´Ù. Saudou ¿¬±¸¼Ò´Â ³ú ±â´É¿¡ Áß¿äÇÑ °úÁ¤ÀÎ ½Å°æ ¼¼Æ÷ÀÇ ¼ÒÆ÷¶ó°í ºÒ¸®´Â ĸ½¶¿¡¼ ÇåÆÃÅÏ ´Ü¹éÁúÀÇ ¿ªÇÒ¿¡ °ü½ÉÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. "Brain on a chip" ±â¼úÀ» »ç¿ëÇÏ¿©, ±×µéÀº HD¸¦ °¡Áø ȯÀڵ鿡°Ô¼ ¼ÒÆ÷ÀÇ ¿òÁ÷ÀÓÀÌ ¾î¶»°Ô º¯ÈÇÏ´ÂÁö, ±×¸®°í ±×µéÀÌ HD ¸ðµ¨¿¡¼ ³ú ¼¼Æ÷°¡ ¾î¶»°Ô ¿¬°áµÇ°í ¾î¶»°Ô ÇÔ²² ÀÛ¿ëÇÏ´ÂÁö¸¦ º¼ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.
´ÙÀ½À¸·Î, Darren Monckton (University of Glasgow, UK)Àº ±×ÀÇ ±×·ìÀÇ [ü¼¼Æ÷ È®Àå]¿¡ ´ëÇÑ ÃֽŠÁ¤º¸¸¦ ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. (https://en.hdbuzz.net/291) HDBuzz°¡ ÃÖ±Ù ¾´ °Íó·³, ü³» ÆØâÀº HDÀÇ ½É°¢¼º°ú °ü·ÃÀÌ ÀÖÀ¸¸ç, ƯÁ¤ ¼¼Æ÷¿Í Á¶Á÷ À¯ÇüÀÇ Huntington À¯ÀüÀÚÀÇ CAG ¹Ýº¹ ±æÀÌÀÇ Áõ°¡´Â ´õ À̸¥ Áõ»óµéÀÇ ½ÃÀÛÀ» À̲ø ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ÃÖ±Ù, °úÇÐÀÚµéÀº DNA º¹±¸ À¯ÀüÀÚÀÇ Æ¯Á¤ÇÑ ÀÛÀº º¯È°¡ ÀϾ´Â üÀû ÆØâÀÇ ¾ç¿¡ ¿µÇâÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ¹ß°ßÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº DNA º¹±¸ À¯ÀüÀÚÀÇ ÀÌ·¯ÇÑ ÀÛÀº º¯È°¡ ȯÀÚÀÇ Áõ»ó ½ÃÀÛÀ» ´õ ÀÏÂï ¶Ç´Â ´õ ´Ê°Ô ½ÃÀÛÇÏ°Ô ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÖ´Â [Àü¹ÝÀûÀÎ ¿¬°ü ¿¬±¸ µ¥ÀÌÅÍ] (https://en.hdbuzz.net/200))¸¦ ÀÌÇØÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. Á¤È®ÇÑ ¸ÞÄ¿´ÏÁò°ú ¾î¶² À¯ÀüÀÚ°¡ °ü·ÃµÇ´ÂÁö ÀÌÇØÇÏ´Â °ÍÀº HD¸¦ À§ÇÑ »õ·Î¿î Ä¡·á¹ýÀ» °³¹ßÇÒ ¸¹Àº ±âȸ¸¦ ¿ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.
´ÙÀ½À¸·Î Hilal Lashuel(½ºÀ§½º EPFL)Àº TBK1À̶ó´Â À¯ÀüÀÚ°¡ HD¿¡ Æ÷ÇԵǾî ÀÖ´Â ¿¬±¸¼ÒÀÇ ÃÖ±Ù ¿¬±¸ °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. TBK1Àº Àλêȶó°í ºÒ¸®´Â Ưº°ÇÑ ¶óº§·Î »ç³É¿ë ÁÖ¼® ´Ü¹éÁúÀ» Ç¥½ÃÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. »ç³É¿ë ÁÖ¼® ´Ü¹éÁúÀÌ TBK1·Î Ç¥½ÃµÇ¾úÀ» ¶§, ½Å°æ ¼¼Æ÷´Â HD ½ÇÇè ¸ðµ¨¿¡¼ ÈξÀ ´õ Àß »ýÁ¸ÇÏ°í TBK1ÀÇ È°µ¿ÀÌ Â÷´ÜµÇ¸ç ÀÌ È¿°ú´Â ¿ªÀüµË´Ï´Ù. ¸¸¾à ¿ì¸®°¡ HD ȯÀÚ¿¡¼ TBK1À» È°¼ºÈ½Ãų ¼ö ÀÖ´Ù¸é, ÀÌ°ÍÀº HD¸¦ Ä¡·áÇÏ´Â »õ·Î¿î ¹æ¹ýÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù.
°úÇÐ ¼¼¼ÇÀÇ ¸¶Áö¸· °¿¬Àº »õ·Î¿î ±¸° ¿ä¹ý¿¡ ´ëÇÑ Á¶Áö ¸Æ¾Ù¸®½ºÅÍ(¹Ì±¹ CHDI Àç´Ü)ÀÇ ¿¬¼³À̾ú½À´Ï´Ù. ºñ·Ï ¾ÆÁ÷ Ŭ¸®´Ð¿¡ µé¾î°¡Áö´Â ¾Ê¾ÒÁö¸¸, ³ë¹ÙƼ½º¿Í PTC¸¦ Æ÷ÇÔÇÑ ¸¹Àº ȸ»çµéÀÌ ¾Ë¾àÀ¸·Î º¹¿ëµÉ ¼ö ÀÖ´Â ¾à¹°À» °³¹ßÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ°ÍÀº ÇöÀç ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡¼ ¸¹Àº Ä¡·á¹ýÀ» »ç¿ëÇÏ´Â ¾àÀÎ, ¾àÀ» Àü´ÞÇÏ´Â °æ¸·³»(ôÃß ÅÇ) ¶Ç´Â Àεγ»(³ú¿¡ ÁÖÀÔ) ¹æ¹ýÀ» ÇÇÇÏ´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¿¬±¸¿øµéÀº ÀÌ°ÍÀÌ È¯ÀÚµéÀÌ ¾àÀ» ´õ ½±°Ô º¹¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô ÇØÁֱ⸦ Èñ¸ÁÇÕ´Ï´Ù. ±¸° ¿ä¹ýÀº ³ú»Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó ¸ö Àüü°¡ Ä¡·áµÉ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ¿¹¸¦ µé¾î Ç÷¾×¿¡¼ ÃøÁ¤ÇÔÀ¸·Î½á ¾àÀÌ ¾ó¸¶³ª Àß ÀÛ¿ëÇÏ´ÂÁö ´õ ½±°Ô ÃøÁ¤ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â º¸³Ê½º È¿°ú¸¦ ¾òÀ» ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. Ä¡·á¸¦ Áß´ÜÇÑ´Ù¸é ±× ¾àÀÇ È¿°úµµ µÇµ¹¸± ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÇÏÁö¸¸, ¸ö Àüü¸¦ ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â °ÍÀÌ ÀûÀýÇÑÁö ¾Æ´Ï¸é Ç¥Àû¿¡¼ ¹þ¾î³ È¿°ú°¡ ÀÖÀ» °ÍÀÎÁö¿Í °°ÀÌ °úÇÐÀÚµéÀÌ ½ÅÁßÇÏ°Ô °í·ÁÇØ¾ß ÇÒ ¸¹Àº ÀáÀçÀûÀÎ ¹®Á¦µéÀÌ ÀÖ½À´Ï´Ù. Àü ÀÓ»ó ¹× ÀÓ»ó ¿¬±¸°¡ ÇØ´äÀ» Á¦°øÇÒ ¼ö Àֱ⸦ ¹Ù¶ó¸ç, ¿ì¸®´Â ³»³â Âë¿¡ ÀÌ·¯ÇÑ Èï¹Ì·Î¿î »õ·Î¿î Ä¡·á¹ý¿¡ ´ëÇØ º¸°íÇϱ⸦ ±â´ëÇÕ´Ï´Ù.
#ÀÓ»ó ¿¬±¸ ¹× Æò°¡ÆÇ ¾÷µ¥ÀÌÆ®ÀÔ´Ï´Ù.
±× ³¯ÀÇ ´ÙÀ½ ¼¼¼ÇÀº Àå-¸¶¸£Å© ¹ö°Ç´õ(½ºÀ§½º º£¸¥ ´ëÇÐ)°¡ ÀÇÀåÀ» ¸Ã¾Ò°í, HD¿¡ ´ëÇÑ »õ·Î¿î Ä¡·á¹ýÀ» ã±â À§ÇØ ÇöÀç ÁøÇà ÁßÀÎ ÀÓ»ó ¿¬±¸¿¡ ´õ ¸¹Àº ÃÊÁ¡À» ¸ÂÃè½À´Ï´Ù.
ÀÌ ¼¼¼ÇÀº »ç¶ó Ÿºê¸®Áö(UCL, UCL)ÀÇ °¿¬À¸·Î ½ÃÀ۵Ǿú½À´Ï´Ù. »ç¶ó Ÿºê¸®Áö´Â Roche°¡ °³¹ßÇÑ ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ ¿ä¹ýÀÎ Åä¹Ì³Ê¼¾ÀÇ °³¹æÇü ¶óº§ È®Àå¿¡ ´ëÇÑ ÅëÂû·ÂÀ» Á¦½ÃÇß½À´Ï´Ù. ÀÌ È®Àå ¿¬±¸´Â 15°³¿ù µ¿¾È ¼Ò±Ô¸ðÀÇ premanifest HD ȯÀÚ ±×·ì¿¡¼ Ä¡·áÀÇ Àå±âÀûÀÎ ¾ÈÀü¼º¿¡ ´ëÇØ ¾Ë¾Æº¾´Ï´Ù. ÀÌ ¿¬±¸ÀÇ ÁÖ¿ä ¿¬±¸ °á°ú Áß Çϳª´Â Åä¹Ì³Ê¼¾ÀÇ º¹¿ë·® »çÀÌ¿¡ ´õ ¿À·£ ½Ã°£À» ±â´Ù¸®´Â °ÍÀÌ ¿©ÀüÈ÷ ÇåÆÃƾÀ» ÃæºÐÈ÷ °¨¼Ò½ÃÄ×°í, ´õ ¸¹Àº °£°ÝÀ» µÎ°í Ä¡·áÇÏ´Â ½ÄÀÌ¿ä¹ý ¶ÇÇÑ Ä¡·á¹ÞÀº ȯÀڵ鿡°Ô ´õ ÀûÀº ºÎÀÛ¿ëÀ» ÃÊ·¡Çß´Ù´Â °ÍÀÔ´Ï´Ù. ÀÌ 8ÁÖ Ä¡·á¹ýÀº ÀÌÁ¦ Tominersen Ä¡·á°¡ HD ȯÀÚÀÇ °á°ú¸¦ Çâ»ó½ÃÅ°´ÂÁö ¿©ºÎ¸¦ Æò°¡ÇÏ´Â GENERATION HD1 ½ÃÇè¿¡ »ç¿ëµË´Ï´Ù.¿ì¸®´Â ÀÌ ¾àÀÌ Ä¡·á¹ÞÀº ȯÀÚÀÇ Ã´¼ö¾×À» ÃøÁ¤ÇÒ ¶§ ÇåÆÃƾ ¼öÄ¡¸¦ ³·ÃçÁشٴ °ÍÀ» ¾Ë°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ´Â ÀÓ»óÀÇ°¡ ³ú¿¡¼ ÇåÆÃƾÀ» ÃøÁ¤ÇϱâÀ§ÇÑ ´ë¿ë¹°·Î »ç¿ëÇÕ´Ï´Ù. ÀÌÁ¦ °úÇÐÀÚµéÀº ÇåÆÃƾ ÀúÇÏ°¡ ȯÀÚÀÇ Áõ»óÀ» °³¼±Çϱ⿡ ÃæºÐÇÑÁö ¾Ë¾Æ³»¾ß ÇÕ´Ï´Ù. ÀÌÁ¦ ÀÓ»ó½ÃÇèÀÌ ¿ÏÀüÈ÷ µî·ÏµÇ¾úÀ¸¸ç, ÀÌ Áß¿äÇÑ ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ µî·ÏÇÑ Àü ¼¼°è 791¸íÀÇ HD ȯÀڵ鿡°Ô °¨»çµå¸³´Ï´Ù. COVID-19 Àü¿°º´¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í, Roche´Â ȯÀÚ, ÀÓ»óÀÇ»ç ¹× HD °¡Á·À» ¾ÈÀüÇÏ°Ô À¯ÁöÇÏ¸é¼ ÁøÇà ÁßÀÎ ½ÇÇè¿¡ ¹ÌÄ¡´Â ¿µÇâÀ» ¿ÏÈÇϱâ À§ÇØ ¿½ÉÈ÷ ³ë·ÂÇÏ°í ÀÖ´Ù°í ¸»ÇÕ´Ï´Ù.
´ÙÀ½À¸·Î ¾È³ª ÇÏÀÎÁ(ÇÁ¶û½º ICM Institute du Cerveau, ICM Institute)Àº Wave°¡ °³¹ßÇÑ ¶Ç ´Ù¸¥ ÇÏ° ¿ä¹ýÀÎ Á¤¹Ðµµ-HD ¿¬±¸¿¡ ´ëÇÑ ¾÷µ¥ÀÌÆ®¸¦ ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. ¿þÀ̺ê Ä¡·á´Â Ưº°È÷ º¯À̵ÇÁö ¾ÊÀº ÇåÆÃƾ ¼öÁØÀ» ±×´ë·Î µÎ±â ¶§¹®¿¡ ¼±È£µÉ ¼ö ÀÖ´Â ÇåÆÃƾ À¯ÀüÀÚÀÇ µ¹¿¬º¯À̸¦ ¸ñÇ¥·Î ÇÕ´Ï´Ù. ±×·¯³ª ÀÌ Ä¡·á´Â DNA¿¡ ƯÁ¤ ¹ÙÄڵ尡 Àִ ȯÀÚ¸¸ »ç¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ´Â ¾àÀÌ HTTÀÇ º¯ÇüµÈ ¹öÀüÀ» ´ë»óÀ¸·Î ÇϹǷΠ¸ðµç ȯÀÚ°¡ ÀÚ°ÝÀÌ ÀÖ´Â °ÍÀº ¾Æ´Õ´Ï´Ù. Áö±Ý±îÁö, WaveÀÇ °úÇÐÀÚµéÀº ±×µéÀÇ Ä¡·á¹ýÀÌ È¯Àڵ鿡°Ô ¾ÈÀüÇÏ´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÖ¾úÁö¸¸, ¿ì¸®´Â ±×µéÀÇ ¾àÀÌ HTTÀÇ µ¹¿¬º¯À̸¦ °¨¼Ò½ÃÅ°´Â µ¥ ¾ó¸¶³ª Àß ÀÛ¿ëÇÏ°í ÀÖ´ÂÁö¸¦ º¸¿©ÁÖ´Â 2021³â 1/4ºÐ±â¿¡ ´õ ¸¹Àº ¹ß°ßÀ» ÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù.
´ÙÀ½ ÇÁ·¹Á¨Å×À̼ǿ¡¼´Â Æ®¸®ÇÃÆ® Å׶óÇÇƽ½º¿¡ ÀÇÇØ ½ÇÇàµÇ°í ÀÖ´Â SHIELD HD ÀÚ¿¬»ç ¿¬±¸ÀÇ °³¿ä¸¦ Á¦°øÇÕ´Ï´Ù. ¾Ø ·Î¼(¿µ±¹ Ä«µðÇÁ ´ëÇÐ)´Â ÀÌ ¿¬±¸°¡ DNA ¼Õ»ó º¹±¸ °æ·Î¸¦ ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â ÇâÈÄ ÀÓ»ó ½ÇÇèÀ» À§ÇÑ Åä´ë¸¦ ¸¶·ÃÇÏ´Â ¹æ¹ý¿¡ ´ëÇØ ¼³¸íÇß½À´Ï´Ù. »ïÁß¼ö¼Ò´Â HD ¸¶¿ì½º ¸ðµ¨¿¡¼ ƯÁ¤ DNA ¼Õ»ó º¹±¸ ´Ü¹éÁúÀÇ ¼öÄ¡¸¦ ÁÙÀ̸é üÀû ÆØâ °úÁ¤À» ¸ØÃâ ¼ö ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÖ¾ú½À´Ï´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ ¹æ¹ýÀ¸·Î ü³» È®ÀåÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÔÀ¸·Î½á, Æ®¸®ÇÃÆ®´Â HDÀÇ ±Ùº»ÀûÀÎ º´¸®¸¦ Ä¡·áÇϱ⸦ Èñ¸ÁÇÕ´Ï´Ù. ±×µéÀº ¹Ì·¡ÀÇ ÀÓ»ó ½ÇÇèÀÇ ¼³°è¸¦ ¾Ë¸®°í ±×µéÀÇ Ä¡·á¹ýÀÌ È¿°ú°¡ ÀÖ´ÂÁö ¾Ë¾Æ³»±â À§ÇØ ¾î¶² Á¶Ä¡¸¦ ÃëÇØ¾ß ÇÒÁö ¾Ë¾Æ³»±â À§ÇØ ÀÌ ÀÚ¿¬»ç ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ÀÌ ¿¬±¸¿¡ µî·ÏÇÑ HD ȯÀÚ´Â 2³â µ¿¾È ´Ù¾çÇÑ ¹æ¹ý¿¡ ÀÇÇØ Æò°¡µÇ¸ç, ȯÀڷκÎÅÍ Ã¤ÃëÇÑ µ¥ÀÌÅÍ¿Í »ùÇÃ(¿¹: Ç÷¾×) ¸ðµÎ °úÇÐÀÚµéÀÌ ÇâÈÄ ÀÓ»ó ½ÇÇèÀ» ´õ Àß ¼³°èÇÏ´Â µ¥ ¸Å¿ì Áß¿äÇÕ´Ï´Ù.
Bernhard Landwehrmeyer(µ¶ÀÏ Ulm University, Ulm University)´Â PridopidineÀ̶ó´Â ¾àÀ¸·Î HD ȯÀÚ¸¦ Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â °¡´É¼ºÀ» Æò°¡ÇÒ PROF-HD¿¡ ´ëÇØ ´ÙÀ½ °¿¬À» Çß½À´Ï´Ù. ÇÁ¸®µµÇǵòÀº ½Å°æ ¼¼Æ÷ÀÇ µµÆĹΠ½ÅÈ£ ±â´É¿¡ ¿µÇâÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖ°í HD ȯÀÚµéÀ» À§ÇÑ ÀÓ»ó ½ÇÇèÀ» ÀÌ¹Ì ÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ºñ·Ï Ãʱâ ÀÓ»ó½ÇÇèµéÀÌ ½Ç¸Á½º·¯¿î °á°ú¸¦ ¾ò¾úÁö¸¸, ÀÌ »õ·Î¿î ½ÇÇèÀº Ãʱ⠹ßÇö ȯÀÚ¸¦ ÈξÀ ´õ ¿À·§µ¿¾È Ä¡·áÇÔÀ¸·Î½á ȯÀÚµéÀÌ ´õ ³ªÀº °á°ú¸¦ º¼ ¼ö Àֱ⸦ Èñ¸ÁÇÕ´Ï´Ù.
Ralf Reilmann (µ¶ÀÏ, George Huntington Institut)Àº ¶ÇÇÑ »ç³É ÁÖ¼®ÀÇ ¾çÀ» ÁÙÀÌ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ´Â Uniquere AAV À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¹ý¿¡ ´ëÇÑ ÃֽŠÁ¤º¸¸¦ ¹ßÇ¥Çß½À´Ï´Ù. UniquereÀÇ AMT-130 Ä¡·á´Â ¿ø¼¦ ³ú ¼ö¼ú·Î Á¦°øµÇ¸ç, ÀÌ ¹ÙÀÌ·¯½º ±â¹Ý Á¢±Ù ¹æ½ÄÀº ȯÀÚÀÇ DNA¸¦ µÇµ¹¸± ¼ö ¾øÀ» Á¤µµ·Î º¯È½ÃÄÑ HTT ¼öÁØÀ» ³·Ãä´Ï´Ù. °úÇÐÀÚµéÀº ÀÌ Ä¡·á¹ýÀÌ Áã, µÅÁö, ¿ø¼þÀÌ °°Àº HDÀÇ ÀÛ°í Å« µ¿¹° ¸ðµ¨ ¸ðµÎ¿¡¼ HTT¸¦ ³·Ãß´Â µ¥ ¾ÈÀüÇÏ°í È¿°úÀûÀ̶ó´Â °ÍÀ» º¸¿©ÁÙ ¼ö ÀÖ¾ú½À´Ï´Ù. ÇöÀçÀÇ AMT-130-01 ¿¬±¸´Â ÀÌ°ÍÀÌ ¾î¶»°Ô Àΰ£À¸·Î ¹ø¿ªµÇ´ÂÁö ±×¸®°í ±×°ÍÀ» ¹ÞÀ» ¼Ò¼öÀÇ È¯Àڵ鿡¼µµ ¿©ÀüÈ÷ ±× ¾àÀÌ ¾ÈÀüÇÑÁö¸¦ Á¶»çÇÒ °ÍÀÔ´Ï´Ù. 26¸íÀÇ È¯ÀÚµéÀº ³ú¼ö¼úÀ» ÅëÇØ Ä¡·á¸¦ ¹ÞÀ» °ÍÀÌ°í Àü ¼¼°èÀÇ Àü¹® HD Ŭ¸®´Ð¿¡¼ °¨½ÃµÉ °ÍÀÔ´Ï´Ù. ¹Ì±¹¿¡¼´Â ¿¬±¸¸¦ À§ÇÑ µî·ÏÀÌ ÁøÇà ÁßÀÔ´Ï´Ù.
¾Ø ij¼¸° ¹ÙÄíµå ·¹ºñ(ÇÁ¶û½º INSERM)´Â MIG-HD ÀÓ»ó ½ÇÇè¿¡ ´ëÇØ °¿¬Çß½À´Ï´Ù. ÀÌ ½ÇÇèÀº 10³âÀÌ ³Ñ´Â ±ä ÀÓ»ó ¿¬±¸¿¡¼ HD¸¦ Ä¡·áÇÏ´Â µ¥ Áٱ⼼Æ÷ÀÇ »ç¿ëÀ» Á¶»çÇß½À´Ï´Ù. ºñ·Ï ÀÌ Æ¯Á¤ ½ÇÇè¿¡¼ »ç¿ëµÈ Ä¡·á¹ýÀÌ HD Ä¡·á¿¡´Â ¼º°øÀûÀÌÁö ¸øÇßÁö¸¸, °úÇÐÀÚµéÀº ÀÌ·± Á¾·ùÀÇ Áٱ⼼Æ÷ ÀÌ½Ä Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ ¸ð¹ü »ç·Ê¿¡ ´ëÇØ ¸¹Àº °ÍÀ» ¹è¿ü½À´Ï´Ù. ½ÇÇè ÀÌÈÄ, Áٱ⠼¼Æ÷¿¡ ´ëÇÑ ¿ì¸®ÀÇ ÀÌÇØ¿¡ Ä¿´Ù¶õ µ¹Æı¸°¡ ¸¶·ÃµÇ¾ú½À´Ï´Ù. Bachoud-Levi¿Í ¿¬±¸ÆÀÀº »õ·Î¿î Áٱ⼼Æ÷ ±â¹Ý Ä¡·á¹ýÀÌ ¹Ì·¡¿¡ HD ȯÀڵ鿡°Ô µµ¿òÀÌ µÉ °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù.
¿À´ÃÀÇ ¸¶Áö¸· °¿¬Àº HuntingtonÀÇ È¿°úÀûÀÎ ¾à¹°(HEATED) ÇÁ·ÎÁ§Æ®¿¡ ´ëÇÑ µ¿µîÇÑ Á¢±Ù¿¡ ´ëÇØ ³íÀÇÇÑ Hugh Rickards (¿µ±¹ ¹ö¹Ö¾ö ´ëÇÐ)ÀÇ °¿¬À̾ú½À´Ï´Ù. ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡¼ ¸Å¿ì Èï¹Ì·Î¿î ¾à¹°ÀÇ ¼ö°¡ Áõ°¡ÇÔ¿¡ µû¶ó, HD ¿¬±¸ Ä¿¹Â´ÏƼÀÇ ¸¹Àº »ç¶÷µéÀº HD ȯÀÚ¿¡ »ç¿ëÇϵµ·Ï ½ÂÀ뵃 ¼ö ÀÖ´Â ¸î °¡Áö ¾à¹°ÀÌ ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. ±×·¯³ª ÀÌ·¯ÇÑ °æ¿ì ¸ðµç HD ȯÀÚ°¡ Áï½Ã ¾×¼¼½ºÇÒ ¼ö ÀÖ´Â °ÍÀº ¾Æ´Ï¶ó´Â °ÍÀ» ÀǹÌÇÏ´Â ¸Å¿ì ºñ½Ñ °ªÀÌ µÉ ¼ö ÀÖ½À´Ï´Ù. Rickards´Â HD ¾àÇ°ÀÇ Àú·ÅÇÑ °¡°Ý°ú Á¢±Ù¼ºÀ̶ó´Â °úÁ¦¸¦ ÀÌÇØÇϱâ À§ÇØ ³ë·ÂÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. °¡´ÉÇÑ ÇÑ ¸¹Àº ȯÀÚµéÀÌ Ä¡·á¹ýÀ» ÀÌ¿ëÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï Çϱâ À§ÇØ ³ë·ÂÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù.